차바이오텍이 유전자 안정성을 높게 유지하면서 제조효율성을 높인 배아줄기세포 제조방법 특허를 획득했다고 8일 밝혔다. 이번에 받은 특허는 '배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하는 방법에 대한 국내 특허이다. 중간엽 줄기세포를 만들 때 배아줄기세포로부터 직접분화법을 이용해 제조기간을 50% 단축하고, 유전적 안정성을 높게 유지해 효율을 향상시키는 기술에 관한 것이다. 배아줄기세포 연구분야 권위자인 차 의과학대학교 이동율 교수팀이 세계 최초로 개발해 차바이오텍에 기술을 이전했다. 현재까지 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 제조하기 위해서는 장시간 약물 처리를 해야했다. 그에 따른 세포의 노화와 돌연변이 위험성의 문제점을 가지고 있었다. 또 배아줄기세포를 이용해 배상체(줄기세포에서 유래한 알 모양의 세포군집)를 만든 후 배상체를 다시 중간엽줄기세포로 분화시키는 방식을 사용해 제조공정이 복잡하고 제조기간이 긴 단점이 있었다. 차바이오텍의 특허 기술로 배아줄기세포를 이용해 중간엽 줄기세포를 만들면 돌연변이 확률을 낮추고 세포 노화를 늦출 수 있다. 또한 유전적으로 안정성이 확보된 세포치료제를 개발할 수 있다. 특히 배상체 형성 단계가 없어 제조공정이 단순하고, 균일한 품질의 세포를 만들 수 있을 뿐만 아니라 기존 중간엽 줄기세포 제조방법보다 제조기간을 50% 단축할 수 있어 치료제 가격을 획기적으로 낮출 수 있다. 차바이오텍 오상훈 대표는 "차바이오텍의 세포치료제 개발 기술력의 우수성을 또 한번 입증했다"며 "이런 기술력을 바탕으로 세포치료제 개발 상업화에 속도를 높일 것"이라고 말했다. 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 안트로젠은 중간엽줄기세포 유래 고순도·고농도 엑소좀을 포함하는 배양액 및 이의 제조방법에 관한 특허권을 취득했다고 18일 공시했다. 회사 측은 "이번 발명은 중간엽줄기세포 유래 고순도, 고농도 엑소좀을 포함하는 배양액 및 이의 제조방법에 관한 것으로 해당 제조방법에 따라 엑소좀을 추출할 경우 균일한 크기의 엑소좀을 보다 높은 수율로 수득할 수 있음을 확인했다"고 설명했다. map@fnnews.com 김정호 기자

안트로젠이 고농도의 세포성장인자를 포함하는 중간엽 줄기세포 배양액의 제조방법과 이를 통해 얻은 조성물 관련 특허를 취득했다고 11일 공시했다. 회사측은 "이번 특허 기술을 현재 판매 중인 화장품과 개발제품에 적용했다"고 말했다. schatz@fnnews.com 신현보 기자

케이스템셀은 지난 2012년에 출원한 '혈관 내 투여에 적합한 크기를 가지는 줄기세포의 제조방법'(출원번호: 10-2012-0040488)에 관한 특허가 한국 특허청에 지난 20일 등록됐다고 밝혔다. 중간엽 줄기세포는 손상된 조직 부위를 찾아가는 호밍(Homing) 능력을 가지고 있어 순환계를 통한 줄기세포의 치료적 시도가 많이 행해지고 있다. 그 중에서도 특히 정맥 내 투여법은 시술이 간편하면서도 질병 치료에 유용해 많은 연구자들의 관심을 받고있다. 그러나 혈관 내로 투여된 중간엽 줄기세포가 실제로 표적 부위에 안정적으로 도달해 치료 효과를 나타내기 위해서는 혈류의 흐름을 방해하지 않으며 혈전의 형성을 촉진시키지 않도록 세포 크기가 혈관 내 투여에 적합해야 할 필요가 있다. 하지만 줄기세포의 생물학적 특성은 유사할 지라도 배양 방법에 따른 세포 크기에는 커다란 차이가 존재한다. 특히 혈관내 투여 안전성이 우려되는 크기의 줄기세포도 여러 건 확인되고 있다. 상대적으로 크기가 큰 중간엽 줄기세포는 혈류 속도를 감소시킬 수 있을 뿐 아니라 혈액 순환을 방해하여 혈류의 중단, 혈전 형성, 혈관 폐색 등을 유발시킬 수 있다는 것이다. 따라서 줄기세포 크기를 혈관 내 투여에 적합하도록 제조하는 것이 세포치료제 안전성 측면에서 중요한 요소 중 하나라고 할 수 있다. 이번 특허는 치료에 필요한 만큼 많은 수로 배양할 수 있으면서도 세포의 크기를 혈액 내에 존재하는 임파구 세포 크기와 유사한 수준으로 작게 유지하는 것이 가능함을 확인했다는데 의의가 있다. 라정찬 박사는 "혈관내 투여에 적합하도록 줄기세포를 작게 배양하는 기술을 확보함에 따라 표적 조직으로의 이동이 우수하면서도 부작용에 대한 우려가 낮은 우수한 줄기세포를 이용할 수 있게 됐다"며 "혈관 내 투여에 의한 세포치료 효능 및 안전성을 획기적으로 증진시킬 수 있어 네이처셀과 공동으로 추진하고 있는 알츠하이머 및 뇌성마비 줄기세포 치료제 개발에 활용할 수 있을 것"이라고 말했다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

자가유래 중간엽 줄기세포로 알코올성 간경변의 치료효과를 확인했다. 원주세브란스기독병원 소화기병센터 백순구 교수팀은 11명의 간경변 환자들을 대상으로 자가유래 중간엽 줄기세포를 투여한 후 4개월에서 6개월 간격으로 관찰한 결과 간의 섬유화 정도를 나타내는 여러 가지 지표검사에서 6명의 환자가 호전됐다고 3일 밝혔다. 간의 활동성 정도를 나타내는 검사(혈청 알부민 수치, 혈청 ALT, AST, total bilirubin, creatinine의 수치, MELD(model for end-stage liver disease score)지수, Child-Pugh score 평가)에서 11명의 간부전 환자들 중 10명의 환자의 상태가 호전된 것을 확인하였다. 또 환자들의 간생검 결과 간이 섬유화되는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 TGF-ß1, collagen-1, a-SMA의 유전자의 발현 정도가 치료 후 감소한 것으로 나타났다. 특히 11명의 간부전 환자들에게 자가유래 중간엽 줄기세포 치료 후 복수가 감소되고 관련된 합병증 및 부작용은 관찰되지 않았다. 따라서 알코올성 간경변 환자에 대한 자가유래 중간엽 줄기세포 치료는 △임상적으로 안전하며 △간경변증의 조직학적 및 생화학적 간기능을 호전시켰고 △줄기세포 치료의 안정성 및 유효성을 입증했다. 이번 연구는 대조군이 포함되지 않아, 앞으로 유효성을 추가 입증하기 위한 다기관 무작위 임상시험이 필요하다. 현재 원주세브란스기독병원이 주 연구기관으로 2상 다기관 무작위 대조군 연구가 전국 11개 대학병원을 중심으로 진행 중이다. 이번 연구는 간 국제학술지(Liver International)에 게재됐다. pompom@fnnews.com 정명진 의학전문기자

줄기세포가 주름 개선에 효과가 있다는 것을 사실을 국내 연구진이 입증했다. 계명대학교 김배환 교수팀과 알앤엘바이오 연구팀은 자외선 조사를 통해 주름을 유발시킨 동물 모델에 지방 유래 중간엽 줄기세포를 투여한 결과 피부 발적 지수, 보습 능력, 경피를 통한 수분 손실에 대한 개선 효과가 확인됐다고 22일 밝혔다. 연구팀에 따르면 지방유래 중간엽 줄기세포를 투여한 군에서는 대조군에 비해 주름 면적이 줄어들었고 상피 두께가 얇아졌으며 콜라겐과 탄성 섬유의 함유량이 증가했다. 이는 지방 유래 중간엽 줄기세포가 피부의 MMP-3(단백질 분해 효소) 발현을 감소시켜 자외선의 콜라겐 파괴에 대해 보호하기 때문으로 여겨진다고 연구진은 설명했다. 알앤엘바이오는 이번 공동 연구결과를 바탕으로 자가 지방유래 중간엽 줄기세포를 활용한 피부노화 방지 주사요법과 자가 줄기세포 화장품 사업에 역점을 둘 예정이라고 밝혔다. 이번 연구 결과는 ‘조직공학 및 재생의학’ 최신호에 게재됐다./kueigo@fnnews.com김태호기자

■중간엽줄기세포=골수와 제대혈에서 채취하는 줄기세포의 하나로 체내에 대략 100만개가 존재하는 것으로 알려져 있다. ----------------------------------------------------------------------------------- 국내 의료진이 손상된 신체 조직의 치유를 돕는 골수 중간엽줄기세포 가동화 기전을 규명했다. 중앙대용산병원 안과 김재찬 교수와 경희대 생명과학대 손영숙 교수는 골수 중배엽 줄기세포를 혈중으로 분리시켜 손상된 조직의 치유를 가능하게 하는 신경전달물질 ‘Substance-P’가 직접 골수에 조직손상을 알려 중간엽줄기세포를 가동시키는 인자임을 규명했다고 9일 밝혔다. 이 결과는 영국 의학전문지 ‘네이처 메디슨(Nature Medicine)’ 지난 8일자 인터넷 판에 게재됐다. 그동안 ‘Substance-P’는 중추신경계에서 통증을 전달하는 신경전달물질로만 알려졌다. 김 교수는 골수 중배엽줄기세포가 각막화상의 치유와 익상편 수술 후의 창상 치유에 관여한다는 사실을 2006년 동물실험과 2007년 임상실험을 통해 입증하고 이 사실을 ‘EYE Journal’을 통해 발표한 바 있다. 김재찬·손영숙 교수팀은 알칼리 화상을 입은 토끼를 대상으로 한 동물실험을 통해, ‘Substance-P’가 혈중에 유도되는 시간과 양이 조직의 손상 정도와 크기에 따라 조절된다는 것을 확인했다. 또 이와 비례해 골수 중간엽 줄기세포를 혈중으로 이동시켜 손상된 조직 치유에 참여하는 것도 알아냈다. 김재찬 교수는 “‘Substance-P’를 정맥에 투여해 조직 손상없이 골수 중간엽줄기세포를 말초혈액으로 유리시킬 수 있었고, 소량의 말초 혈액에서 중간엽 줄기세포를 분리해 체외에서 연골, 뼈, 지방조직을 재생시킬 수 있었다”며 “이번에 밝혀진 ‘Substance-P’의 중간엽줄기세포 가동 기전은 창상치유는 물론 만성관절염, 궤양성 장염, 스티븐스-존슨 증후군, 쇼그렌증후균, 당뇨성 말초병증 등 만성 염증질환 치료제 개발에도 활용될 것으로 보인다”고 밝혔다./pompom@fnnews.com정명진기자

[파이낸셜뉴스]  국내 바이오 상장사들이 최근 희귀병 파이프라인에서도 두각을 보여 주목 된다. 기존 비만, 암 등에서 기술력을 주도했던 바이오 기업들이 이젠 희귀병, 난치질환까지 K-바이오 위상을 높힐 수 있을지 업계 안팎의 이목이 쏠린다. 실제 FDA 승인에 정부 표창까지 받는 등 잇단 쾌거를 보이고 있다. 4월 30일 바이오업계에 따르면 최근 돋보이는 희귀병 파이프라인 관련 바이오 상장사들은 이엔셀(샤르코마리투스병), 에이프로젠(파킨슨병), 와이투솔루션(황반변성), 엘엔케이바이오(오목가슴) 등이 꼽힌다. 우선 이엔셀은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스아웃(License-out)에 적극 나선다는 계획이다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.  국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스 뇌질환치료제 사업부 정종경 사장도 최근 삼성호암상(2025년 '삼성 호암상'의 화학 및 생명과학부문 수상자)을 비롯 정부 훈장( ‘2025년 과학·정보통신의 날 기념식’에서 대한민국 과학기술 진흥 및 발전에 크게 기여한 과학자의 한 사람으로 선정해 과학기술진흥유공훈장 도약장 수여)까지 수상하며 '파킨슨병 최고 권위자'의 면모를 다시 한번 입증했다. 정종경 사장은 본래 교수 출신으로 파킨슨병 연구 최고 권위자로 꼽히는 세포생물학자다. 파킨슨병 원인 유전자의 작동 기전과 기능을 세계 최초로 규명하고 손상된 미토콘드리아의 선택적 제거가 예방과 치료에 중요함을 증명해왔다. 정 사장의 이러한 연구의 결정체는 최근 앱트뉴로사인어스에 기술이전한 파킨슨병 치료제에 관한 특허다. 실제 정 사장 연구팀은 다양한 원인으로 파킨슨병에 걸린 동물들에서 1만여개가 넘는 생체내의 대사물질을 분석했고 이로부터 공통적으로 양이 줄어든 물질들을 찾아냈다. 또 이 물질들이 60명의 파킨슨병 환자에서 감소돼 있다는 것을 확인했다. 이 물질을 파킨슨병 동물에 투약하면 파킨슨병의 근본 원인인 도파민신경이 죽는 것이 멈춘다. 즉, 파킨슨병의 진행을 근원적으로 방지하는 것이다. 정 사장은 이 물질을 기반으로 한 신약을 개발하기 위해 지난 1월 앱트뉴로사이언스의 뇌질환치료제 사업부 사장에 취임했다. 한편 전기차 충전 사업이 본업인 와이투솔루션도 최근 바이오 신사업에서 두각이다. 이 회사가 사업 다각화를 위해 미국 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI와 함께 2019년 설립한 룩사가 안과 질환인 황반변성에 탁월한 기술력을 보이고 있어서다. 룩사는 현재 현재 한 번의 주사를 통해 시력을 개선하는 RPESC-RPE-4W 임상 1/2a상을 진행 중이다. RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정됐다. 또 지난달 세계적인 안과 학술 대회 윌스 아이 콘퍼런스에서 임상 1/2상의 중간 데이터를 발표, 안전성과 유효성을 확인했다는 게 회사 측 설명이다. 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 여기에 척추 임플란트 전문기업 엘앤케이바이오메드는 새로 개발한 오목가슴(흉벽기흉) 임플란트 '팩투스'가 지난 25일(현지시각) 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 허가를 취득했다고 밝혔다. 사측 관계자는 "FDA의 승인을 계기로 세계 최대 의료기기 시장인 미국에서 팩투스가 성공적으로 자리 잡을 것으로 기대한다"라고 부연했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 오는 24일부터 27일까지 인천 송도 컨벤시아에서 열리는 ‘2025 세계골관절염학회(OARSI)’에서 자사의 골관절염 근본적 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 임상1상 데이터를 발표한다고 23일 밝혔다. 세계골관절염학회는 50개국 이상의 글로벌 학계·산업계 전문가 1000여명이 참가하는 골관절염 분야 세계 최고 권위의 국제학회이다. 회사측은 본 학회에서 오스카 임상1상을 진행한 경희대학교병원 정형외과 서대근 교수가 임상결과를 발표할 예정이라고 전했다. 이번 학회에서 발표될 데이터에는 투약 후 6개월 시점의 영상의학평가도 포함돼 해당 MRI 이미지가 최초로 공개된다. 또 방문시점마다의 통증지수, 무릎 기능·활동성, 통증조절 및 관절기능, 골관절염의 전반적 개선도, 국소 연골부위 변화에 대한 평가결과도 포함된다. 강스템바이오텍 관계자는 “이번 OARSI 발표는 골관절염 신약으로써 오스카의 가능성을 글로벌 학계에 처음 소개하는 의미있는 성과다. 이를 시작으로 연내 국제 컨퍼런스 참석 등을 통해 글로벌 시장에서의 경쟁력을 확보하고 기술이전 등의 사업성과를 달성하도록 노력하겠다”고 말했다. 오스카는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포와 무세포연골기질이 합쳐진 첨단바이오융복합제제로, 무릎 골관절염의 근본적 치료를 목표로 한다. 염소를 대상으로 한 비임상시험을 통해 수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약으로 연골 및 연골하골 재생 등 구조적 개선을 확인한 바 있으며, 임상1상에서도 통증완화, 기능개선, 연골재생 등의 결과가 관찰됐다. 회사는 앞선 동물실험 및 임상1상에서 확인한 근본적 치료제로써 오스카의 효능을 임상2a상에서 입증하고자 하며 현재 국내 7개 기관에서 환자투약을 진행 중이다. 한편, 강스템바이오텍은 오는 30일 FKI타워(한국경제인협회 본관) 컨퍼런스센터 2층 루비홀에서 공개 IR을 개최해 오스카 임상1상 결과분석 등 OARSI 주요 발표내용 및 사업현황에 대해 발표할 예정이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 장종욱 대표가 지난 18일 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최한 SMC CGTI 제12회 국제 심포지엄에서 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다.  장종욱 대표는 이날 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 중간엽줄기세포(MSC) 및 아데노연관바이러스(AAV) 기반 접근 방식'을 주제로 이엔셀이 보유한 이엔셀기술(ENCT)을 소개했다. 이 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다. 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 당시 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가했다. 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여도 조만간 마무리 돼 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마칠 계획이다. 특히 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 또한 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 장 대표는 이날 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했다. 그는 "향후 (이것이) 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황"이라고 말했다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 바이러스벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보했다. 장 대표는 “우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알리겠다”고 설명했다. jimnn@fnnews.com 신지민 기자