차바이오텍이 유전자 안정성을 높게 유지하면서 제조효율성을 높인 배아줄기세포 제조방법 특허를 획득했다고 8일 밝혔다. 이번에 받은 특허는 '배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하는 방법에 대한 국내 특허이다. 중간엽 줄기세포를 만들 때 배아줄기세포로부터 직접분화법을 이용해 제조기간을 50% 단축하고, 유전적 안정성을 높게 유지해 효율을 향상시키는 기술에 관한 것이다. 배아줄기세포 연구분야 권위자인 차 의과학대학교 이동율 교수팀이 세계 최초로 개발해 차바이오텍에 기술을 이전했다. 현재까지 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하기 위해서는 장시간 약물 처리를 해야했다. 그에 따른 세포의 노화와 돌연변이 위험성의 문제점을 가지고 있었다. 또 배아줄기세포를 이용해 배상체(줄기세포에서 유래한 알 모양의 세포군집)를 만든 후 배상체를 다시 중간엽줄기세포로 분화시키는 방식을 사용해 제조공정이 복잡하고 제조기간이 긴 단점이 있었다. 차바이오텍의 특허 기술로 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 만들면 돌연변이 확률을 낮추고 세포 노화를 늦출 수 있다. 또한 유전적으로 안정성이 확보된 세포치료제를 개발할 수 있다. 특히 배상체 형성 단계가 없어 제조공정이 단순하고, 균일한 품질의 세포를 만들 수 있을 뿐만 아니라 기존 중간엽 줄기세포 제조방법보다 제조기간을 50% 단축할 수 있어 치료제 가격을 획기적으로 낮출 수 있다. 차바이오텍 오상훈 대표는 "차바이오텍의 세포치료제 개발 기술력의 우수성을 또 한번 입증했다"며 "이런 기술력을 바탕으로 세포치료제 개발 상업화에 속도를 높일 것"이라고 말했다. 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 안트로젠은 중간엽줄기세포 유래 고순도·고농도 엑소좀을 포함하는 배양액 및 이의 제조방법에 관한 특허권을 취득했다고 18일 공시했다. 회사 측은 "이번 발명은 중간엽줄기세포 유래 고순도, 고농도 엑소좀을 포함하는 배양액 및 이의 제조방법에 관한 것으로 해당 제조방법에 따라 엑소좀을 추출할 경우 균일한 크기의 엑소좀을 보다 높은 수율로 수득할 수 있음을 확인했다"고 설명했다. map@fnnews.com 김정호 기자

안트로젠이 고농도의 세포성장인자를 포함하는 중간엽 줄기세포 배양액의 제조방법과 이를 통해 얻은 조성물 관련 특허를 취득했다고 11일 공시했다. 회사측은 "이번 특허 기술을 현재 판매 중인 화장품과 개발제품에 적용했다"고 말했다. schatz@fnnews.com 신현보 기자

케이스템셀은 지난 2012년에 출원한 '혈관 내 투여에 적합한 크기를 가지는 줄기세포의 제조방법'(출원번호: 10-2012-0040488)에 관한 특허가 한국 특허청에 지난 20일 등록됐다고 밝혔다. 중간엽 줄기세포는 손상된 조직 부위를 찾아가는 호밍(Homing) 능력을 가지고 있어 순환계를 통한 줄기세포의 치료적 시도가 많이 행해지고 있다. 그 중에서도 특히 정맥 내 투여법은 시술이 간편하면서도 질병 치료에 유용해 많은 연구자들의 관심을 받고있다. 그러나 혈관 내로 투여된 중간엽 줄기세포가 실제로 표적 부위에 안정적으로 도달해 치료 효과를 나타내기 위해서는 혈류의 흐름을 방해하지 않으며 혈전의 형성을 촉진시키지 않도록 세포 크기가 혈관 내 투여에 적합해야 할 필요가 있다. 하지만 줄기세포의 생물학적 특성은 유사할 지라도 배양 방법에 따른 세포 크기에는 커다란 차이가 존재한다. 특히 혈관내 투여 안전성이 우려되는 크기의 줄기세포도 여러 건 확인되고 있다. 상대적으로 크기가 큰 중간엽 줄기세포는 혈류 속도를 감소시킬 수 있을 뿐 아니라 혈액 순환을 방해하여 혈류의 중단, 혈전 형성, 혈관 폐색 등을 유발시킬 수 있다는 것이다. 따라서 줄기세포 크기를 혈관 내 투여에 적합하도록 제조하는 것이 세포치료제 안전성 측면에서 중요한 요소 중 하나라고 할 수 있다. 이번 특허는 치료에 필요한 만큼 많은 수로 배양할 수 있으면서도 세포의 크기를 혈액 내에 존재하는 임파구 세포 크기와 유사한 수준으로 작게 유지하는 것이 가능함을 확인했다는데 의의가 있다. 라정찬 박사는 "혈관내 투여에 적합하도록 줄기세포를 작게 배양하는 기술을 확보함에 따라 표적 조직으로의 이동이 우수하면서도 부작용에 대한 우려가 낮은 우수한 줄기세포를 이용할 수 있게 됐다"며 "혈관 내 투여에 의한 세포치료 효능 및 안전성을 획기적으로 증진시킬 수 있어 네이처셀과 공동으로 추진하고 있는 알츠하이머 및 뇌성마비 줄기세포 치료제 개발에 활용할 수 있을 것"이라고 말했다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

자가유래 중간엽 줄기세포로 알코올성 간경변의 치료효과를 확인했다. 원주세브란스기독병원 소화기병센터 백순구 교수팀은 11명의 간경변 환자들을 대상으로 자가유래 중간엽 줄기세포를 투여한 후 4개월에서 6개월 간격으로 관찰한 결과 간의 섬유화 정도를 나타내는 여러 가지 지표검사에서 6명의 환자가 호전됐다고 3일 밝혔다. 간의 활동성 정도를 나타내는 검사(혈청 알부민 수치, 혈청 ALT, AST, total bilirubin, creatinine의 수치, MELD(model for end-stage liver disease score)지수, Child-Pugh score 평가)에서 11명의 간부전 환자들 중 10명의 환자의 상태가 호전된 것을 확인하였다. 또 환자들의 간생검 결과 간이 섬유화되는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 TGF-ß1, collagen-1, a-SMA의 유전자의 발현 정도가 치료 후 감소한 것으로 나타났다. 특히 11명의 간부전 환자들에게 자가유래 중간엽 줄기세포 치료 후 복수가 감소되고 관련된 합병증 및 부작용은 관찰되지 않았다. 따라서 알코올성 간경변 환자에 대한 자가유래 중간엽 줄기세포 치료는 △임상적으로 안전하며 △간경변증의 조직학적 및 생화학적 간기능을 호전시켰고 △줄기세포 치료의 안정성 및 유효성을 입증했다. 이번 연구는 대조군이 포함되지 않아, 앞으로 유효성을 추가 입증하기 위한 다기관 무작위 임상시험이 필요하다. 현재 원주세브란스기독병원이 주 연구기관으로 2상 다기관 무작위 대조군 연구가 전국 11개 대학병원을 중심으로 진행 중이다. 이번 연구는 간 국제학술지(Liver International)에 게재됐다. pompom@fnnews.com 정명진 의학전문기자

줄기세포가 주름 개선에 효과가 있다는 것을 사실을 국내 연구진이 입증했다. 계명대학교 김배환 교수팀과 알앤엘바이오 연구팀은 자외선 조사를 통해 주름을 유발시킨 동물 모델에 지방 유래 중간엽 줄기세포를 투여한 결과 피부 발적 지수, 보습 능력, 경피를 통한 수분 손실에 대한 개선 효과가 확인됐다고 22일 밝혔다. 연구팀에 따르면 지방유래 중간엽 줄기세포를 투여한 군에서는 대조군에 비해 주름 면적이 줄어들었고 상피 두께가 얇아졌으며 콜라겐과 탄성 섬유의 함유량이 증가했다. 이는 지방 유래 중간엽 줄기세포가 피부의 MMP-3(단백질 분해 효소) 발현을 감소시켜 자외선의 콜라겐 파괴에 대해 보호하기 때문으로 여겨진다고 연구진은 설명했다. 알앤엘바이오는 이번 공동 연구결과를 바탕으로 자가 지방유래 중간엽 줄기세포를 활용한 피부노화 방지 주사요법과 자가 줄기세포 화장품 사업에 역점을 둘 예정이라고 밝혔다. 이번 연구 결과는 ‘조직공학 및 재생의학’ 최신호에 게재됐다./kueigo@fnnews.com김태호기자

■중간엽줄기세포=골수와 제대혈에서 채취하는 줄기세포의 하나로 체내에 대략 100만개가 존재하는 것으로 알려져 있다. ----------------------------------------------------------------------------------- 국내 의료진이 손상된 신체 조직의 치유를 돕는 골수 중간엽줄기세포 가동화 기전을 규명했다. 중앙대용산병원 안과 김재찬 교수와 경희대 생명과학대 손영숙 교수는 골수 중배엽 줄기세포를 혈중으로 분리시켜 손상된 조직의 치유를 가능하게 하는 신경전달물질 ‘Substance-P’가 직접 골수에 조직손상을 알려 중간엽줄기세포를 가동시키는 인자임을 규명했다고 9일 밝혔다. 이 결과는 영국 의학전문지 ‘네이처 메디슨(Nature Medicine)’ 지난 8일자 인터넷 판에 게재됐다. 그동안 ‘Substance-P’는 중추신경계에서 통증을 전달하는 신경전달물질로만 알려졌다. 김 교수는 골수 중배엽줄기세포가 각막화상의 치유와 익상편 수술 후의 창상 치유에 관여한다는 사실을 2006년 동물실험과 2007년 임상실험을 통해 입증하고 이 사실을 ‘EYE Journal’을 통해 발표한 바 있다. 김재찬·손영숙 교수팀은 알칼리 화상을 입은 토끼를 대상으로 한 동물실험을 통해, ‘Substance-P’가 혈중에 유도되는 시간과 양이 조직의 손상 정도와 크기에 따라 조절된다는 것을 확인했다. 또 이와 비례해 골수 중간엽 줄기세포를 혈중으로 이동시켜 손상된 조직 치유에 참여하는 것도 알아냈다. 김재찬 교수는 “‘Substance-P’를 정맥에 투여해 조직 손상없이 골수 중간엽줄기세포를 말초혈액으로 유리시킬 수 있었고, 소량의 말초 혈액에서 중간엽 줄기세포를 분리해 체외에서 연골, 뼈, 지방조직을 재생시킬 수 있었다”며 “이번에 밝혀진 ‘Substance-P’의 중간엽줄기세포 가동 기전은 창상치유는 물론 만성관절염, 궤양성 장염, 스티븐스-존슨 증후군, 쇼그렌증후균, 당뇨성 말초병증 등 만성 염증질환 치료제 개발에도 활용될 것으로 보인다”고 밝혔다./pompom@fnnews.com정명진기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 영국 에든버러에서 열린 국제말초신경학회(PNS) 2025년 연례학술대회에서 신약 파이프라인 EN001의 샤르코마리투스 병(CMT) 환자 대상 새로운 치료 전략을 발표했다고 23일 밝혔다. CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. 이엔셀은 이번 학회에서 자체 개발한 'ENCT' 기술로 생산해 현재 임상 진행 중인 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인 EN001이 신경 세포의 활동을 지원하는 슈반세포의 증식을 촉진하여 질환의 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 보였다고 발표했다. 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린(insulin)이 CMT 환자 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초로 발견했다. CMT 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해, 연구팀은 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다. 동일한 효과는 환자 유래 세포 뿐만 아니라 동물 모델에서도 관찰됐다. EN001과 인슐린 병용 투여를 통해 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 수 있는 방법을 제시해 학회 참가자들에게 높은 관심을 받았다. 병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점은 CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대하고 있다. 지난 해 8월에는 향후 유럽 시장 진출을 위해 영국, 프랑스, 독일 등 유럽 주요 국가에 해당 기술 관련 특허 등록[1]을 완료해 현지 관계자들에게 큰 관심을 받았다. 이엔셀 관계자는 “CMT 치료에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 권위있는 학회에서 선보일 수 있게 됐다”며 “현재 치료제가 없는 희귀질환인 CMT 환자들에게 새로운 치료 전략 및 옵션을 제공할 수 있도록 진행 중인 임상에 더욱 속도를 낼 계획”이라고 밝혔다. 한편, 이엔셀은 최근 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했고 고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 낸다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 희귀질환인 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군(1.25×106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5×106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했다. EN001은 이엔셀의 독자적인 'ENCT' 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고, 고용량군 투여가 마무리됨에 따라 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 한편 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가한 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 신약개발 전문기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. 19일 이엔셀에 따르면 EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인되었으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시되었으며, 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고, 고용량군 투여가 마무리됨에 따라 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며, “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 한편, 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. kakim@fnnews.com 김경아 기자