이수앱지스는 21일 B형 혈우병 치료에 활용되는 변형된 제 IX 인자 폴리펩티드와 관련한 특허권을 취득했다고 공시했다. B형 혈우병은 제 IX 인자 결핍 또는 부족으로 생기는 질병으로 재조합 제 IX를 투여해 치료하고 있다. 이수앱지스는 "이 특허에 의해 개발 중인 ISU304의 한국 독점 권리를 확대하고, 경쟁사의 유사 제품 개발과 진입을 방지할 수 있다"고 전했다. ethica@fnnews.com 남건우 기자

희귀질환치료제 개발 전문 기업 이수앱지스가 B형 혈우병 신약 물질에 대한 국내 특허를 취득했다고 23일 밝혔다. 이수앱지스는 미국 나스닥 상장기업 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences, Inc.)와 공동개발 중인 피하주사제형의 B형 혈우병 치료제 ‘ISU304/CB 2679d (이하 ‘ISU304’)’의 국내 물질 특허 취득을 특허청으로부터 최종 통보 받았다고 이날 밝혔다. B형 혈우병은 유전적으로 9번 혈액응고인자의 결핍으로 지혈이 되지 않는 희귀난치성질환이다. B형 혈우병 환자들은 출혈 예방을 위한 주기적인 치료제 투여가 필요한데, 피하주사제형의 ‘ISU304’가 시판되면 정맥 투여를 받기 위한 번거로움이 줄어 환자의 치료 편의성을 증대시키고, 소아 및 유아 환자들에 더 좋은 치료환경을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다. ‘ISU304’는 유럽 희귀의약품 지정에 이어 지난 9월 미국 FDA로부터도 희귀의약품으로 지정된 바 있어, 7년 간의 시장독점권 확보, 임상시험 연구비 지원, 임상시험 비용의 세금 감면 등의 혜택을 받게 될 전망이다. 이수앱지스 관계자는 “이번 ‘ISU304’ 물질 특허 취득으로 B형 혈우병의 새로운 치료법을 인정 받았다”며 “최대한 빠른 시기에 임상을 완료해 B형 혈우병 환자들에게 새로운 치료법을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. ‘ISU304’는 지난 3월 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상1상 계획을 승인 받은 이후, 환자 투약을 통해 일부 안전성이 확인된 상태다. 회사는 2018년 상반기에 임상1상 최종 결과를 발표할 계획이다. yutoo@fnnews.com 최영희 중소기업전문기자

[파이낸셜뉴스] 주사 한 대 가격이 무려 48억원이나 되는 세계에서 제일 비싼 약이 나왔다. 미 식품의약국(FDA)은 지난 26일(현지시간) 미국 제약사 화이자가 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제인 '베크베즈'(피다나코진 엘라파보벡)를 승인했다고 밝혔다. 베크베즈의 치료비는 350만달러(약 48억2125만원)로 알려졌다. 이는 현재까지 전세계에서 가장 비싼 약인 호주 제약사 CSL베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스'와 동일한 가격이다. 지난 2022년 승인 당시 약값이 350만달러였다. B형 혈우병은 우리 몸에 상처가 생겼을 때 출혈을 멈추게 해주는 응고인자로 불리는 단백질이 부족하거나 전혀 없을 때 발생한다. 작은 상처에도 출혈이 쉽게 멈추지 않아 심각한 경우 생명에도 위협이 될 수 있다. 세계혈우병연맹에 따르면 전 세계적으로 3만8000명 이상이 B형 혈우병을 겪고 있다. 기존에는 환자가 일주일 또는 한 달 주기로 혈액응고인자를 정맥으로 주입해야 했다. 미국에서는 혈우병B 환자가 치료를 위해 쓰는 의료비용은 2000만달러(약 260억원) 이상으로 알려졌다. 반면, 베크베즈는 한 번의 주입으로 혈액응고인자를 스스로 만들어내게 해준다. 중증의 남성 혈우병 B형 환자를 대상으로 임상을 한 결과, 1년 후 혈우병 환자의 60%에서 출혈이 완전히 사라졌다. 화이자는 베크베즈를 이번 분기 내 출시할 예정이다. 이후 15년 동안 치료제의 장기 내구성과 안전성을 계속 모니터링할 예정이다. 한편, 베크베즈 같은 유전자치료제가 이 같이 고가인 이유는 환자 맞춤형으로 제조되기 때문이다. 앞서 희소 소아신경질환치료제 ‘스카이소나’(38억원), 유전성 혈액질환 치료제 ‘진테글로’(35억원), 척수성 근위축증치료제 ‘졸겐스마’(26억원) 등도 환자 맞춤형으로 약을 제작하기 때문에 수십억원에 달하는 약값이 책정됐다. 화이자 관계자는 "B형 혈우병 환자들은 정기적인 정맥 주사와 출혈 증상으로 어려움을 겪고 있다"며 "베크베즈를 이용한 일회성 치료는 환자의 장기적인 의료·치료 부담을 줄이기 위한 혁신적인 잠재력을 갖고 있다"고 설명했다. moon@fnnews.com 문영진 기자

[파이낸셜뉴스] 문신, 피어싱을 할 때 주의해야 할 질환으로 C형 간염이 있다. C형 간염은 코로나19처럼 바이러스 감염에 의해 발생한다. 혈액이나 체액을 통해 전파되기 때문에 불법시술 등 소독하지 않은 주사로 침술이나 문신을 받았다면 감염률은 높아진다. C형 간염은 국내 간암 환자 약 15%의 발병원인으로 꼽힌다. 경희대병원 소화기내과 박예완 교수는 9일 "국내에서 가장 흔한 B형 간염 이외에 C형 간염도 방치하면 간경화 및 간암을 일으키는 중대한 질환"이라며 "간경변증으로 발전하기까지 평균 30년이 소요되지만, 일부 환자를 제외하고는 70% 이상이 무증상으로 환자 본인이 인지하기 어렵다"고 말했다. 우리나라에서는 약 30만명이 C형간염에 감염되어 있는 것으로 추정되며, 매년 약 2000~3000명의 신규 감염이 발생하고 있다. 감염 3개월 이후에도 바이러스가 남아 있으면 대부분 만성 C형간염이 된다. C형간염은 혈액 검사를 하지 않으면 모르고 지나치는 경우가 많다. 또 급성 C형간염에 걸린 환자 모두가 만성C형 간염으로 진행되지는 않지만, 만성으로 진행될 확률이 매우 높다. C형간염은 급성 환자의 약 50~80% 정도가 만성으로 진행되며, 만성 C형간염 중 30~40%는 간경변이나 간암으로 진행된다. 진단은 C형 간염 바이러스에 대한 항체유무를 확인하는 선별검사와 혈중 바이러스 유전자를 PCR로 확인하는 확진검사가 있다. 하지만 개인이 자발적으로 관련 검사를 하지 않는 이상 확인이 어려운 실정이다. C형 간염은 치료제의 발전으로 2~3개월 정도의 약물 치료로 완치가 가능하다. 박예완 교수는 "예방백신은 아직까지 없으나 최근 경구용 항바이러스제가 개발되면서 약물 치료를 통한 완치율이 98%에 달하며 치료에 따른 합병증도 매우 적다"며 "고가의 신약이지만 국가 급여가 가능하고 간경화나 간암 예방에 탁월하기 때문에 적극적인 치료를 권장한다"고 말했다. 2~3개월 투약으로도 만성 C형 간염의 완치가 가능해진 만큼, 무증상의 환자를 식별하고 치료를 진행하는 것이 더욱 중요하다. 건강검진에서 간수치가 높게 나타났다면 C형 간염 관련 검사를 권장하며 약물 치료 후에도 간섬유화가 진행되고 있다면, 정기적인 검사를 통해 추적 관리해야 한다. 박예완 교수는 "혈액투석 환자, HIV 감염자, 혈우병 환자, C형 간염 바이러스 환자와 성적 접촉을 가진 경우, 문신, 피어싱 등을 한 경험이 있다면 C형 간염 고위험군이기 때문에 증상이 없더라도 한 번쯤은 항체검사를 받는 것이 좋다"고 말했다.   pompom@fnnews.com 정명진 의학전문기자

[파이낸셜뉴스] 툴젠은 서울대학교 염수청 교수팀, 이화여대 이혁진 교수팀과 공동연구를 통해 A형 및 B형 혈우병 생쥐에게 mRNA(메신저리보핵산) 약물을 체내로 전달하는 방법으로 혁신적인 혈우병 치료 가능성을 확인하는 데 성공했다고 24일 밝혔다. 이 연구성과는 저명한 국제학술지(SCIE급) ‘사이언스 어드밴시스’ 최신호에 'In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy'라는 제목의 논문으로 게재됐다. 이번에 연구팀이 수행한 연구는 간에서 발현하는 안티트롬빈을 저해하는 유전자교정 치료제 개발 연구다. 기존 응고인자 단백질에 대해 inhibitor(응고 인자에 대한 항체)가 생겨 치료가 어려운 환자들을 포함하여 거의 모든 혈우병 환자들이 치료대상이 될 수 있는 보편적인 혈우병 치료 전략에 관한 것이다. 피가 멎지 않는 질환인 혈우병은 혈액응고인자의 돌연변이로 발생하는데 치료제 시장이 10조원에 달할 정도로 유전질환 중에서도 환자 수가 많은 편이다. 대표적 종류로는 Factor8의 돌연변이에 의한 A형 혈우병 및 Factor9 돌연변이에 의한 B형 혈우병이 있다. 그러나 이러한 응고 단백질 제제는 반감기가 짧아 며칠에서 몇 주에 한 번씩 평생 동안 투여를 받아야 했다. 결핍한 응고인자를 단백질 치료로 보충 받을 경우 응고인자에 대해 인히비터(inhibitor)라고 부르는 항체가 생겨 치료 효과가 떨어지는 경우가 많기 때문에 새로운 치료전략이 필요한 상황이었다. 따라서 현재 혈우병 치료에서 해결해야 할 가장 큰 2가지 이슈는 한 번의 주사로 긴 치료지속기간을 제공하는 치료법 그리고 항체를 보유한 환자를 치료할 수 있는 방법을 찾는 것이다. 항체를 보유한 환자들이 사용할 수 있는 치료제로 로슈의 헴리브라(Hemlibra)라는 이중항체가 2017년에 승인받았다. 2021년 상반기에만 1조5000억원 가까운 매출을 보이면서 혈우병 시장을 점유하고 있다. 다만 헴리브라는 A형 혈우병 환자에만 적용될 수 있고 여전히 한 달에 한번씩 맞아야 하는 불편함이 있다. 여러 유전자 치료 후보들이 혈우병의 장기적 치료 또는 항체 보유 환자 치료를 위해 개발되고 있지만 이것들을 동시에 효율적으로 해결할 수 있는 방법은 아직 임상시험에서 거의 시도되고 있지 않다. 연구팀이 수행한 연구는 기존 응고인자 단백질에 대한 항체가 생겨 치료가 어려운 환자들을 포함해 거의 모든 혈우병 환자들을 치료대상으로 하는 보편적 치료 전략에 관한 것이다. 연구팀이 시도한 방법은 혈우병 치료에서 부족한 응고인자를 직접 채워주는 기존 방식과는 달리 또 다른 응고전달 통로에 관여하는 안티트롬빈 유전자를 조절해 혈액응고에 필수적인 트롬빈 형성을 회복시키는 일종의 우회전략(Bypassing)이다. 공동 연구팀은 안티트롬빈 유전자에 대한 유전자가위(CRISPR) mRNA를 지질나노입자(LNP)로 전달하는 방법을 통해 혈중 안티트롬빈 양을 70% 이상 감소시키고 이 효과가 최소 10개월 이상 지속되는 것을 확인했다. 또한 두 가지 중증 혈우병 모델인 F8-인트론22역위(A형) 및 F9-녹아웃(B형) 실험쥐에 주입했을 때 혈액응고에 관여하는 트롬빈 형성에 대한 전체적인 지표들이 효율적으로 개선되는 결과를 입증했다. 툴젠 연구책임자인 치료제사업본부 송동우 박사는“AAV를 이용한 유전자 치료 및 siRNA치료 후보들이 혈우병의 장기적 치료 또는 inhibitor 를 보유한 환자 치료를 위해 개발되고 있지만 이것들을 동시에 효율적으로 해결할 수 있는 방법은 아직 임상시험에서 거의 시도되고 있지 않다”라고 밝혔다. 연구팀은 또한 수일 안에 체내에서 대사될 수 있는 지질나노입자(LNP)를 사용함으로써 필요한 시간 동안만 유전자교정 도구를 세포에 노출시키는 비교적 안전한 방법을 사용했다. 이혁진 이화여대 교수는 “본 연구에 사용된 이온화 LNP는 기존 양이온 LNP의 낮은 전달효율과 독성을 극복할 수 있도록 자체 개발됐으며, 크리스퍼는 원하는 교정을 위한 시간이 많이 필요하지 않아 생체 내에서 반감기가 짧은 LNP가 바이러스 전달체보다는 안정성 확보 측면에서 더 적합할 수 있다”라고 전망했다. 김영호 툴젠 대표이사는 "혈우병은 유전질환 중에서도 환자수가 꽤 많아 현재도 10조 이상의 큰 시장을 형성하고 있다"며 "기존에 사용되고 있는 제품들과 경쟁할 수 있도록 앞으로 진행할 비임상 시험 등을 빠르게 잘 마쳐 임상에 진입할 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다. 한편 이 연구는 한국연구재단(2017M3A9B4061406, 2020R1A2C2004364), 교육부(2018R1A5A2025286) 그리고 식품의약품안전처(21173MFDS562)의 지원을 받아 수행됐다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 이전상장을 추진 중인 툴젠이 지난 2~3일 실시한 공모주 청약에서 164.13대 1의 경쟁률을 기록했다. 4일 툴젠의 코스닥 상장을 주관하고 있는 한국투자증권에 따르면 총 공모주식수 100만주의 25%인 25만주에 대해 4103만3090주의 청약이 접수됐으며, 청약 증거금은 약 1조4361억원으로 집계됐다. 회사 관계자는 “주관사가 자발적으로 상장일로부터 3개월까지 공모주에 대한 환매청구권(풋백옵션)을 부여하는 일반 투자자 보호 장치를 마련한 것이 이번 일반 청약에 긍정적 영향을 미친 것으로 분석된다”며 “최근 경색된 금융 시장 분위기 속에서 공모가 산정에 어려움이 있었으나 만족스러운 결과로 공모를 마감했다”고 전했다. 환매청구권은 발행사의 일반 공모 참여자가 공모가의 90% 가격으로 주관사에 공모주를 되팔 수 있는 권리다. 상장 후 주가가 공모가의 90% 이하로 하락한 경우 투자자는 손실을 최소화하기 위해 기한 내에 환매청구권을 행사할 수 있다. 앞서 툴젠은 지난달 25일과 26일 기관 투자자를 대상으로 공모가를 7만원으로 확정했다. 이에 따라 회사는 공모가 기준 총 700억원을 조달한다. 이 자금을 활용해 연구개발 및 임상, 첨단 설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자해 CRISPR 특허 경쟁력을 공고히 하고 글로벌 시장을 겨냥해 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 계획이다. 툴젠은 현재 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △응고인자에 대한 항체(inhibitor) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) △만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등의 파이프라인을 확보하고 있다. 이 중 차세대 CAR-T 세포치료제는 2022년 미국 임상1상에 진입할 예정이며 샤르코-마리-투스병1A 및 습성 황반변성 치료제는 각각 2023년, 2024년까지 미국 임상1상에 진입할 예정이다. 툴젠의 코스닥 상장 예정일은 오는 10일이다. 이전상장 후 예상 시가총액은 공모가 기준 약 5489억원 규모이다. 김영호, 이병화 툴젠 대표이사는 “상장을 계기로 원천특허 기술력과 임상개발 경쟁력을 더욱 강화하고 플랫폼, 치료제 개발, 그린바이오 등 각 분야의 사업화 속도를 높여 회사의 미래 성장 동력을 창출하겠다”며 “이를 통해 더욱 높은 기업가치를 보유한 세계적인 유전자 교정 전문기업으로 도약하고 글로벌 시장을 빠르게 확대해 나가겠다”고 강조했다. 1999년 설립된 툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업이다. 지난 20여년간 핵심 기술인 유전자 가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 이끌어왔다. 주요 추진 사업은 유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업, 유전자교정 기술 적용 치료제 개발, 유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 세계혈우연맹(WFH)이 가상총회를 개최하고 헴리브라피하주사를 활용한 예방요법을 새로운 치료 가이드라인으로 적극 권장했다고 9일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다. 새롭게 제시된 가이드라인은 출혈 가능성이 높은 중증 A, B형 혈우병 환자들을 대상으로 예방적 요법을 강력하게 권고하고 있다. 특히 소아 환자를 대상으로 표준치료로써 장기간 일상적인 예방요법을 제안했고, 출혈로 인한 관절병이 시작하기 전, 3세 이전에 1차적 예방요법을 가급적 빨리 시행할 것을 권고했다. 최근 연구에 따르면, 제8인자의 최저농도(Trough level)를 1% 이상 유지했던 환자보다 3%~5%, 또는 그 이상으로 유지한 경우 더 높은 출혈 감소효과를 보인 바 있다. 헴리브라는 중증(최저농도 1% 이하)의 A형 혈우병 환자들에게 투여했을 경우, '제8인자 최저농도'를 경증(최저농도 5% 이상) 수준으로 유지시켜 뛰어난 출혈감소효과가 있음을 증명했다. 이 외에도 항체를 보유한 혈우병 환자는 물론 비항체 환자들에게도 헴리브라를 활용해 일상적인 예방요법을 시행할 것을 권고해 A형 혈우병 예방요법의 범위를 크게 넓혔다. 또 항체를 가진 A형 혈우병 환자는 심각한 출혈과 합병증 등으로 인한 입원 비율이 높고 치료에 소요되는 비용 또한 높다는 사실을 소개하며, 모든 환자들을 대상으로 면역관용요법(ITI)을 진행해야 한다고 권고하기도 했다. A형 혈우병의 면역관용요법 성공률은 70% 정도로 추산된다. 이어 면역관용요법에 실패했거나 실시하지 않은 환자의 경우는 헴리브라를 통한 일상적인 예방요법을 추천했다. 혈우병 치료의 패러다임은 출혈 발생 시 결핍된 응고인자를 정맥 주입해 응고인자 수치를 높여 출혈을 예방하던 방식에서 저용량·규칙적 투여를 통해 일상 속에서 출혈을 예방하는 방향으로 변화하는 추세다. 미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 약물 효과를 인정받은 헴리브라는 JW중외제약이 지난 5월 국내에 출시했다. JW중외제약 관계자는 "헴리브라피하주사는 기존 치료제들의 한계를 뛰어넘는 약효와 투약 편의성을 바탕으로 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 예방요법제로 주목받는 혁신신약"이라며 "글로벌 시장에서 인정한 헴리브라의 경쟁력을 바탕으로 환자들의 치료 혜택을 늘릴 수 있도록 지속적으로 적응증을 확대해나갈 것"이라고 말했다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

[파이낸셜뉴스] 한양증권은 26일 이수앱지스에 대해 최근 보유 파이프라인들의 임상이 거의 끝난 상황이며, 중요 발표들을 앞둬 기업가치의 전면적인 재평가가 기대되는 시점이라고 진단했다. 투자의견과 목표주가는 제시하지 않았다. 오병용 한양증권 연구원은 "먼저 핵심 파이프라인인 ‘ISU104’의 임상 1/2a상 part2 환자모집이 지난 3월 완료되었다"며 "임상이 막바지에 이르렀고 회사의 자신감은 상당하다. 우수한 데이터를 기대하기 충분한 상황"이라고 밝혔다. 이수앱지스는 현재 ErbB3 타겟의 First in class 두경부암 치료제 ‘ISU104’의 임상 2a상, 세계최초 피하주사제형의 B형 혈우병치료제 ‘ISU304’의 임상 2b상 파이프라인을 보유중이다. 또한 ‘18년 3.8조원이 팔린 알렉시온사의 희귀질환치료제 ‘Soliris’의 바이오시밀러 임상 1상도 완료했다. 여기에 희귀질환 바이오시밀러(클로티맵, 애브서틴, 파바갈)의 임상에 이미 성공하여 실제 판매 중이며, 지난해 210억원의 매출을 기록했다. 이 외에 B형 혈우병치료제 ‘ISU304’의 2b상 발표도 상반기에 예정돼 주목할 만 하다는 것이 한양증권의 분석이다. 오 연구원은 "다가오는 6월 말 온라인 AACR에서는 ‘ISU104’의 바이오마커에 관한 연구를 발표할 예정에 있다. 핵심 임상들이 끝나고 시장의 기대감이 몰릴 시점이 왔으나, 바이오 업종 대비해 동사의 주가는 상대적으로 덜 올랐다“며 ”이수앱지스는 상대적으로 상승률이 적었고, 시가총액이 1789억원에 불과하며, 각종 모멘텀을 보유하고 있다. 현 시점이 좋은 투자 대안이 될 것으로 보인다“고 부연했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]이수앱지스는 피하주사제형의 B형 혈우병 치료제 신약 ‘DalcA(Dalcinonacog Alfa, 프로젝트명: ISU304/CB2679d)’의 개발 파트너사인 미국의 카탈리스트 바이오사이언시스가 최근 유럽 특허청으로부터 특허 결정을 통보 받았다고 6일 밝혔다. 카탈리스트의 대표인 나심 우스만 박사는 “이번 유럽 특허 결정은 미국, 중국, 일본에 이어 DalcA의 지적재산권(IP)을 확보해 포트폴리오의 범위를 확대했다”며 “최근 DalcA는 임상 2b상을 완료하면서 DalcA가 B형 혈우병을 치료할 수 있는 적절한 전략임을 믿는다”라고 말했다. 앞서 카탈리스트는 지난 2017년 6월 유럽연합집행위원회로부터 DalcA에 대해 희귀의약품 지정을 받았고, 지난 2월 혈우병 및 유사질환 유럽연합학회(EAHAD)에서 임상 2상 중간결과를 발표했다. 지난달에는 피하주사제형의 차세대 Factor IX(FIX; 제9번 혈액응고인자)인 DalcA의 임상 2b상을 완료했다. 카탈리스트는 임상 결과의 최종 데이터를 올해 상반기 내 발표할 예정이다. fnljs@fnnews.com 이진석 기자

[파이낸셜뉴스] 이수앱지스는 국내에서 임상 1상을 진행한 피하주사제형의 차세대 팩터 IX(FIX; 제9번 혈액응고인자)인 'DalcA(ISU304·CB2679d)'를 개발하는 미국 카탈리스트 바이오사이언시스가 임상 2b상을 종료했다고 23일 밝혔다. 카탈리스트의 대표이자 최고경영자인 나심 우스만(Nassim Usman) 박사는 "DalcA의 임상 2b상을 종료하게 돼 기쁘고, 상반기 안으로 최종 결과 발표를 남겨두고 있다"며 "올해 초 유럽연합학회(EAHAD)에서 B형 혈우병 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 잠재력을 지닌 DalcA의 중간 결과를 발표한 만큼 앞으로의 개발이 기대된다”고 임상 완료 소감을 말했다. 오픈 라벨로 진행된 이번 임상 2b상 시험은 6명의 중증 B형 혈우병 환자를 대상으로 진행됐다. 각 대상자에 DalcA를 단회 정맥투여하고 28일간 피하투여한 후 DalcA가 정상상태의 예방적 FIX 수치인 12% 이상으로 유지시킬 수 있는지를 평가했다. 지난 2월 EAHAD에서 발표한 데이터에 따르면 DalcA를 28일간 매일 피하투여했을 때 혈중 FIX의 수치가 효과적인 출혈 예방요법을 증명할 수 있는 14%~28% 사이로 나타났다. 또한, 중화항체(nAb)는 발견되지 않았으며 내약성도 우수했다. 이 데이터에서는 DalcA SC(피하주사제형)의 반감기가 70~112시간으로 나타나, 약물 투여 횟수도 줄일 수 있을 것으로 보인다. map@fnnews.com 김정호 기자