[파이낸셜뉴스] 코스피 항체 바이오의약품 전문 제약회사 프레스티지바이오파마는 임상3상 종료를 목전에 둔 HD204(제품명 바스포다)의 임상3상에 대한 결과 분석을 시작했다고 2일 밝혔다. 글로벌 임상3상은 전 세계 17개국에서 650명 환자 대상으로 진행됐으며, 중간 분석은 투약 후 장기관찰이 가능한 642명부터 시작한다. 남은 8명의 환자는 6월까지 투약을 완료한 후 연내 중간결과 분석을 마치기로 했다. HD204의 품목허가를 전담하는 어코드 헬스케어(Accord Healthcare)와 빠른 상용화를 위해 결정한 투트랙 전략이다. HD204 임상3상은 유효성 및 안전성 데이터 검토 결과 약물의 안전성이나 효과와 관련된 우려가 나타나지 않아 임상 시험이 순조롭게 진행됐다. 특히 임상 중간 결과 분석만으로도 품목허가 신청이 가능하기 때문에 어코드 헬스케어와의 긴밀한 협력이 진행될 예정이다. 다국적 제약사 인타스의 바이오시밀러 전문 자회사인 어코드 헬스케어는 본사가 위치한 영국부터 품목 허가를 신청하기로 했다. 프레스티지바이오파마는 연매출 2조원의 글로벌 제약사 인타스와 유럽 및 미국, 영국, 캐나다 등 전 세계 주요시장을 망라하는 HD204 공급계약을 체결했다. HD204의 품목 허가가 결정되면 공급계약 조건에 따라 마일스톤을 수령하게 되며 즉각적인 매출 실현이 가능해진다. 원약인 로슈의 아바스틴은 대장암, 교모세포종을 포함해 여러 고형암을 적응증으로 가진 연매출 9조원의 블록버스터 항암제다. 회사는 계열사인 프레스티지바이오로직스에서 생산을 전담하는 풀밸류체인 방식으로 원가경쟁력을 높이는데 주력하고 있다. 아울러 △베바시주맙 정제의 최적화된 방법 △항체의 정제 방법 △항체 발현용 바이시스트로닉 발현벡터 및 이를 이용한 항체의 생산 방법 등 3가지 항체 생산공정 관련 특허 취득 및 공정 개발로 생산공정 효율을 높였다. 프레스티지바이오파마 관계자는 “임상3상 분석을 마치는 대로 결과를 발표하고 영국, 유럽, 미국 순으로 품목 허가 절차를 차질없이 진행할 예정”이라며 "원약을 포함해 타사 바이오시밀러와 비교해도 뒤지지 않는 가격경쟁력을 바탕으로 HD204의 판매 준비에도 만전을 기할 것”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오 자회사인 ‘룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)’가 미국 캘리포니아 정부기관인 ‘CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)’으로부터 400만달러의 임상 시험 자금을 지원받았다고 2일 밝혔다. CIRM은 “미국 내 건성 황반변성(Dry AMD) 환자 수가 1980만명에 달함에도 불구하고 시력을 개선할 수 있는 치료제가 없다”라며 “건성 황반변성 혁신 치료제 파이프라인인 RPESC-RPE-4W에 1/2a 상 임상 연구를 위한 지원금을 수여한다”라고 설명했다. ‘RPESC-RPE-4W’는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 세포 치료제로, 망막 색소 상피(RPE)세포의 자손인 RPESC-RPE를 생성한다. 임상시험에 사용되는 세포는 분화 4주후의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포인데, 이 세포는 황반변성 진행 중 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체한다. NSCI 설립자이자 룩사바이오의 공동 CEO인 제프리 스턴 박사는 "CIRM이 전구 단계 RPE 세포를 활용하는 LUXA의 독점 기술이 지닌 잠재력을 인정해주었다는 사실에 의미가 있다“라며 ” RPESC-RPE-4W를 이용해 상실된 RPE세포를 대체함으로써 건성황반변성 환자의 손실된 시력을 회복하고 삶의 질을 향상시키는 것이 우리의 목표”라고 전했다. '건성황반변성'은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽은 후 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되면서 발생하며, 이로 인해 시력이 흐려지거나 감퇴된다. 현재까지 건성황반변성 환자들의 손상된 시력을 회복시켜 줄 수 있는 치료제는 없어, 수많은 사람들의 삶이 질이 떨어지고 있다. CIRM의 치료 개발 부문 부사장인 아브라 크리시 박사는 “RPESC-RPE-4W 치료제는 건성황반변성 치료에 새로운 희망을 제시하며, 이 질환으로 고통받는 수많은 사람들의 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대한다”며 “우리는 룩사 바이오가 개발한 줄기세포 기반 대체 요법에 깊은 인상을 받았고 건성황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 혁신적인 치료제 개발을 지원하게 되어 기쁘게 생각한다”라고 덧붙였다. 한편 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)는 건성황반변성(Dry AMD)을 위한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC) 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 기업이다. 룩사바이오는 NSCI와 와이투솔루션의 합작법인으로, 건성황반변성 치료제로서의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 시험이 진행중에 있다. 룩사바이오는 NSCI의 강력한 연구 지원을 바탕으로 RPESC를 효과적이고 상업적인 세포 치료제로 개발하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 개발에 속도를 높인다. 30일 노벨파마는 GC녹십자와 공동 개발 중인 MPS IIIA 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’에 대한 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다. 회사는 이번 IND 신청을 시작으로 연내 NP3011에 대한 다국가 임상시험에 돌입할 계획이다. 지난 23일 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 임상1상 IND와 패스트트랙 지정을 신청한 바 있다. MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환이다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식의 MPS IIIA 치료제를 개발 중이다. 해당 치료제는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정돼 업계의 주목을 받기도 했다. 지난해 회사는 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 이어 올해 1월 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 회사 관계자는 "주력하고 있는 MPS IIIA 치료제 개발을 본격화하기 위해 미국에 이어 국내에도 임상1상 IND 신청을 진행하게 됐다"며 "연내 다국가 임상 돌입과 함께 가시적인 성과를 창출하겠다"고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 첨단재생의료 누적 임상연구계획 심의 신청 건수가 큰 폭으로 늘어나고 있다. 첨단재생의료란 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생, 회복 또는 형성해 질환의 근본적인 치료를 가능케 하거나 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대·희귀·난치 질환을 치료하는 새로운 기회를 제공할 수 있는 분야다. 일찍이 미국 등 국외에서는 관련법을 제정·정비하고 연구를 지원하고 있다. 보건복지부는 지난 3월 말 기준 첨단재생의료 누적 임상연구계획 심의 신청 건수는 총 125건으로, 올해 1·4분기에는 12건이 신청돼 작년 같은 기간(6건) 대비 2배로 증가했다고 4월 30일 밝혔다. 국내에서도 국민의 건강 증진과 첨단재생의료기술의 국가 경쟁력 향상을 목표로 지난 2019년 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)'을 제정해 2020년 8월부터 시행되고 있다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 구성했고 사무국이 설치돼 지난 2021년부터 ‘첨단재생의료 임상연구제도’를 운영하고 있다. 심의위원회는 신청된 연구계획(125건) 중 총 96건(누적)에 대한 심의를 완료했으며, 이 중 약 44%(42건·96건)가 ‘임상연구 적합’으로 심의됐다. 올해 3월말 기준 심의 신청된 임상연구(총 125건)를 질환별로 분류하면, 근골격계 질환(30%, 37건)과 암 질환(25%, 31건) 연구가 전체의 50% 이상을 차지했다. 이는 해당 질환들이 국외 재생의료 시장에서 시장 규모 1, 2위를 차지하는 것과 유사한 경향이다. 정부는 임상연구 활성화를 위해 연구비 지원 등 임상연구지원사업을 추진 중이다. 지난 2022년부터 현재까지 임상연구지원사업단은 22건의 연구과제에 대해 총 167억원의 임상연구비를 지원했고 이 과제들은 주목할 만한 성과를 내고 있다. 실제로 서울대병원의 강형진 교수팀은 국내 최초로 병원 내 'CAR-T(암세포 항원 표적 면역세포치료제) 치료제 공공 플랫폼 개발'로 세포치료제 생산기간을 평균 12일로 단축했다. 분당차병원의 이주호 교수팀은 간암 환자를 대상으로 중간 평가에서 객관적 반응률 100%를 달성 및 3명의 간암 환자에서 완전관해를 확인했다. 서울성모병원의 배자성 교수팀은 살아있는 타인의 성체 줄기세포를 3D 프린팅해 만든 인공기도를 난치성 기관 결손 환자 1명에게 세계 최초로 이식했고, 수술 6개월 후 성공적인 생착을 확인하는 등 임상연구를 통해 희귀·난치 질환의 치료 가능성을 제시하고 있다. 한편, 올해 2월 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회에 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 된다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오는 유럽의약품청(EMA)으로부터 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001 글로벌 임상3상 시험(Polaris-AD)의 최종 승인을 받았다고 29일 밝혔다. 글로벌 임상으로 진행되는 AR1001 유럽 임상3상은 EMA이 지난 2022년 새로 제정한 임상시험규정에 맞춰 독일, 프랑스, 스페인, 이탈리아, 덴마크, 네덜란드, 체코 등 유럽 7개 국가에서 동시 허가를 받았다. 이미 임상3상이 개시된 영국을 포함하면 유럽 지역에서 총 8개 국가 70개 임상센터, 300명 규모로 최종 임상이 진행된다. 이번 임상은 글로벌 11개 국가 200여개 임상센터에서 1150명 규모의 허가용 임상으로 진행된다. 초기 알츠하이머병(AD) 환자에서 AR1001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 52주간의 이중 맹검, 무작위 배정, 플라시보 대조, 다중 기관 임상3상 시험이다. 다양한 인지 및 기능 평가를 통해 AR1001의 인지기능 개선 및 알츠하이머병 진행을 늦추는 효능과 안전성을 평가한다. 주요 평가지표는 미국 식품의약국(FDA)과 EMA이 승인한 임상 치매 등급 척도-상자 합계(CDR-SB), 알츠하이머병 평가 척도-인지 부분 척도(ADAS-Cog13), 암스테르담-일상생활 활동 설문지(A-iADL-S-QV), 노인 우울증 척도(GDS), 미니 정신상태 검사(MMSE), 뇌 척수액(CSF) 및 혈장 바이오마커 변화 등이다. 특히 임상 2상에서 유의미한 효과를 보인 'ptau' 관련 바이오마커는 혈장과 뇌 척수액에서 모두 확인 할 예정이다. 아리바이오 미국지사 제임스 록 임상총괄책임은 ”지난 2월 영국의 허가 이후 유럽 연합 국가 주요 7개국으로 임상3상 시험이 확대된 것은 POLARIS-AD 환자 등록에 중요한 이정표“라며 ”최근 전 세계적으로 알츠하이머병 환자의 치료 수요가 급증하며 다중기전 경구치료제인 AR1001에 국제적인 관심도 크게 높아졌다”고 평가했다. 정재준 아리바이오 대표는 “이미 허가용 임상3상이 활발하게 진행 중인 미국 FDA와 함께 글로벌 시장의 큰 축을 담당하는 빅 마켓 유럽에서 임상이 확대돼 현재 진행 중인 글로벌 판매권 협상에도 긍정적 효과를 불러올 것으로 기대한다고” 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 에이치플러스 양지병원이 일본 소우세이카이 메디컬 그룹과 국제교류 협약을 체결했다고 25일 밝혔다. 에이치플러스 양지병원 김상한 행정원장을 비롯한 임상시험 관계자는 지난 19일 일본 소우세이카이 산하 후쿠오카 미라이 병원과 하카타 클리닉을 방문해 주요 임상시험 시설을 견학하고, 상호 발전을 위한 질의응답 및 협약식을 진행했다.  이번 협약으로 양 기관은 임상시험에 필요한 의학적·임상적 정보공유, 우호관계 구축, 인적교류와 국제 경쟁력을 갖춘 임상시험센터 육성을 위한 의견 공유 등 상호 협력 발판을 마련했다. 일본 소우세이카이는 1987년에 설립해 5개 임상시험기관과 7개 종합병원 및 5개 요양 시설을 보유한 메디컬 그룹으로 창립 이래 일본 초기 임상 연구를 주도해 온 다양한 경험을 갖춘 일본 최고 임상시험 수행 기관이다. 에이치플러스 양지병원 김상한 행정원장은 “이번 방문은 소우세이카이 임상시험 노하우와 경험을 배울 수 있는 좋은 기회였다"며 "앞으로도 상호 교류를 통해 본원 의생명연구원이 글로벌 임상시험센터로 도약하도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 에이치플러스 양지병원 의생명연구원은 2개 임상시험센터와 총 298병상을 보유한 국내 최대 규모로 1상 시험을 비롯해 생물학적동등성시험 13년 연속 국내 최다 임상시험 수행 기관이다.  camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 브릿지바이오테라퓨틱스는 "치료제 개발이 순항하고 있다"고 24일 밝혔다. 브릿지바이오는 이날 홈페이지를 통해 "당사의 최대주주인 이정규 대표이사의 지분 매각 등 근거 없는 풍문은 사실과 다르다"며 이 같이 전했다. 회사 측은 특히 "당사의 신약개발 사업은 펀더멘털의 흔들림 없이 오히려 순항하고 있다"고 주장했다. 브릿지바이오는 "혁신신약 기술이전 계약 체결을 위한 사업개발 활동과 관련해 개발 중인 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 'BBT-877'이 지난주 제3차 'IDMC(독립적인 데이터 모니터링 위원회)'를 잘 마무리했다"고 밝혔다. 또 "임상2상 투약 순항과 함께 대표이사를 중심으로 한 사업개발팀이 기술이전 성과 창출을 위해 부단히 매진하고 있다"고 언급했다. 아울러 회사 측은 "두 번째 용량군에 대한 환자 투약 안전성을 확인한 차세대 표적 폐암치료제 BBT-207은 세 번째 용량군에 진입했다"고 덧붙였다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 한미약품이 MSD와 이중항체 BH3120의 병용 임상 연구를 위한 ‘임상시험 협력 및 공급 계약'을 체결했다고 23일 밝혔다. 이 회사는 CTCSA 체결 이후 진행성 또는 전이성 고형암 환자들을 대상으로 MSD의 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 BH3120의 병용요법에 따른 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 1상을 진행한다. 한미약품은 스폰서로서 해당 임상시험을 총괄 진행하고, MSD는 임상시험에 사용되는 키트루다를 공급한다. BH3120은 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 항암 신약으로, 현재 한미약품과 북경한미약품이 공동 개발 중이다. 펜탐바디는 하나의 항체를 두 개의 서로 다른 표적에 동시에 결합해 면역 항암치료와 표적 항암치료를 모두 가능하게 하는 기술이다. BH3120은 면역글로불린(lgG)과 유사한 형태의 이중 특이 항체로, PD-L1과 면역세포 표면의 4-1BB를 동시 타깃 하며 PD-L1에 대한 편향된 결합 친화력을 가지고 있다. 이러한 BH3120의 디자인은 특히 종양 미세환경(TME) 내 PD-L1이 과발현된 종양 조직에서 강력한 항종양 활성을 유도하는 동시에 정상 조직에서 과도한 면역 활성화를 최소화하는 것을 목표로 한다. 4-1BB를 표적으로 하는 기존의 항암 치료제 대부분은 안전성 측면에서 한계를 갖고 있다. 반면 BH3120은 다양한 비임상 연구를 통해 종양미세환경(TME)과 정상조직 사이에서 면역 활성화의 뚜렷한 디커플링 현상을 보여주면서 효과적이고 안전한 항암제 개발 가능성이 확인되고 있다. BH3120의 한국·미국 임상 1상 시험 책임 연구자를 맡고 있는 김동완 서울대병원 임상시험센터장(혈액종양내과 교수)은 “MSD와의 협력을 통해 BH3120과 키트루다의 병용요법이 재발성 또는 불응성 환자들의 치료 결과를 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다. 한미약품 관계자는 “BH3120 임상은 항암 치료의 패러다임을 바꾸고 있는 면역항암제 영역에서 독자적 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용하는 한미의 첫 글로벌 임상 연구 프로젝트라는 점에서 남다른 의미를 갖는다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 23일 밝혔다. 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다. 이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 회사측은 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 크다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 의약품청(EMA)로부터 ODD 지정을 받은 바 있다. GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

유바이오로직스는 자체개발한 대상포진 백신(EuHZV)의 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 22일 공시했다. 이번 식품의약품안전처 승인으로 호흡기세포융합 바이러스 백신(EuRSV)에 이어 대상포진 백신까지 국내 임상에 진입하게 됨으로써, 자사의 면역증강 플랫폼기술은 신종 감염병에서 프리미엄 백신개발로 확대하게 됐다. 이번 임상은 만 50세부터 69세 이하의 건강한 성인을 대상으로 하며, 후보백신에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 무작위배정 관찰자 눈가림, 활성대조군, 최초 사람 대상 제1상 임상시험으로 일반적인 접종부위 통증, 근육통 및 피로 등의 부작용을 비교 평가하게 된다. 유바이오로직스의 대상포진 백신은 바이러스의 유전자재조합 당단백질(Glycoprotein E) 항원에 자체기술인 면역증강기술(EuIMT)과 항원 디스플레이 기술(SNAP)을 기본으로 하고 세포성 면역을 더욱 강화하는 사포닌계 물질을 적절히 추가함으로써 GSK의 AS01B와 유사한 형태로 개발됐다. 전 세계 대상포진 백신 시장은 지속적으로 성장하고 있으며, 글로벌 데이터 조사기관에 따르면 2023년말 기준 전 세계 시장 규모는 약 7조원 이상이다. 현재 대상포진 백신은 바이러스의 독성을 약화시켜 인체에 투여하는 약독화 생백신에서 유전자 재조합 기술을 활용한 바이러스 항원에 강력한 면역증강제를 첨가하는 형태로 재편되고 있다. GSK의 싱그릭스는 90% 이상의 높은 예방률을 보이며 지난해 약 5조9000억원의 매출로 시장을 빠르게 잠식하고 있다. 회사 관계자는 "코로나-19 예방 백신인 유코백-19의 임상3상까지 검증을 통해 신규 프리미엄 백신들의 임상개발로 이어지게 됐다"며 "이같은 기술경쟁력을 바탕으로 세계 시장에 진출할 수 있도록 프리미엄 백신개발에도 회사의 역량을 집중하겠다"고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자