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아직 승인된 치료제 없어 미충족수요 매우 높아
[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 희귀질환인 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.
EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다.
고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군(1.25×106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5×106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 'ENCT' 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.
이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다.
이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고, 고용량군 투여가 마무리됨에 따라 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.
한편 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다.
저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가한 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.
vrdw88@fnnews.com 강중모 기자
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