광주과학기술원(GIST) 화학과 안진희 교수팀과 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 김하일 교수팀이 비알코올성 지방간질환(NAFLD) 치료제 후보 물질을 개발했다. 아직까지 최적의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제는 없었으나, 현재 신약 개발 바이오 벤처인 ㈜제이디바이오사이언스를 통해 호주에서 글로벌 임상 1상을 진행 중이다. 29일 연구진에 따르면 새로운 약물은 세로토닌 수용체 단백질(5HT2A)을 억제함으로써 간 내 지방 축적과 간 섬유화를 동시에 억제하는 이중 작용 메커니즘을 갖고 있다. 이 물질을 지방간 동물 및 지방간염 동물 모델에서 실험한 결과, 간 내 지방 축적으로 발생하는 간 지방증과 간 섬유화를 동시에 50~70% 가량 억제했다. 연구진은 이 물질을 혈액·뇌 장벽 투과도가 최소화되도록 최적의 극성과 지질친화도를 갖춘 화합물로 설계했다. 연구진은 "뇌에 영향을 주지 않아 우울증, 자살 충동 등 중추신경계(CNS) 부작용이 적으며, 뇌 이외의 조직에서는 질환 타겟에 대한 억제력이 우수하다"고 설명했다. 이어 "임상 3상 단계의 경쟁 약물과 효능을 비교해 본 결과, 간 섬유화 개선 효능이 월등히 우수하다"고 덧붙였다. 특히 이 약물은 전임상 시험에 의해 얻은 약리작용 데이터를 토대로 건강한 사람에게서 부작용 및 안전한 약물 용량을 확인하는 단계인 임상 1상 시험을 거쳤다. 건강한 성인 총 88명을 대상으로 평가한 결과, 심각한 부작용은 발생하지 않았으며 안전성도 양호했다. 또 지방간염 소견을 보이는 성인 8명을 대상으로 한 예비 효능 평가는 현재 진행 중이다. 안진희 교수는 "이 신약 후보물질은 안전성이 높으면서 간 지방축적을 억제시키는 예방효과 뿐만 아니라 간 섬유화에 직접적인 치료 효과를 보인다는 강점이 있어 다른 경쟁 약물과는 차별화된다"고 말했다. 김하일 교수는 "현재까지 체중을 조절하는 방법 외에는 치료방법이 없는 이 질환에서 비만하지 않은 환자에게 사용할 수 있는 약은 개발이 시도된 적도 없다"고 설명했다. 한편, 연구진은 새로 개발한 신약 물질을 국제 학술지인 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 지난 20일 발표했다. 앞서 지난 4일부터 3일간 미국 유타에서 개최된 'NASH 치료제 전문 콘퍼런스 2024'에서 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 후보물질인 'GM-60106'의 임상 연구 결과를 발표해 우수 초록으로 선정되기도 했다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 광주과학기술원(GIST) 화학과 안진희 교수팀과 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 김하일 교수팀이 비알코올성 지방간질환(NAFLD) 치료제 후보 물질을 개발했다. 아직까지 최적의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제는 없었으나, 현재 신약 개발 바이오 벤처인 ㈜제이디바이오사이언스를 통해 호주에서 글로벌 임상 1상을 진행 중이다. 29일 연구진에 따르면 새로운 약물은 세로토닌 수용체 단백질(5HT2A)을 억제함으로써 간 내 지방 축적과 간 섬유화를 동시에 억제하는 이중 작용 메커니즘을 갖고 있다. 이 물질을 지방간 동물 및 지방간염 동물 모델에서 실험한 결과, 간 내 지방 축적으로 발생하는 간 지방증과 간 섬유화를 동시에 50~70% 가량 억제했다. 연구진은 이 물질을 혈액·뇌 장벽 투과도가 최소화되도록 최적의 극성과 지질친화도를 갖춘 화합물로 설계했다. 연구진은 "뇌에 영향을 주지 않아 우울증, 자살 충동 등 중추신경계(CNS) 부작용이 적으며, 뇌 이외의 조직에서는 질환 타겟에 대한 억제력이 우수하다"고 설명했다. 이어 "임상 3상 단계의 경쟁 약물과 효능을 비교해 본 결과, 간 섬유화 개선 효능이 월등히 우수하다"고 덧붙였다. 특히 이 약물은 전임상 시험에 의해 얻은 약리작용 데이터를 토대로 건강한 사람에게서 부작용 및 안전한 약물 용량을 확인하는 단계인 임상 1상 시험을 거쳤다. 건강한 성인 총 88명을 대상으로 평가한 결과, 심각한 부작용은 발생하지 않았으며 안전성도 양호했다. 또 지방간염 소견을 보이는 성인 8명을 대상으로 한 예비 효능 평가는 현재 진행 중이다. 안진희 교수는 "이 신약 후보물질은 안전성이 높으면서 간 지방축적을 억제시키는 예방효과 뿐만 아니라 간 섬유화에 직접적인 치료 효과를 보인다는 강점이 있어 다른 경쟁 약물과는 차별화된다"고 말했다. 김하일 교수는 "현재까지 체중을 조절하는 방법 외에는 치료방법이 없는 이 질환에서 비만하지 않은 환자에게 사용할 수 있는 약은 개발이 시도된 적도 없다"고 설명했다. 한편, 연구진은 새로 개발한 신약 물질을 국제 학술지인 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 지난 20일 발표했다. 앞서 지난 4일부터 3일간 미국 유타에서 개최된 'NASH 치료제 전문 콘퍼런스 2024'에서 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 후보물질인 'GM-60106'의 임상 연구 결과를 발표해 우수 초록으로 선정되기도 했다.  monarch@fnnews.com 김만기 기자

제2형 당뇨병 발병을 부추기는 비알코올성 지방간이 폐경 전 젊은 여성에게서 가장 위험한 것으로 나타났다. 9일 의료계에 따르면 비알코올성 지방간은 하루에 40g(4잔) 이하의 음주를 하는 사람에게 생기는 지방간을 의미한다. 비알코올성 지방간은 과체중, 비만(복부 비만), 당뇨병, 고지혈증 등 위험 요인과 관련이 있다. 비알코올성 지방간 질환이 제2형 당뇨병의 주요 위험인자라는 것은 기존 연구를 통해 잘 알려져 있다. 하지만 성별과 폐경 여부에 따라서 어떠한 차이를 보이는지에 대해서는 구체적으로 보고된 바는 아직까지 없었다. 성균관의대 강북삼성병원 데이터관리센터 연구팀은 지난 2011년부터 2018년 사이에 건강검진을 받은 비당뇨 성인 24만5054명을 성별 및 폐경 여부에 따라 남성(13만286명), 폐경 전 여성 (10만9810명), 폐경 후 여성(4958명)의 세 그룹으로 나눴다. 이어 이들의 비알코올성 지방간 유무에 따른 비교분석 및 5.3년간의 추적 관찰을 시행했다. 그 결과 비알코올성 지방간질환이 있는 경우 건강한 그룹과 비교했을 때 당뇨병 발생 위험이 폐경 전 여성에서 4.6배, 폐경 후 여성에서 2.7배, 남성에서 2.2배 증가하는 것으로 나타났다. 폐경 전 여성 그룹에서 당뇨병의 상대위험도가 가장 큰 폭으로 증가한 것을 확인했다. 이 결과는 비알코올성 지방간질환의 중증도가 높을수록 더욱 두드러졌다. 류승호 강북삼성병원 데이터관리센터 교수는 "이번 연구를 통해 비알코올성 지방간질환이 당뇨병의 중요한 예측인자임을 다시 한 번 확인했을 뿐 아니라, 비알코올성 지방간질환의 상대적인 영향이 성별과 폐경 여부에 따라 큰 차이를 보인다는 것을 밝혀냈다"며 "효과적인 당뇨병 예방 및 관리를 위해서 비알코올성 지방간 유무에 따른 성별 간 차등영향을 고려할 필요가 있다"고 말했다. 장유수 데이터관리센터 교수는 "최근 서구적 식습관 및 신체활동 감소 등의 영향으로 젊은 성인에서 비알코올성 지방간 유병률이 급격히 증가하고 있는 가운데, 기존 저위험군으로 분류됐던 젊은 여성들 역시 비알코올성 지방간이 있을 경우 당뇨병 발생에 대해 안심할 수 없다"며 "젊은 여성들 역시 비알코올성 지방간을 비롯한 대사질환의 조기예방을 위해 생활습관 관리에 주의를 기울여야 한다"고 강조했다. 한편 이번 연구는 미국간학회(AASLD)저널 (Hepatology, IF=17.298)에 게재됐다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  신약개발 전문 기업 비엘이 유전자 재조합 엑소좀 기술을 이용해 비알코올성 지방간염에서 간암 진행을 원천 차단할 수 있는 치료제의 신규 특허를 출원했다고 22일 밝혔다. 비알코올성 지방간염(Non-alcoholic SteatoHepatitis, NASH)은 현대인의 고열량 섭취 등 여러 원인에 의해 간에 지방이 축적되어 만성염증이 발생하는 질환으로, 악화시 간경변증, 더 나아가 간암으로도 진행된다. 하지만 복합적인 발병 기전으로 아직 상용화된 치료제는 없는 상황이다. 리서치 앤드 마켓 보고서에 따르면 관련 시장은 연평균 39.13%의 고성장해 2029년 117조원의 시장 규모를 전망할 정도로 크다. 국내외 다수의 제약사들이 시장 선점을 위해 개발에 뛰어들고 있으며, 현재 개발중인 치료제는 항산화제, 세포사멸 억제제, 오베티콜산, 그리고 제2형 당뇨병 치료제 등이 있다. 최근 트렌드는 대사 질환과 관련된 제2형 당뇨병 치료제 계열의 NASH 치료제가 임상을 마쳤거나, 진행중인데 아직까지는 뚜렷한 성과가 보이지 않는 실정이다. 2018년 헤파톨로지(Hepatology) 저널에 따르면 NETs(NEUTROPHIL EXTRACELLULAR TRAPS)가 지속적인 염증 반응 및 면역반응을 유도해 간 섬유화를 촉진시키며, 이에 따라 간 경변, 간암으로의 악화가 진행된다고 밝혔다. 따라서 NETs 를 억제 시켰을 때 간암의 진행이 유의적으로 감소했다고 밝혔다. 실제 NASH 환자와 HCC 환자가 정상인에 비해 2배 이상 높은 NETs가 검출되고 있어 임상적으로도 매우 유용한 마커로 확인되고 있다. 이번에 특허를 출원한 비엘의 핵심 기술은 체내에 있는 NETs와 특이적으로 결합해 작용을 억제시키는 엑소좀으로 NETs에 의해 유도되는 비정상적 염증 및 면역 반응들을 억제시키는 것이 핵심이라고 회사측은 전했다. 비엘 관계자는 “최근 엑소좀 관련 연구 및 개발이 증가되고 있는 상황에서, 비엘의 전략은 엑소좀의 특징 및 장점을 최대한 이용해 조기 제품화 하는 것"이라며 “특히 이번 연구는 엑소좀의 항염증 성분과 유전자 재조합에 의한 타겟팅 효과를 이용하는 것으로 그 파급효과가 상당히 클 것으로 예상한다"라고 전했다. 이어 "기존 치료제 표적과는 차별화된 first-in-class 기전의 약물 개발을 통해 거대한 NASH 시장을 선점할 것으로 기대한다"라고 덧붙였다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 비알코올 지방간질환 측정치인 ‘지방간 지수’가 높으면 사망률이 높고, 저체중일수록 사망 위험이 특히나 증가한다는 사실이 밝혀졌다.  서울대병원은 유수종 서울대병원 소화기내과 교수·숭실대 한경도 교수(제1저자 강남센터 정고은·전 삼성서울병원 정수민 교수) 공동연구팀이 2009년 국가건강검진에 참여한 885만 8421명을 대상으로 비알코올 지방간질환과 원인별 사망률 사이의 연관성을 분석한 전국 규모의 코호트 연구 결과가 발표됐다고 20일 밝혔다.  비알코올 지방간질환은 음주를 하지 않는데도 간에 정상보다 많은 양의 지방이 축적된 상태를 말한다. 주로 비만, 당뇨, 고지혈증 등 대사증후군에 동반되며, 환자의 30%에서는 간염, 간경화 및 섬유증 등으로 진행될 수 있어 주의가 필요하다. 전 세계 인구 4명 중 1명꼴로 비알코올성 지방간질환이 나타나고 있다.  비알코올 지방간 환자는 정상인에 비해 사망 위험이 높다. 그러나 대부분 서구권에서 진행된 연구고 그 규모도 제한적이라서 아직 아시아권에서 비알코올 지방간질환과 사망 사이의 연관성은 규명되지 않았다.  연구팀은 비알코올 지방간질환과 사망의 상관관계를 분석하기 위해 지방간 지수(FLI)를 활용했다. 이 지수는 지방간질환을 식별하는 가장 검증된 측정치 중 하나로 체질량 지수, 허리둘레, 혈중 중성지방 수치, 감마지티피 수치를 사용해 계산한다.  이 지수를 바탕으로 낮은 그룹(FLI <30), 중간 그룹(30≤ FLI <60), 높은 그룹(FLI ≥60)으로 구분해 885만여 명을 8.3년간 추적 관찰한 결과, 지방간 지수가 높은 그룹일수록 사망 위험도 높은 것으로 나타났다. 변수를 보정하자 심혈관질환·암·호흡기질환·간질환에 따른 각각의 사망률과 전체 사망률 모두 지방간 지수에 비례해서 높아졌다.  연구팀은 체질량지수(BMI)에 따라 연구대상을 다시 저체중, 표준, 과체중, 비만 그룹으로 나눠 계층화 분석을 실시했다. 모든 BMI 그룹에서 지방간 지수가 높을수록 사망 위험도 높아지는 양상이 관찰됐다. 그중에서도 BMI가 낮을수록 지방간 지수가 높은 이들의 사망 위험이 커졌다. 즉, 비알코올 지방간질환의 예후가 가장 나쁜 것은 저체중 그룹이었다.  이 결과를 바탕으로 비알코올 지방간 환자는 비만 등 일반적으로 알려진 대사이상증후군뿐 아니라, 체중 감소를 유발하는 질환(근감소증·근감소성 비만)에도 주의해야 한다고 연구팀은 설명했다.  또 암종별 사망률을 분석한 결과, 지방간 지수가 높아질수록 식도암·위암·대장암·폐간담도암·유방암·전립선암으로 인한 사망률 모두 선형적으로 증가하는 것으로 확인됐다.  이번 연구는 특정 대상에 한정되지 않고 전국 인구에 기반한 분석을 통해 비알코올 지방간질환과 사망의 연관성을 포괄적으로 제시했다는 점에서 의미가 크다.  유수종 교수는 “연구를 통해 아시아의 일반 인구를 대상으로 비알코올 지방간질환과 사망의 연관성을 최초로 규명했다”며, “앞으로 각종 질환 및 사망에 영향을 미칠 수 있는 지방간의 임상적 중요성에 주목해야 할 것으로 보인다”고 말했다.  이 연구 결과는 국제학술지 ‘Metabolism clinical and experimental(대사: 임상과 실험)’에 온라인 게재됐다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]LG화학이 비알코올성지방간염(NASH) 신약 임상개발을 미국시장에서 확대한다. 29일 LG화학에 따르면, 회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NASH 치료제 후보물질 'LG203003'의 임상 1상 시험 계획을 승인받았다. 해당 물질은 중성지방 합성 효소 'DGAT-2'의 활성을 선택적으로 저해해 간에서의 지방 축적을 억제하는 효능이 있다. LG화학은 이번 승인에 따라 NASH 분야에서 기존 항염증 방식의 신약 후보물질인 'LG303174'에 이어 새로운 후보물질을 확보하게 됐다. 앞선 후보물질 'LG303174'는 임상 1상 마무리 단계로, 연내 미국에서 임상 2상에 진입할 예정이다. 이번에 새롭게 허가 받은 후보물질의 임상 1상은 미국에서 건강한 성인 및 비알코올성지방간을 동반한 성인 88명을 대상으로 진행될 예정이다. 약물의 안전성과 내약성을 확인하고 약물의 흡수와 분포, 대사, 배출 과정을 보는 약동학적 평가도 이뤄진다. NASH는 알코올 섭취와 무관하게 간에 쌓인 지방 등으로 간 조직에 염증이 발생하는 질환이다. 간경변이나 간암으로 악화할 수 있다. 또한 지방 축적과 염증, 섬유화 등 복합적인 이유로 발병하기 때문에 치료제 개발 난이도가 높은 질환이라고 화사 측은 설명한다.  손지웅 LG화학 생명과학사업본부장은 "다양한 NASH 신약 물질을 지속적으로 확보해 시너지를 높이겠다"며 "유망한 물질의 글로벌 임상 개발을 가속해 바이오 사업의 미래 성장성을 극대화할 것"이라고 강조했다. kyu0705@fnnews.com 김동규 기자

[파이낸셜뉴스] 안지오랩이 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보 ‘AL101-NASH(ALS-L1023)’의 임상 2a상 결과 간 기능 지표가 개선됐다고 18일 밝혔다. ‘ALS-L1023’은 혈관신생과 빨리 커지는 내장지방을 억제해 간의 지방증과 염증을 감소시키는 다중 표적 기전의 약이다. 이번 임상 결과 ALS-L1023 1200mg/day 투여 군에서 간내 지방량(MRI-PDFF), 섬유화(MRE)가 감소했다. 간 손상 지표인 ALT와 AST도 유의하게 감소했다. 이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)이 지난 2018년 12월에 발표한 ‘NASH 임상가이드라인’에 기반해서 실시됐다. 한양대학교 등 4개 대학 병원에서 진행됐다. 약의 안전성과 유효성 평가를 위해 비알코올성지방간염 환자 60명을 1일 1800mg, 1일 1200mg 투약군과 대조군(위약군)으로 1:1:1로 무작위 배정하고 이중 맹검으로 시행됐다. 1일 2회 나누어 경구투여 했고 8주, 16주, 24주 후 안전성 및 유효성을 평가했다. MRI-PDFF 검사 결과 간 내 지방량은 24주 후 1800mg, 1200mg 군에서 모두 감소했다. 간 내 지방량 감소 환자 수 비율은 대조군에서 47%인 반면 1200mg 군에서 60%, 1800mg 군에서 72%였다. MRE 검사 결과 간 내 섬유화 변화량도 24주 후 1800mg, 1200mg 군에서 모두 감소했다. 간 손상 지표인 ALT는 8주 후 ALS-L1023 1200mg 군에서 대조군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 16주 후로 따져도 각 군에서 통계적으로 유의하게 감소했다. 총 콜레스테롤 수치도 투여 8주, 16주, 24주 후 1200mg 군에서 대조군과 비교했을 때 모두 통계적으로 유의하게 감소함을 확인하였다. 안전성에서도 우수했다. ALS-L1023 1800mg 군과 1200mg 군의 이상 반응 발현율은 대조군과 유사했고 대부분 경증이었다. ALS-L1023 투여 후 발현된 중대한 이상 반응 및 시험 중지를 야기한 이상반응은 없었다. 약물 이상반응 발현율은 1800mg 군이 가장 낮았으며 주로 소화불량, 복부팽만 등 이었다. 안지오랩 관계자는 “이번 임상 시험을 통해 ALS-L1023이 간 내 지방량과 섬유화를 감소시키고 간 손상 지표인 ALT와 AST를 개선하여 비알코올성지방간염 치료제로서 가능성을 확인했다”라며 “이 결과를 근거로 기술이전을 추진하고, 향후 시험대상자 수를 늘린 임상 시험을 통해 추가 연구를 진행할 예정”이라고 말했다. taeil0808@fnnews.com 김태일 기자

【파이낸셜뉴스 울산=최수상 기자】 마땅한 치료제가 없던 비알콜성 지방간 치료에 청신호가 켜졌다. 그 간 임상 실험에서 비알콜성 지방간 치료제 후보물질들의 약효가 신통치 않았던 원인을 국내 연구진이 밝혀냈다. 유니스트(UNIST) 생명과학과의 최장현·남덕우 교수 공동연구팀은 간 속의 MIR20B라는 유전물질이 지방 분해를 돕는 단백질의 합성(발현)을 억제한다는 사실을 밝혀냈다고 12일 밝혔다. 기존 치료 후보물질들은 이 단백질을 활성화 시켜 간에 지방이 축적되는 것을 막는 것을 목표로 했는데, MIR20B가 이 단백질 합성 자체를 방해해 효과가 떨어졌던 것이다. 이 유전물질 억제제를 투입하자 치료 후보물질의 효능이 개선됨을 동물 실험으로도 입증했다. 비알콜성 지방간은 간에 중성지방이 과하게 쌓여 염증이 생기거나 염증으로 인해 간에 흉터조직이 생기는(간 섬유화) 광범위한 질환이다. 이 흉터조직이 지속적으로 쌓이면 간경변증으로까지 진행된다. 현재까지 효과적인 치료제가 개발되지 않아 가장 많은 치료제 개발 임상 연구가 이뤄지고 있는 질환 중 하나다. 고지혈증 치료제 등으로 쓰이는 파이브레이트 계열 약물을 비알콜성 지방간 치료제로 쓰려는 시도가 많았으나, 간 섬유화 호전 등 조직학적 효과가 없어 임상 단계를 통과하지 못했다. 이 파이브레이트 계열 약물은 PPARA 단백질 활성을 높여 지방 분해를 촉진하는 원리로 작용한다. 연구팀은 이번 동물 실험에서 MIR20B가 PPARA 단백질 발현을 방해해 상용 파이브레이트계 약물인 페노파브레이트(Fenofibrate)의 약효를 억제하고 있음 밝혀냈다. MIR20B는 특정 단백질의 발현을 억제하는 RNA의 한 종류다. 연구팀은 먼저 환자의 간을 분석해 MIR20B와 PPARA 유전체 간 상관관계를 알 낸 뒤 이를 동물실험으로 검증했다. 또 MIR20B가 PPARA 단백질 정보가 담긴 전사체(복사본)인 mRNA의 특정부분(3‘UTR)에 작용해 PPARA 단백질 합성을 저해한다는 구체적 과정도 밝혀냈다. 실제로 MIR20B 억제제를 페노파이브레이트와 함께 지방간 모델 동물에 처방할 경우 간 섬유화 개선에 뛰어난 효과를 보였다. 연구를 주도한 최장현 교수는 “단일 약물을 통한 비알코올성 지방간 치료제 개발에는 한계가 있어 최근 복합제 연구가 활발히 이루어지고 있다”며 “MIR20B 억제제와 기존 치료제를 같이 처방하는 것은 효과적인 비알코올성 지방간 치료 요법이 될 수 있다.”고 설명했다. 이번 연구는 한국연구재단과 국가마우스표현형분석사업단(KMPC), UNIST 미래선도프로젝트 사업의 지원을 받아 수행했다. 연구 결과는 지난 12월 30일 생명과학분야 저명 학술지인 ‘이라이프 (eLife)’ 온라인판에 발표됐다. UNIST 최장현 교수는 남덕우 교수와 함께 이번 논문의 교신저자로, UNIST 이요한 연구원, 장현준 박사, 김순구 연구원이 공동 1저자로 참여했다. ulsan@fnnews.com 최수상 기자

[파이낸셜뉴스]LG화학은 23일 파트너사 ‘트랜스테라 바이오사이언스(TransThera Biosciences)’와 함께 미국 식품의약국(FDA)에 NASH(비알코올성 지방간염) 치료 신약 파이프라인 TT-01025의 임상 1상 시험계획(IND)을 제출했다고 밝혔다.  NASH는 알코올 섭취와는 상관없이 대사에 문제가 생겨 간에 지방 축적과 염증 등이 발생하는 만성질환으로 간 기능 손상이 지속될 경우 간경변, 간암으로 악화될 수 있다.  TT-01025는 LG화학이 지난 8월 중국 ‘트랜스테라 바이오사이언스’사(社)로부터 글로벌 개발 및 상업화를 목표로 도입해온 NASH 치료 파이프라인이다. 간에서의 염증 진행과 관련성이 높다고 알려진 VAP-1 단백질의 발현을 억제하는 기전의 치료제다.  전임상 결과 타깃 단백질인 VAP-1에 대한 선택적 작용이 매우 높은 것으로 나타나 기존 VAP-1 저해 약물의 임상 중단 원인이었던 ‘약물 간 상호작용’ 없이 안전하고 효과적인 치료제 개발이 기대된다.  손지웅 생명과학사업본부장은 “트랜스테라 바이오사이언스와 유기적인 협력을 통해 계획한 일정보다 빠르게 임상 단계에 진입할 것으로 예상된다”며 “전 세계 NASH 환자의 삶을 획기적으로 개선할 수 있는 치료제 개발에 속도를 높이겠다”고 했다.  글로벌 시장 조사 자료에 따르면 현재 미국, 일본, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인 등 의료시장이 큰 7개 국가의 NASH 환자 수는 약 6000만명이며 이중 절반 이상이 미국에 몰려있는 것으로 알려졌다.  LG화학 관계자는 “NASH 질환 분야는 복잡한 발병 기전으로 인해 신약개발 난이도가 높은 만큼 개발 성공 시엔 미래 부가가치가 매우 높은 시장”이라며 “전 세계에서 가장 규모가 큰 미국에서 직접 임상을 진행하며 파이프라인의 경쟁력을 높여간다는 것에 큰 의미가 있다”고 했다.   junjun@fnnews.com 최용준 기자

[파이낸셜뉴스] 한미약품은 미국 MSD가 바이오신약 후보물질 '랩스GLP/글루카곤 수용체 듀얼 아고니스트'를 비알코올성지방간염(NASH)치료제로 개발, 제조 및 상용화하는 라이선스 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. '랩스GLP/글루카곤 수용체 듀얼 아고니스트'의 일반명(INN)은 에피노페그듀타이드(Efinopegdutide)이며, HM12525A라는 코드명으로도 불렸다. 랩스GLP/글루카곤 수용체 듀얼 아고니스트는인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용 치료제다. 한미약품이 보유한 약효지속 기반 기술 랩스커버리가 적용됐다. 이번 계약으로 MSD는 한국을 제외한 전 세계에서 '랩스GLP/글루카곤 수용체 듀얼 아고니스트'의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 된다. 한미약품은 MSD로부터 확정된 계약금 1000만 달러와 단계별 임상개발 및 허가, 상업화 마일스톤으로 최대 8억 6000만 달러를 수령하며, 제품 출시 이후에는 두자리 수 퍼센트의 판매 로열티도 받는다. MSD임상연구센터 당뇨/내분비내과 총괄 샘 엥겔 박사는 "에피노페그듀타이드의 2상 임상데이터는 이 후보물질이 NASH 치료제로서 개발될 수 있는 주목할 만한 임상적 근거를 제시하고 있다"면서 "MSD는 후보물질개발을 계속하며 대사질환 치료를 위한 의미있는 의약품 개발이라는 사명을 지속해 나갈 것"이라고 말했다. 한미약품 대표이사 권세창 사장은 "비만당뇨 치료 신약으로 개발되던 바이오신약 후보물질이 NASH를 포함한 만성 대사성 질환 치료제로의 확대 개발 가능성을 인정받고 새로운 파트너십을 맺었다는데 의미가 있다"며 "신약개발 영역에서 빈번히 발생할 수 있는 실패가 '새로운 혁신을 창출한 성과'로 이어질 수 있다는 점을 보여준 것"이라고 말했다. 이어 권 사장은 "대사질환 영역에 전문성을 갖고 있는 MSD와 함께 혁신적인 NASH 치료 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "고 임성기 회장님의 뜻을 이어받아 신약개발을 위한 R&D를 중단없이 계속 이어나가겠다"고 말했다. pompom@fnnews.com 정명진 기자