[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 글로벌 임상이 순항중이다.  12일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다.   임상시험은 미국에서 83명, 유럽에서 116명으로 총 199명의 환자 등록을 완료했으며, 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog) 이다.  젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.  알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환으로 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 모든 일상생활 기능을 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물이 시판됐으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높은 질환이다.  젬백스의 GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물로 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.  젬백스 관계자는 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라며 “안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 설명했다.   한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료해 연내 모든 환자의 투약이 마무리될 예정이다. 아울러 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSP 2상 임상시험계획을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했으며, 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

【파이낸셜뉴스 용인=장충식 기자】 신약 개발 벤처기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌신경질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'의 임상 2상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 3일 밝혔다. 임상 2상은 인지기능장애를 겪고 있으면서 뇌 아밀로이드 양전자 단층촬영(PET) 영상에서 양성으로 확인된 중등도 알츠하이머병 환자 132명을 대상으로 다국적 임상을 진행한다. 국내 임상 책임자는 인하대병원 신경과 최성혜 교수가 맡았으며, 대상 환자는 이중 눈가림 방식으로 위약과 크리스데살라진을 1일 1회, 26주 동안 경구 복용해 약효와 안전성을 확인한다. 알츠하이머병은 뇌에 아밀로이드 베타(A), 타우병증(T), 신경세포 사멸(N)이 지속해서 발생하면서 인지기능장애가 나타나는 노화 질환이다. 크리스데살라진은 과학기술정보통신부 뇌프론티어사업단의 지원을 받아 발굴한 치매 치료제 신약 후보물질이다. 활성산소를 제거하는 강력한 항산화작용과 mPGES-1을 억제해 염증인자인 PGE2 생성을 차단하는 소염작용을 동시에 보유한 이중표적 합성신약이다. 노화의 주원인인 활성산소와 염증은 알츠하이머병의 발병과 진행에 핵심적인 역할을 하는 독성물질이다. 알츠하이머병 모델에서 크리스데살라진을 투여하면 뇌에서 염증과 활성산소의 생성을 제어하고 아밀로이드 베타와 신경세포 사멸을 유의적으로 줄인다. 특히 알츠하이머병과 유사한 인지기능장애증후군을 앓는 반려견이 크리스데살라진을 성분으로 한 '제다큐어'를 4주 이상 복용하면 인지기능과 사회활동이 뚜렷하게 개선되는 것으로 확인됐다. 제다큐어는 2021년 2월 국내 최초로 동물용의약품 합성신약 품목허가를 받아 현재 1870여개 동물병원에서 판매되고 있다. 크리스데살라진의 안전성과 약동학은 노인을 포함한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 확인된 바 있다. 현재 알츠하이머병 치료제로는 도네페질, 메만틴 등 증상을 일시적으로 완화하는 약물이 사용되고 있다. 지난해 7월 아밀로이드 베타 백신 레켐비가 경도 인지장애나 초기 알츠하이머병의 진행을 늦추는 치료제로 미국 식품의약청(FDA)으로부터 승인받았다. 하지만 알츠하이머병 환자의 기억과 일상생활 장애를 뚜렷하게 개선하는 치료제는 세계적으로 전무한 실정이다. 지엔티파마 곽병주 대표(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "현재 사용되고 있는 알츠하이머병 치료 약물은 일부에서 심각한 부작용을 유발할 뿐 아니라 효과도 초기 단계 환자에게서 미약하게 나타나고 있다"며 "기억을 잃은 반려견에서 확인된 크리스데살라진의 약효가 이번 임상 2상에서 재현돼 중기 알츠하이머병 환자의 기억을 회복시키는 효과가 기대된다"고 말했다. jjang@fnnews.com 장충식 기자

[파이낸셜뉴스]   삼성제약이 지난 6일 식품의약품안전처에 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 3상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 8일 발표했다.   변경된 임상시험계획은 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12mg을 24주(6개월) 투여한 후 중증장애점수(SIB) 및 전반적 임상 평가(CIBIC-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인하는 프로토콜이다.  기존 임상시험계획과 달라진 것은 투여 용량군의 단순화에 따라 임상 환자 수가 줄어든 점이다. 애초 GV1001 투여군은 0.56mg과 1.12mg 두 개 군이었으나 0.56mg군을 제외하고 1.12mg군으로만 임상시험을 진행하겠다는 것이다. 이 경우 임상환자 수가 936명에서 750명으로 줄게 된다.  삼성제약은 지난 5월 젬백스앤카엘로부터 GV1001의 국내 실시권을 취득한 이후 '최적의 3상 임상시험 진행'을 위한 프로젝트를 진행해 왔다.  이번 변경 승인 신청은 효율적이고 원활한 임상 수행에 대한 다수의 알츠하이머병 연구자와 임상 현장 의사들의 의견에 따른 것이다.  GV1001 1.12mg은 2상 임상시험을 통해 1차 유효성 평가 변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했으며, 안전성 분석에서도 약물에 따른 부작용 및 이상반응은 나타나지 않았다.  삼성제약 관계자는 “이번 변경 신청은 GV1001 1.12mg의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정”이라며 “식약처의 승인을 받게 되면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감에 따라 상업화까지 이르는 개발 속도가 한층 빨라지게 될 것으로 기대된다”고 말했다.  GV1001은 최근 치료 기전을 처음으로 밝힌 논문이 나와 알츠하이머병 치료제 개발 가능성을 높였다는 평을 받고 있다.  한양대 의과대학 고성호 교수팀의 논문에 따르면 GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 작용해 미세아교세포와 성상교세포를 조절함으로써 뇌 내 면역 사이토카인 역할을 하게 되는 기전이다.  이에 앞서 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 GV1001이 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였다는 논문도 발표된 바 있다.  현재 알츠하이머병 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 글로벌에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.  삼성제약은 이번 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화해 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 시장에 내놓겠다는 계획이다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 공동 연구진이 알츠하이머병을 일으키는 원인이 특정 단백질 때문이라는 것을 밝혀냈다. 이 단백질은 뇌 신경세포 속에서 아밀로이드-베타를 뭉치게 만들어 세포가 손상되거나 죽게 만든다. 20일 한국과학기술원(KAIST)에 따르면, 공동 연구진은 알츠하이머병을 일으키는 원인 물질의 독성을 촉진하는 뇌 세포 속 단백질을 찾아냈다. 이번 연구에 참여한 KAIST 임미희 교수는 "알츠하이머병에서 기존에 알려지지 않은 뇌 신경세포 속 아밀로이드-베타가 뭉치는 것과 독성을 일으키는 단백질을 찾아낸 것에 큰 의의가 있다"며, "이는 몸 속 변화를 알아낼 수 있는 새로운 지표이며, 알츠하이머병을 치료할때 이 단백질을 타깃으로 할 수 있을 것"이라고 말했다. 이번 연구는 KAIST 화학과 임미희·백무현 교수팀과 의과학대학원 한진주 교수팀, 한국기초과학지원연구원(KBSI) 바이오융합연구부 이영호 박사팀, 한국생명공학연구원 희귀난치질환연구센터 이다용 박사 연구팀이 함께 했다. 알츠하이머병 환자들의 뇌에서 대표적으로 나타나는 현상은 노인성 반점 축적이다. 노인성 반점의 주된 구성분은 아밀로이드-베타 펩타이드 응집체로, 이 덩어리가 세포 내 물질들과 결합해 세포 손상을 유발한다. 따라서, 이들 응집체와 세포 사멸 간의 상관관계가 활발히 연구되고 있다. 그러나, 아밀로이드-베타와 세포 사멸 유발 인자들 간의 직접적인 상호작용에 관해서는 아직 많은 부분이 밝혀진 바 없다. 'APP-C31' 단백질이 세포를 죽게 만드는 원인 물질로만 알려졌었다. 연구진은 이 단백질의 역할이 완전히 규명되지 않았는데, 이번에 알츠하이머병의 병리 인자 및 그 독성에 미치는 역할을 새롭게 밝혀냈다. APP-C31는 아밀로이드-베타 및 금속-아밀로이드-베타 덩어리가 만들어지는 것을 촉진시켰다. 특히 실험을 통해 세포 속에서 아밀로이드-베타 응집체가 핵 주변으로 크게 생성되는 것을 확인했다. 또한 핵자기공명기법을 통해 이 단백질이 아밀로이드-베타의 N 말단 부위 및 아밀로이드-베타 응집에 핵심적인 중앙 부위에 결합할 수 있다는 사실도 확인했다. 연구진은 이를 토대로 시뮬레이션을 거쳐 APP-C31이 아밀로이드-베타 단량체 구조를 부분적 알파 나선 구조에서 자체 응집에 용이한 베타 병풍구조로 변화하게 끔 유도한다는 메커니즘을 제시했다. 이와함께 APP-C31이 함께 존재할 때 아밀로이드-베타로 인한 독성 효과는 더욱 가속화됐다. 아밀로이드-베타만 존재하는 대조군에 대비해 세포 사멸 현상이 더 두드러지게 나타났으며, 신경세포의 신경 돌기 손상 및 신경 변성이 관측됐다. 나아가 설치류의 뇌에서 APP-C31이 아밀로이드-베타와 관련된 염증반응을 크게 촉진함을 확인했다. 한편, 연구진은 공동연구를 통해 알츠하이머병을 일으키는 독성 단백질을 발견하고 국제 저명 학술지인 '어드밴스드 사이언스(Advanced Science)'에 발표했다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스카엘이 GV1001의 연구 성과를 알리고 있다.   13일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 대한노인정신의학회 추계학술대회에 초청받아 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 GV1001의 연구 성과를 발표했다.   대한노인정신의학회는 대한의학회 산하 인준학회로 신경정신과, 정신과 전문의를 정회원으로 하며, 매년 2회 학술대회를 개최하고 있다. 올해 추계 학술대회는 지난 10일 백범김구기념관에서 열렸다.  초청 발표에 나선 최영선 젬백스 R&D 부서장 겸 박사 알츠하이머병 치료제 GV1001의 전임상, 임상, 작용기전 등 지난 10여 년간의 연구 성과와 개발 현황을 소개했다.  최 박사는 “앞으로의 알츠하이머병 치료 패러다임은 질병 조절 치료에 있다”며 “다중기전 약물인 GV1001은 항염, 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 질병 조절 약물로서 새로운 알츠하이머병 치료 접근법을 제시한다”고 말했다.  특히 최근 밝혀진 약물 작용기전에 대해 "GV1001은 미세아교세포와 성상교세포에 존재하는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 뇌 내 염증을 억제한다"며 "GV1001의 약물 효과에 대한 기전이 규명된 만큼 진행 중인 임상시험에 한층 탄력이 붙을 것"이라고 전망했다.  학회에 참석한 전문가들은 GV1001의 강점인 약물 안전성에 높은 관심을 보이며 적응증과 기전, 진행중인 글로벌 임상 등에 대해 질문을 쏟아냈다.  최 박사는 “그동안 수많은 기초연구와 임상시험에서 축적된 GV1001의 약물 특성에 대해 전문가들의 높은 관심과 기대를 체감할 수 있었다”며 “이번 학술대회처럼 실제 환자들을 치료하는 의료진과의 교류를 더욱 강화하겠다”고 말했다.  알츠하이머병 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마친 GV1001의 국내 3상 임상시험은 지난 5월 국내 실시권을 취득한 삼성제약에서 진행한다.  젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 국내 최초 진행성핵상마비 임상시험을 수행하며 신경퇴행성질환 특화 치료제 개발에 역량을 집중하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘이 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있는 'GV1001'의 신경 염증 억제 기전이 밝혀졌다.  30일 젬백스에 따르면 세계적 학술지 ‘뇌, 행동 및 면역’은 한양대학교 구리병원 신경과 고성호 교수팀의 ‘GV1001의 알츠하이머병 치료 기전’을 밝힌 논문을 지난 25일 온라인판으로 게재했다.  고성호 교수팀은 신경염증에 주요하게 작용하는 대표적인 비신경세포인 미세아교세포와 성상교세포에 GV1001이 특이적으로 작용, 뇌 내 신경염증을 완화시킨다는 가설을 입증했다.  가장 주목할 부분은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(이하 GnRHR)가 해마 및 대뇌피질 내에 존재하는 이 두 세포에서 발현되고 있음을 세계 최초로 규명한 점이다. GnRH는 인체에 떠돌아다니는 작은 펩타이드 조각 형태의 생체 호르몬이며 이와 결합하는 수용체가 GnRHR이다.  연구팀은 신약후보물질 GV1001이 GnRHR에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절한다는 새로운 사실을 밝혀냈다. GV1001의 뇌내 면역 조절 사이토카인 역할을 두 세포의 GnRHR 발현에서 찾아낸 것이다.  이 연구는 인간의 알츠하이머병과 가장 유사한 병리기전을 보이는 삼중 형질전환 마우스 모델에서 GV1001의 GnRHR 활성화를 통한 신경염증 조절과 그로 인한 인지 및 기억력 등의 행동 개선을 확인했다.  논문에 따르면 젊은 개체의 마우스 모델뿐만 아니라 병증의 정도가 심하게 나타나는 늙은 개체의 마우스 모델에서도 GV1001에 의한 기억력 및 인지 능력 향상을 확인하였고, 아밀로이드 플라크 및 타우의 과인산화로 인한 응집, 그리고 신경염증이 모두 효과적으로 감소했다.  앞서 고 교수팀은 지난 2014년 GV1001이 아밀로이드 베타(Aβ) 독성 및 여러 스트레스 요인으로부터 신경세포를 보호한다는 연구 논문을 국제학술지 ‘노화 신경생물학’에 게재한 바 있으며, 성공적인 결과를 도출한 국내 2상 임상시험에 대해서도 지난 2021년 알츠하이머병 분야 상위 10% 안에 드는 세계적으로 저명한 국제학술지 ‘알츠하이머 연구 및 치료’에 논문을 게재했다.  이번 논문은 지난 2014년 발표된 비임상 논문 이후 10년 만에 대표적인 알츠하이머병 마우스 모델을 이용해 GV1001의 치료 효과와 작용 메커니즘을 규명해 냈다는 점에서 과학적으로도, 임상적으로도 의의가 크다.  그동안 다양한 전임상 및 임상시험을 통해 GV1001 고유의 항염, 항산화 작용과 관련된 다중 약리기전을 연구해 온 젬백스는 한양대 연구팀을 지원한 지 10여 년만에 '기전 규명'이라는 큰 결실을 보게 됐따.  젬백스 관계자는 “GV1001은 항염, 항산화, 아밀로이드 플라크 및 타우 응집의 감소 등 여러 타깃에 동시에 작용해 결과적으로 뇌 내 신경염증을 감소시키는 결과를 나타내 왔다”며 “GV1001의 중요한 작용기전 하나가 밝혀진 만큼 진행 중인 임상이 한층 더 탄력을 받게 될 것"이라고 말했다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 알츠하이머병을 유발 시키는 원인으로 많이 알려진 '베타아밀로이드 단백질' 축적이 뇌경색 후 인지기능 저하 발생과 유의한 관련성이 있는 것으로 확인됐다. 고려대 구로병원 신경과 강성훈 교수, 김치경 교수, 핵의학과 어재선 교수 연구팀은 알츠하이머병 바이오마커인 아밀로이드 축적이 작은 크기 뇌경색 후 인지기능저하에 영향을 주는 것으로 밝혀졌다고 23일 전했다. 뇌경색은 뇌의 혈관에 피가 제대로 통하지 않아 뇌조직의 일부가 괴사하는 질환인데 뇌혈관의 문제가 발생해 생기는 뇌졸중의 한 종류이다. 뇌경색이 발생할 경우 빠른 혈관 재개통이 이뤄지지 않으면 뇌세포 손실이 지속적으로 발생, 결국 영구적 후유 장애를 겪게 될 만큼 일상생활의 큰 불편함을 줄 수 있는 질환이다. 연구팀은 ‘베타아밀로이드’ 축적이 작은 크기 뇌경색 후 인지기능저하에 미치는 영향을 확인하기 위해 입원한 37명의 50세이상 급성 작은 크기 뇌경색 대상자를 대상으로 연구를 실시했다. 뇌경색 발생일 이후로 3개월이 지난 시점에 신경심리검사 및 아밀로이드 PET 검사를 시행해 뇌경색 후 인지기능저하 여부 및 아밀로이드 축적여부를 확인했으며 1년 뒤, 간이인지기능검사 및 임상치매척도를 시행하여 장기간 인지기능변화 추이 확인했다. 연구결과 37명의 뇌경색 대상자 중 11명(29.7%)에서 베타아밀로이드 축적이 확인됐고, 아밀로이드 축적이 확인된 11명 중 7명(63.6%)이 뇌경색 후 인지기능저하로 진단됐다. 이번 연구를 통해 베타아밀로이드 축적이 뇌경색 후 인지기능저하 발생과 유의한 관련성이 있는 것으로 밝혀졌고, 추가적으로 장기적으로도 인지기능관련 나쁜 예후와 연관되는 것으로 확인됐다. 강성훈 교수는 “본 연구를 통해 알츠하이머병의 바이오마커인 베타아밀로이드 축적이 작은 크기 뇌경색 환자의 인지기능저하를 예측할 수 있는 인자라는 것을 확인할 수 있었다"며 "특히 일부 작은 크기 뇌경색 환자에서 베타아밀로이드 항체 약물이 뇌경색 후 인지기능저하를 막는데 활용될 수 있는 근거를 제공했다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 치매 중 가장 많은 유형을 차지하는 것은 알츠하이머성 치매로 전체 치매의 50~80%까지 차지하는 것으로 알려져 있다. 알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌 질환으로, 아직 제한적인 치료만 가능해 미리 예방하는 것이 무엇보다 중요하다. 강동경희대병원 신경과 이학영 교수는 20일 "현재의 알츠하이머병 치료법은 약물치료를 포함한 다양한 수단을 이용해 인지기능 악화를 최소화해 증상이 완화되도록 관리하는 것"이라며 "건강한 뇌를 만드는 생활 습관을 갖는 것이 중요하다"라고 말했다. 중앙치매센터의 '대한민국 치매 현황 2022' 보고서에 따르면, 65세 이상 치매 환자 수는 2017년 약 71만명에서 2021년 89만명으로 매년 약 5만명씩 증가하는 것으로 추산된다. 치매 인구는 기하급수적으로 늘 것으로 예상돼 올해에는 약 100만명에 도달하며 2060년 346만명, 2070년 338만명 이상으로 예상된다.  아직 효과를 인정받은 치료 약물은 매우 적다. 현재까지 다섯 가지 성분만 인정받았고 그중 네 종류의 약물이 이용되고 있다. 병으로 인해 저하된 시냅스 간극의 아세틸콜린 농도를 증가시켜 환자의 인지기능을 향상하는 ‘아세트콜린 분해효소 억제제’가 대표적이다. 이외에 NMDA 수용체를 억제함으로써 알츠하이머병 환자의 학습 및 기억력을 증진하는 ‘NMDA 수용길항체’도 사용된다.  2021년에는 약 18년만에 개발된 신약 ‘아두카누맙’이 아밀로이드 단백질을 제거하는 근본적인 치료 약물의 하나로 알츠하이머병에 대해 미국 FDA의 조건부 승인받았다. 하지만 그 효과를 완벽히 입증하지는 못해 국내에는 도입되지 못했다. 지난해와 올해 뇌 안의 베타아밀로이드를 제거하는 새로운 약물인 레카네맙과 도나네맙이 각각 3상 임상 연구를 통해 치료 효과를 입증했고, 수년 내에 국내에 도입될 것으로 예상된다. 치매는 중년부터 예방을 시작하는 것이 좋다. 40세 전후부터 수축기 혈압을 130mmHg 또는 이보다 낮게 유지하고 가능하면 노년기에도 적절한 신체활동을 유지해야 한다.   이 교수는 “기억장애가 정상적인 노화에 의한 것인지, 병에 의한 것인지 구분해야 하는데, 6개월 이상 악화하는 기억장애의 경우에는 신경과 전문의를 찾아 상의해봐야 한다"며 "치매에 따라 기억력이나 판단력의 장애 외에도 움직임의 이상이 나타나기도 하므로 움직임의 이상 등의 다른 문제가 있는지 확인하는 것이 진단에 중요하다"고 말했다. 그는 “치매를 예방하거나 지연시키려면 △적절한 운동 △균형잡힌 식사 △독서 △절주 및 금연 △주기적인 건강검진 △주변과의 꾸준한 소통 등 건강한 뇌를 만드는 생활 습관을 갖는 것이 중요하다”라고 강조했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘과 삼성제약이 개발중인 GV1001이 알츠하이머병 환자의 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였다는 연구 논문이 나와 관심을 끌고 있다.  논문의 제목은 'GV1001의 중등도 알츠하이머병 환자의 언어장애 치료 효과'로 '대한치매학회지 22-3호'에 7월 말 게재될 예정이다. 논문의 저자는 GV1001의 국내 2상 책임연구자였던 한양대 의대 신경과 고성호 교수 외 임상 연구자들이다.  18일 논문에 따르면 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상 데이터를 하위분석(sub-analysis)한 결과, GV1001은 환자의 언어장애 치료 효과가 큰 것으로 밝혀졌다.  치매하면 먼저 떠오르는 것이 기억상실증이지만 실제 중증 환자 보호자들이 돌봄에서 크게 어려움을 느끼는 것은 환자들과의 의사소통이다.  논문이 주목한 점은 2상 임상 환자들의 언어능력 변화를 보여준 중증장애점수(SIB)였다.   SIB는 중등도 이상 알츠하이머병 임상시험에서 임상치매척도(CDR)와 함께 가장 보편적으로 쓰이는 검사도구이다.  SIB는 CDR로는 평가할 수 없는 언어능력 측정에 강점이 있으며 평가항목은 언어력, 기억력, 지남력, 시공간력, 실행력, 집중력, 구성력, 사회적 상호작용, 이름 부르기에 대한 반응 등 9개 분야이다.  SIB의 전체 점수는 100점인데 그 중 언어능력 평가 비중이 46%를 차지한다. 언어능력을 위주로 평가하는 SIB가 알츠하이머병 임상시험에 유용한 이유이다.  2019년, 알츠하이머병 치료제 2상 임상에서 GV1001의 효능을 입증한 것은 SIB점수였다. SIB는 점수가 적게 감소할수록 치매의 진행 속도가 느리다.  2상 임상 결과, 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB 점수가 7.23점이 감소한 반면, GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점 감소에 그쳤다. 0.12점 감소는 치료기간 중 병의 진행이 거의 없었음을 나타낸 것이다.  이번 논문에서는 2상 임상의 SIB점수 중 언어 항목을 따로 떼어 분석했다. SIB 언어 점수는 대조군에서 3.42점 감소 했지만 시험군에선 반대로 0.12점 증가한 것으로 분석됐다. GV1001을 투여한 시험군 환자들의 언어능력이 뚜렷하게 개선됐다는 의미다.  고성호 교수는 "이번 임상2상의 하위분석을 통해 GV1001 투여 환자들의 의사소통능력이 효과적으로 향상되는 것을 확인했다"며 "알츠하이머병 환자의 언어능력은 인지기능과 연관돼 있고 특히 보호자의 간호 부담과 직결되기 때문에 이 영역에서의 효과확인은 매우 중요한 것"이라고 강조했다.  GV1001의 언어능력개선 치료 효과에 대한 고성호 교수팀의 이번 연구결과로 칵테일 요법 도입 등 알츠하이머병 치료의 새로운 접근법에 대한 논의가 촉발할 전망이다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 미국 식품의약청(FDA)이 알츠하이머병의 확산을 억제하는 치료제를 처음으로 승인했다. 6일(현지시간) BBC와 월스트리트저널(WSJ) 등 외신은 FDA가 바이젠(미국)과 에이사이(일본)가 공동 개발한 신약인 레켐비를 승인했으며 기존의 치료제와 달리 알츠하이머병을 유발하는 것으로 추정되고 있는 단백질 응집체인 아밀로이드를 겨냥하는 것이라고 보도했다. 18개월에 걸친 임상에서 레켐비는 알츠하이머병 초기 환자가 증상이 가벼울 경우 확산 속도를 27% 늦춘 것으로 나타났다. 그동안 이 신약의 안전성과 접근성, 가격으로 인해 우려가 제기돼왔다. 이 치료제를 투약받은 5명 중 1명꼴로 출혈과 뇌부종이 발생했으며 임상 과정에서 3명이 사망했다고 지적했다. 하버드 의대 신경학 박사인 알바로 파스콸-레온은 치료제는 알츠하이머병의 확산을 정지시키는 것이 아닌 속도를 느리게 하는 것이라는 점을 강조했다. 그러나 저널은 안전에 대한 우려에도 불구하고 레켐비에 대해 문의가 빗발치고 있다며 환자들이 기대를 걸고 있다고 보도했다. 이 신약은 처방을 결정할 수 있는 의료 전문가와 의료기관이 부족해 투약은 제한적일 것으로 예상된다. 레켐비는 알츠하이머병 초기나 증상이 가벼운 환자들을 대상으로 하는 것으로 2주마다 정맥주사로 투약된다. 또 사용하는 환자들은 부작용이 발생했는지를 관리하기 위해 정기적으로 뇌파 검사를 받도록 했다. 미국 시카고 소재 알츠하이머 협회 관계자는 레켐비 승인에 대해 “앞으로 환자들은 배우자와 자녀, 손주들을 수개월이라도 더 알아보게 될 것으로 기대된다”고 말했다. 레켐비 1년 사용비는 약 2만6000달러(약 3045만원)로 비싸 미국의 경우 65세 이상 노인과 장애인에 대한 의료 보험혜틱인 메디케어을 통해 비용을 부담하게 된다. 일본 제약업체 에이사이는 레켐비 판매를 통해 2030년까지 연 매출 70억달러(약 9조1500억원)를 거둘 것으로 기대하고 있다고 밝혔다. 일본 제약업체 에이사이는 레켐비 판매를 통해 2030년까지 연 매출 70억달러(약 원)를 거둘 것으로  Eisai, which developed the drug with Biogen, said Leqembi could generate $7 billion in annual sales globally by 2030. jjyoon@fnnews.com 윤재준 기자