[파이낸셜뉴스] 의료 인공지능(AI) 전문 기업 메디웨일은 미국 보스톤에서 열린 미국예방심장학회 심혈관질환예방 학술대회서 연구초록 3편을 공개했다고 4일 밝혔다. 지난 1일부터 3일까지 미국 보스톤에서 열린 미국예방심장학회 심혈관질환예방 학술대회는 전 세계 전문가들이 참여하는 국제 학술행사로, 심혈관질환 예방 분야의 최신 연구가 논의된다.  이번 학술대회에서 메디웨일은 닥터눈 CVD를 활용해 △심혈관 질환 고위험군 선별 평가 △건강한 비만군의 숨은 심혈관위험 평가 △정상체중군의 숨은 심혈관위험 평가에 대한 연구 초록을 발표했다. 구두 발표로 선정된 연구는 닥터눈 CVD가 관상동맥 석회화 지수 400 이상인 심혈관질환 고위험군을 효과적으로 선별하고, 당뇨병 유무에 따라 위험군을 정밀하게 분류할 수 있는지를 평가했다. ‘관상동맥 석회화 지수’는 심장 CT로 관상동맥 내 칼슘 축적을 정량화한 수치다. 400 이상이면 심혈관질환 발생 위험이 매우 높은 것으로 평가되고 의료진이 치료 방향을 결정하는 중요한 기준으로 활용된다. 국내 코호트 1252명을 대상으로 닥터눈 CVD 점수와 관상동맥 석회화 지수의 상관관계를 분석했다. 닥터눈 CVD 점수가 높을수록 고위험군 비율이 증가했으며, 특히 당뇨병 유무에 따라 고위험군을 정밀하게 분류하는 데 효과적이었다. 해당 연구는 닥터눈 CVD가 심혈관질환 발생 위험이 높은 환자를 효과적으로 선별할 수 있는 유용한 도구임을 보여주었다. 또한 환자의 당뇨병 유무까지 고려할 경우 더욱 정밀하게 고위험 환자를 선별하는 심혈관·대사질환 예방 검사로 확장될 수 있음을 확인했다. 두 번째 연구는 체질량지수는 높지만 주요 대사 지표가 정상인 과체중 및 비만군에서 숨겨진 심혈관질환 발생 위험을 닥터눈 CVD로 평가한 것이다. 영국의 UK 바이오뱅크 1만5947명의 데이터 분석 결과 정상체중 대비 비만군은 10.5%, 과체중군은 16.4% 더 높은 심혈관 위험 점수를 보였다. 이번 연구는 대사적으로 건강해도 과체중이나 비만일 경우 심혈관질환 위험이 높을 수 있음을 확인했다. 닥터눈 CVD는 이러한 숨은 위험군을 조기에 선별하는 데 효과적인 도구임을 입증했다. 세 번째 연구에서는 정상 체중이지만 대사 문제가 있는 ‘대사적으로 건강하지 않은 정상체중군’의 심혈관 위험을 평가했다. 영국의 UK 바이오뱅크 1만2605명의 데이터를 분석한 결과 이들은 건강한 정상체중 대비 평균 72.3% 더 높은 심혈관 위험 점수를 보였다. 연구를 통해 닥터눈 CVD는 정상 체중에서도 심혈관 위험이 높은 대상을 조기에 찾아내 선제적 예방 관리를 가능하게 하는 도구로도 활용될 수 있음을 보여줬다. 임형택 메디웨일 최고의학책임자는 “현재 닥터눈 CVD는 전 세계 의료기관에서 심혈관·대사질환 환자의 치료 결정을 지원하는 검사로 활용되고 있다”며, “이번 연구에서는 대사적으로 건강한 사람에게서도 심혈관 위험이 높은 대상을 찾아냈으며, 이는 닥터눈 CVD의 임상적 가치를 더욱 견고하게 입증한 결과”라고 말했다. 이어 “앞으로도 다양한 인구집단과 임상 데이터를 바탕으로 예방의학적 가치를 지속적으로 검증하고, 그 가능성을 더욱 확장해 나가겠다”고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 인공지능(AI) 기술을 활용해 췌장암 환자의 예후를 보다 정밀하게 예측할 수 있는 가능성이 제시됐다. 삼성서울병원 연구팀이 발표한 이번 성과는 암 치료 방향 결정에 있어 AI 기반 면역표현형 분석이 중요한 지표가 될 수 있다는 점에서 주목된다. 30일 삼성서울병원에 따르면 암병원 췌담도암센터 박주경(소화기내과)·한인웅(간담췌외과)·장기택(병리과) 교수팀은 최근 국제학술지 ‘자마 서저리(JAMA Surgery)’에 논문을 게재했다. 이 논문에는 AI 기반 종양 침윤성 림프구(TIL) 밀도 분석을 통해 췌장암 환자의 생존률과 암 재발 예측이 가능하다는 연구 결과가 실렸다. 자마 서저리는 이번 연구를 두고 '암 치료의 미래가 지금'이라며 환자 간 치료 반응 차이를 설명할 수 있는 획기적 분석이라고 평가했다. TIL은 종양 내 침윤된 면역세포를 의미하며 면역 반응 정도를 반영하는 대표적 예후 지표다. 하지만 기존에는 병리의사가 직접 측정해야 해 시간과 편차 문제가 있었고, 임상 적용에 한계가 있었다. 연구팀은 루닛의 AI 기반 플랫폼(Lunit SCOPE IO)을 활용해 종양 미세환경 내 TIL 밀도를 자동으로 정량화하고, 종양 조직과 사이질 조직의 면역표현형을 분류했다. 이를 통해 환자군을 △면역활성형 △면역배제형 △면역결핍형 등으로 나눴다. 삼성서울병원은 췌장암 수술 환자 304명을 대상으로 후향적 코호트 연구를 진행했다. 분석 결과 TIL이 풍부한 면역활성형 환자군은 생존율이 유의미하게 높았다. 면역활성형 환자의 생존 기간 중앙값은 35.11개월로, 면역결핍형 환자(11.6개월)보다 약 세 배 길었다. 무진행 생존기간도 각각 14.63개월 대 6.57개월로 2배 이상 차이를 보였다. 특히 주목할 점은 병기보다 면역표현형이 예후를 더 정확히 반영했다는 점이다. 일반적으로 1기 환자가 2기보다 생존율이 높지만, 연구에서는 2기이면서 면역활성형 환자가 1기 비활성형보다 더 나은 예후를 보였다. 연구를 주도한 박 교수는 “이번 연구는 인공지능이 단순 분석을 넘어 치료 전략 수립에 실질적으로 기여할 수 있는 시대가 도래했음을 보여준다”며 “면역표현형 기반 분석은 정밀의료의 핵심 도구로 자리잡을 수 있다”고 강조했다. 이번 연구는 과학기술정보통신부 한국연구재단과 루닛의 지원으로 수행됐다. 연구팀은 앞으로도 AI 기술을 바탕으로 췌장암뿐 아니라 다양한 암종에서 맞춤형 치료 전략 수립을 위한 임상 연구를 확대할 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 대웅제약의 간 기능 개선제 우루사(URUSA)가 간질환 치료를 넘어 감염병 예방과 담석증 예방 효과까지 입증하며 치료 영역을 확대하고 있다. 지난 60여년간 간 해독과 간세포 보호 기능으로 사랑받아온 우루사가 최근에는 코로나19 예방 보조요법, 'GLP-1' 기반 비만 치료 부작용(담석증) 대응 약제로도 주목을 받고 있다. 27일 대웅제약에 따르면 우루사의 주성분 우르소데옥시콜산(UDCA)은 담즙산의 분비를 증가시키고 점도를 낮춰 간 해독 작용과 간세포 재생을 돕는다. 최근 순천향대 장재영·장영 교수 연구팀이 주도한 임상 4상 연구에서 만성 간질환 환자에게 우루사 100mg을 8주간 투여한 결과 알라닌 아미노 전이 효소(ALT) 수치가 평균 14.7 U/L 감소해 위약군(5.51 U/L) 대비 큰 개선을 보였다. 이 연구는 올해 ‘더 리버 위크 2024’에서 발표됐다. UDCA는 간 기능 개선 외에도 코로나19 바이러스 감염 예방 효과가 국제적으로 입증됐다. 지난 2022년 영국 케임브리지대 연구팀은 UDCA가 ACE2 수용체의 발현을 억제해 바이러스 침투를 막는 기전을 확인했고, 관련 논문은 국제 학술지 ‘네이처(Nature)’에 게재됐다. 국내 연구도 이를 뒷받침한다. 전북대병원 김종승 교수팀은 대규모 코호트 분석을 통해 UDCA 복용이 감염률을 최대 29%, 중증화율을 79%까지 낮춘다는 결과를 발표했다. 또 동아대병원 백양현 교수팀은 만성 간질환자 대상 연구에서 감염률 20% 감소, 중증도 진행 33%감소 효과를 국제학술지 ‘바이러스학 저널’에 게재했다. 최근 급증하는 GLP-1 계열 비만 치료제의 부작용 중 하나인 담석증 예방에서도 우루사가 주목받고 있다. 우루사 300mg은 ‘급격한 체중 감소를 겪는 비만 환자의 담석 예방’이 적응증에 포함돼 있다. UDCA는 체중감량으로 인한 담즙 정체를 줄여 담석 형성 위험을 낮춘다. 해외 연구에 따르면 초저열량 식단을 시행하는 비만 환자에게 UDCA를 투여한 결과, 담석 발생률이 3%로 감소했다(위약군 28%). 또 담낭 수축 유지 및 담즙 내 콜레스테롤 포화도 개선 등 기전도 확인됐다. 대웅제약 관계자는 “우루사는 단순한 간 기능 개선제를 넘어 감염병 예방과 비만 치료 보조요법 등 다양한 질환에서 다목적 치료제로서의 가능성을 보여주고 있다”며 “국민 간장약을 넘어 ‘국민 예방약’으로서의 역할을 확대해나가겠다”고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 일동제약그룹의 신약 연구개발 회사인 유노비아가 지난 20~23일까지 미국 시카고에서 열린 미국당뇨병학회(ADA)에서 비만과 당뇨 등을 겨냥한 대사성 질환 신약 후보물질 ‘ID110521156’과 관련한 연구 성과를 공개했다. ID110521156은 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체 작용제(GLP-1 RA) 계열의 약물로 체내에서 인슐린의 합성 및 분비, 혈당량 감소, 위장관 운동 조절, 식욕 억제 등에 관여하는 GLP-1 호르몬과 유사한 역할을 한다. 특히 ID110521156은 기존의 대표적 치료제인 펩타이드 소재의 주사제에 비해 우수한 생산성과 사용 편의성 등 뚜렷한 차별점을 지니는 저분자 화합물 기반의 경구용(먹는) 합성신약 후보물질이다. 유노비아는 ID110521156의 안전성과 내약성, 약동학ㆍ약력학적 특성을 평가하는 임상 연구를 수행하고 있다. 지난해 임상1상 단회투여 용량상승 시험(SAD)을 완료하고 현재 후속 연구인 반복투여 용량상승 시험(MAD)을 진행 중이다. 이번 학회 기간 동안 유노비아는 ID110521156에 대한 임상1상 단회투여 용량상승 시험과 반복투여 용량상승 시험의 간이 결과 및 관련 데이터 등을 토대로 주목할 만한 점을 포스터 형식으로 발표했다. 포스터에 따르면 단회투여 용량상승 시험에서 ID110521156은 기존의 GLP-1 RA 계열 약물들과는 달리 유효 용량 범위 전반에 걸쳐 위장관계 부작용이 현저히 적게 나타나 뛰어난 내약성을 입증했다. 이어지는 반복투여 용량상승 시험의 경우 앞선 연구를 통해 확인한 위장관계 내약성을 토대로 투약 용량을 저용량에서부터 점차적으로 늘리며 경과를 관찰하는 적정(titration) 과정 없이 유효 용량을 바로 적용하는 방식으로 임상을 진행 중이다. 과체중 정상인을 대상으로 한 임상 연구의 간이 결과 투약 용량이 증가함에 따라 혈중 약물 농도 또한 비례적으로 높아지는 것으로 나타났다. 약동학ㆍ약력학적 측면에서 1일 1회 경구 투여 용법에 적합한 약물 데이터를 확보했으며 혈당 및 체중 감소 효능 등도 함께 확인했다. 약물 용량별 코호트 중 100mg 투여군에서 4주 동안의 체중 감소 효능이 평균 6.9%, 최대 11.9%로 나타났다. 피험자 중 5% 이상 체중 감소를 보인 비율이 위약 투여군에서는 0%인 반면, 50mg 투여군과 100mg 투여군의 경우 각각 55.6%와 66.7%로 나타나 임상적으로 유의미한 데이터를 확보했다. 한편 내약성 및 안전성 평가에서 발견된 중대한 이상 반응은 없었으며 그로 인한 시험 중단 사례 또한 보고되지 않았다. 특히, 간독성 관련 지표에 영향 없이 부작용은 경미한 수준으로만 관찰됐다. 일동제약그룹 관계자는 “ID110521156은 GLP-1 RA 계열로서는 드문 비(非)펩타이드 기반의 경구용 소분자 합성 신약물질이라는 차별점에 더해 이번 연구를 통해 내약성과 효능 면에서도 우수한 경쟁력을 확인했다”면서 “후속 임상개발 활동과 더불어 라이선스 아웃 추진 등 상용화 작업에 속도를 높일 계획”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 면역항암제 개발 기업 에스티큐브는 전이성 및 재발성 대장암 환자를 대상으로 항BTN1A1 면역관문억제제 ‘넬마스토바트’ 병용요법의 임상1b/2상 첫 환자 투약을 개시했다고 20일 밝혔다. 이번 임상은 옥살리플라틴 및 이리노테칸 기반 항암화학요법에 불응하거나 불내성을 보이는 3차 치료 이상 환자군을 대상으로 한다. 기존 면역항암 치료의 효과가 제한적이었던 현미부수체 안정형(MSS) 대장암을 중심으로 BTN1A1 타깃 면역항암 치료의 가능성을 평가한다. 이번 1b상에서는 병용요법의 최대내성용량(MTD) 및 2상 권장용량(RP2D)을 탐색하고, 안전성과 약동학적 특성, 초기 유효성을 평가한다. 이어지는 2상에서는 BTN1A1 고발현 환자군을 선별해 보다 정밀한 유효성 평가를 실시할 방침이다. 첫 투약은 1b상 코호트1(넬마스토바트 800mg, 트리플루리딘-티피라실(TAS-102) 35mg/m², 베바시주맙 5mg/kg 병용)에서 2명의 환자를 대상으로 진행됐다. 해당 삼중 병용요법은 면역회피 억제, 세포독성 항암효과, 혈관신생 억제라는 서로 다른 작용기전을 결합한 전략적 조합으로 고위험군 환자에서의 치료 가능성을 높일 것으로 기대된다. 병용약물인 TAS-102 및 베바시주맙 조합은 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전이성 대장암 3차 치료제로 승인받았으며 해당 적응증 내 가장 우수한 임상성과를 기록한 표준치료제로 평가된다. 국내 치료환경을 반영한 삼성서울병원의 실사용자료(Real world data)에 따르면 TAS-102와 베바시주맙 병용요법은 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 3.3개월, 객관적반응률(ORR) 8.4%로 대조군인 TAS-102 단독요법(mPFS 2.5개월, ORR 5.4%) 대비 항종양 효과가 유의미하게 개선됐다. 에스티큐브는 지난 단독 및 병용 임상에서 확인한 긍정적 유효성 신호를 기반으로 이번 병용 임상을 가장 최적화된 조합으로 설계했다. 넬마스토바트는 화학항암제 카페시타빈과 병용한 연구자임상 1b상에서는 객관적반응률(ORR) 16.7%, 질병통제율(DCR) 100%라는 결과를 기록하며, 기존 면역항암제가 듣지 않던 MSS 대장암에서도 고무적인 반응이 치료반응이 확인된 바 있다. 따라서 이번 삼중 병용 전략은 실제 환자 치료에서 더욱 의미 있는 반응률과 생존지표를 도출할 수 있을 것으로 기대된다. BTN1A1 발현율은 대장암에서 현재 약 40% 이상으로 보고되고 있어, 적절한 선별 전략이 적용될 경우 임상 성공률 제고는 물론 기술이전 관점에서도 차별화된 경쟁력을 가질 수 있다는 설명이다. 에스티큐브는 이번 임상을 통해 BTN1A1 기반 정밀 면역항암치료 플랫폼의 임상 확장성을 검증하고, 폐암을 비롯한 다양한 고형암으로 적응증 확대를 추진할 계획이다. 특히 BTN1A1 발현율에 따른 환자 선별 바이오마커 전략은 치료 반응률 향상뿐만 아니라 글로벌 기술이전 협상에서 핵심 경쟁력으로 작용할 전망이다. 에스티큐브 정현진 대표이사는 “전이성 대장암은 치료 옵션이 극히 제한적인 대표적인 암종으로 기존 면역항암제의 접근이 어려운 영역”이라며 “넬마스토바트를 기반으로 한 병용치료 전략은 내성 및 전이성 암 환자들에게 효과적인 치료 옵션이자, 새로운 치료 패러다임이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이어 “이번 임상은 BTN1A1을 바이오마커로 적용한 첫 임상으로서, 환자 선별 전략에서부터 병용요법 설계, 약물 생산 및 품질 관리까지 전 과정을 철저히 검토하며 준비해왔다”며 “특히 글로벌 표준치료제로 자리잡은 TAS-102 및 베바시주맙 병용요법과의 비교를 통해 유효성과 안전성을 객관적으로 입증할 수 있는 구조로 설계된 만큼, 본 임상 데이터는 BTN1A1 기반 정밀 면역항암치료의 가능성을 입증할 중요한 전환점이 될 것”이라고 강조했다. 한편 넬마스토바트의 대장암 임상1b/2상은 고대안암병원, 서울아산병원, 분당서울대병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원을 비롯한 국내 5개 상급종합병원에서 진행된다. 1b상은 6명~18명, 2상은 52명의 환자를 대상으로 한다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB이노베이션은 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스가 지난 3일(현지시간) 막을 내린 '미국임상종양학회(ASCO) 2025'에서 ‘진행 중 임상(Trials in Progress)’ 포스터 발표를 통해 고형암 대상 차세대 세포치료제인 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 'SynKIR-110'의 임상1상(STAR-101)의 연구 개요와 진행 상황을 공개했다고 5일 밝혔다. STAR-101 임상을 이끌고 있는 펜실베니아대학교 펄먼의과대학의 야노스 타니이(Janos Tanyi) 교수가 발표자로 나서 'SynKIR-110' 임상1상의 과학적 근거와 임상시험 설계, 환자 등록 및 제외 기준, 주요 안전성 평가 지표 등을 직접 소개했다. STAR-101은 메소텔린이 과발현된 중피종, 담관암, 난소암 환자 가운데 최소 1차 이상의 전신 치료를 받은 재발환자들을 대상으로, SynKIR-110의 안전성, 타당성, 예비 효능을 평가하기 위해 설계된 최초 인체(First-in-human) 대상의 공개, 다기관, 단계적 증량 임상1상이다. 해당 임상은 2022년 9월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았으며 같은 해 10월 FDA로부터 중피종에 대한 희귀의약품 지정(ODD), 2023년 '신속심사(Fast Track)' 대상으로 지정됐다. SynKIR-110은 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’를 개발한 유펜 의대 교수팀이 개발한 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로, NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시키는 기술을 적용한 차세대 CAR-T 치료제다. 현재까지 CAR-T 치료제 허가 사례가 없는 고형암 분야에서 진행되는 상용화 임상이라는 점에서 이번 포스터 발표는 'ASCO' 현장에서 큰 주목을 받았다. 앞서 베리스모는 전임상 연구를 통해 독창적인 메커니즘이 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)'을 개선하고 항종양 활성 및 기능 지속성을 향상시켜 고형암에서 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복할 수 있는 가능성을 확인했다. 특히 STAR-101은 최대 코호트 6(cohort 6)까지 용량을 증량하는 3+3 설계로 진행되고 있으며 현재 코호트 3까지의 환자 투여가 모두 용량제한독성(DLT) 없이 완료됐다는 점에서 ASCO 현장에서 관심을 끌었다. 베리스모는 계속 진행될 임상1상을 통해 임상2상 권장용량(RP2D)을 확정한 후, 중피종·담관암·난소암을 대상으로 초기 유효성 평가를 위한 확장 코호트를 진행할 계획이다. CAR-T 치료제는 비교임상인 임상3상이 가능하지 않은 치료제로 3상 없이 2상 종료 후 신약허가를 받을 수 있다. 브라이언 김 HLB이노베이션 대표이자 베리스모 대표는 “SynKIR-110은 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복해 고형암 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있는 잠재력을 지닌 후보물질로, 특히 획기적인 치료옵션이 부재한 중피종, 담관암, 난소암에서 의미 있는 대안이 될 수 있을 것으로 기대된다”며 “현재 임상1상이 순조롭게 진행되고 있는 만큼, 빠르게 임상2상에 진입하기 위해 임상2상 설계와 상업화용 제조 공정 개발을 글로벌 위탁개발·생산(CDMO) 업체 등과 긴밀히 진행 중에 있다”고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 에이비온은 주력 항암신약 후보물질 ‘바바메킵(Vabametkib·ABN401)’의 글로벌 임상2상 단독요법 데이터를 미국 '임상종양학회(ASCO)' 연례 학술대회에서 발표한다고 27일 밝혔다. 행사는 오는 29일(현지시간)부터 내달 2일까지 미국 시카고에서 열린다. 바바메킵은 간세포성장인자수용체(MET) 변이 양성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 미국, 대만, 한국 등에서 임상2상을 진행 중이다. 임상2상 바바메킵 단독 투여군에서 객관적 반응률(ORR) 43.2%, 질병통제율(DCR) 97.3%를 기록했다. 특히 부분관해(PR) 반응을 보인 환자 비율도 43%에 달한다. 에이비온은 이번 결과가 단독요법으로서의 가능성 외에도 면역항암제(ICI)와의 병용 가능성을 시사한다고 강조했다. 특히 면역관문억제제(PD-1/PD-L1 계열)의 면역항암제 키트루다(KEYTRUDA, 성분 펨브롤리주맙)로 1차 치료를 받은 환자군에서도 높은 PR 반응이 관찰된 점에 주목하며 향후 병용 요법 또는 치료 중단 환자를 대상으로 한 시장 확장 가능성에 대한 기대감을 나타냈다. 회사 관계자는 “'ASCO'에서 현재 진행 중인 병용요법 코호트(Cohort 2)에 대한 ‘진행 중 임상시험 발표(Trial in Progress)’ 데이터도 함께 공개할 예정”이라며 “추가 데이터를 바탕으로 필요 시 PD-1/PD-L1 계열 약물과의 병용 임상을 검토할 것“이라고 말했다. 한편 에이비온은 지난 4월 러시아 기반 글로벌 제약사와 바바메킵에 대한 러시아 및 독립국가연합(CIS) 4개국 대상 기술이전(LOI) 텀시트를 체결했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 한미약품이 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 임상 2상 중간 결과를 공개하며 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시하고 있다. 한미약품은 지난 10일부터 13일까지 덴마크 코펜하겐에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)와 유럽내분비학회(ESE) 공동 학술대회에 참가해 ‘에페거글루카곤’의 임상 2상 중간 분석 데이터를 구두 및 포스터를 통해 발표했다고 26일 밝혔다. 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증(CHI)을 적응증으로 개발 중인 신약이다. 이 질환은 인슐린이 비정상적으로 과다 분비돼 생명을 위협하는 저혈당을 유발하는 희귀질환으로 출생 직후부터 증상이 나타나며 치료가 늦어지면 심각한 뇌 손상까지 초래할 수 있다. 전 세계적으로 2만5000~5만명당 1명꼴로 발병하며, 미국과 유럽에서는 매년 약 300명의 신규 환자가 발생하고 있다. 현재까지 승인된 치료제가 존재하지만 치료 반응이 제한적인 특정 유전자형에만 나타나고 심각한 부작용으로 인해 많은 환자들이 췌장 절제술까지 받아야 하는 상황이다. 한미약품은 이러한 한계를 극복하고자 주 1회 투여로 저혈당을 효과적으로 조절할 수 있는 에페거글루카곤을 개발 중이다. 이번 임상 2상 중간 분석은 영국, 미국, 한국 등 5개국에서 진행되고 있다. 한국에서는 서울아산병원 소아청소년과 최진호 교수가 참여하고 있다. 연구 대상은 코호트 1에 등록된 8명의 환자이며, 8주간 치료 후 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가했다. 중간 분석 결과 에페거글루카곤은 안전성과 내약성이 우수했고 부작용으로 인해 치료를 중단한 사례도 없었다. 생체 징후, 심전도, 안전성 실험실 검사 등에서도 이상 소견은 나타나지 않았다. 주당 저혈당(70mg/dL 미만) 및 심각한 저혈당(54mg/dL 미만)의 발생 빈도와 시간이 각각 72.3%, 87.5% 감소하는 등 탁월한 유효성도 입증했다. 약물의 평균 반감기 역시 89시간으로, 주 1회 투약이라는 제형의 타당성도 확인됐다. 연구를 진행한 영국 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 안토니아 다스타마니 박사는 “에페거글루카곤은 저혈당을 획기적으로 줄일 수 있는 가능성을 보여줬다”며 “하루빨리 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 제공되기를 기대한다”고 말했다. 이문희 한미약품 GM임상팀장은 “에페거글루카곤은 현재 임상에서 매우 고무적인 결과를 보이고 있으며 치료 접근성이 낮고 부작용 우려가 큰 기존 치료제와 달리 획기적인 대안이 될 것”이라며 “앞으로도 글로벌 희귀질환 환자들에게 삶의 질 개선과 희망을 제공하기 위해 최선을 다할 것”이라고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 마크로젠은 특이 사포닌 바이오기업 비티진과 ‘유전자 및 마이크로바이옴 검사 기반의 인공지능(AI) 솔루션 개발’을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 28일 밝혔다. 협약식은 지난 25일 마크로젠 본사에서 진행됐으며 양사는 유전체 분석 기반의 개인 맞춤형 건강관리 서비스 고도화를 목표로 공동 사업을 추진할 계획이다. 이번 협약을 통해 양사는 마크로젠의 정밀 유전체 분석 기술과 비티진의 특이 사포닌 기능성 원료 연구개발(R&D) 역량을 결합해 △맞춤형 건강기능식품 및 화장품 추천 시스템 △AI 기반 헬스케어 가이드 및 생활습관 솔루션 개발 △유전자 검사 기반 지능형 플랫폼 구축 등을 주요 골자로 개인 맞춤형 헬스케어 서비스 고도화 사업을 추진한다. 비티진은 23년 업력의 특이 사포닌 전문 바이오 기업으로 건강기능식품, 화장품, 플랫폼(헬퓨 App) 사업을 전개 중이다. 국내 최초로 홍삼 사포닌의 ‘혈압 조절’ 기능성을 식품의약품안전처로부터 인정받기도 했다. 마크로젠은 국내 1위 글로벌 유전체 분석 기업이다. 수천 명의 임상 코호트 분석에 기반한 방대한 유전자 및 마이크로바이옴 분석 데이터베이스를 보유하고 있으며 자체 연구와 문헌 분석을 토대로 정확하고 심층적인 분석 결과를 제공한다. 특히 최근 리뉴얼된 장내 미생물 분석 서비스 ‘더바이옴’은 개인의 장내 건강 유형을 세분화하여 맞춤형 솔루션을 제시하는 데 특화됐다. 양사는 AI 기술을 기반으로 마크로젠의 정밀 유전체 분석 기술과 비티진의 R&D 역량을 결합한다. 개인별 유전정보와 장내 미생물 프로파일에 최적화된 맞춤형 제품 추천과 생활습관 코칭까지 가능한 지능형 매칭 시스템을 공동 개발할 예정이다. 또한 특이 사포닌과 장내 미생물의 상관관계를 과학적으로 분석하여 새로운 기능성 제품 개발에도 착수할 계획이다. 비티진 허율 대표는 “이번 협약을 통해 과학적 분석 기반의 개인 맞춤형 제품 추천으로 건강기능식품과 화장품 시장에서 AI 기반의 차별화된 경쟁력을 확보할 것으로 기대한다”고 말했다. 마크로젠 김창훈 대표는 “유전체 분석 기술이 실생활 속 건강관리 솔루션으로 연결되는 중요한 계기가 될 것”이라며, “초개인화 시대에 부합하는 진정한 맞춤형 건강관리 경험을 소비자에게 제공할 것”이라고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  나이벡은 염증성장질환 치료제 ‘NP-201’의 호주 임상1b/2a상의 1b 투약을 완료했다고 20일 밝혔다. 1b 임상에서 최대용량인 코호트 3까지 투약을 모두 마무리했으며, 지금까지 중대한 이상 반응은 보고되지 않았다. NP-201은 펩타이드 기반의 치료제로, 손상된 조직세포의 재생을 촉진하는 기전을 가지고 있다. NP-201은 폐섬유증 치료제로 개발을 먼저 시작했고, 2023년에 글로벌 임상 1a상을 성공적으로 마쳤다. 개발 과정에서 염증성장질환에 대한 치료효과를 추가로 확인하였으며, 해당질환의 임상에 적용하기 위해, 글로벌 임상 1b를 진행했다. 염증성장질환 치료제 임상 1b상에서는 건강한 성인 24명을 대상으로 NP-201 피하주사의 증량 반복 투여를 완료했다. 이후 2a상에서 경증-중증, 궤양성 대장염 환자 54명을 대상으로 NP-201 피하주사를 반복 투여할 계획이다. 나이벡은 이번 임상시험을 통해 NP-201의 안전성과 내약성, 약동학적 특성(혈장 및 뇨 분석), 궤양성 대장염 활동성 평가 및 개선 정도 확인을 목표로 하고 있다. 나이벡은 오는 5월 NP-201의 1b 임상 최종 결과를 수령할 수 있을 것으로 기대중이다.  이번 글로벌 임상과 별개로 나이벡은 미국 식품의약국(FDA)에도 NP-201에 대한 임상 2a상을 신청할 계획이다. 호주 임상 데이터를 기반으로 FDA 임상신청을 준비 중이며, 임상 세부사항 협의를 위해 FDA와 Type C 미팅을 추진 중이다. 이와 함께 글로벌 제약사들과의 협업도 적극 추진하고 있다. 나이벡 관계자는 “NP-201은 기존의 폐섬유증 및 염증성장질환 치료제와 차별화된 근원적인 조직재생 기전을 보유하고 있으며, 동시에 염증치료가 가능하다는 점에서 글로벌 제약사들이 주목하고 있다”며 “특화된 기전과 효능을 바탕으로 NP-201을 블록버스터 신약으로 발전시켜 나가겠다”고 말했다. 그는 이어 “NP-201은 임상1상에서 이미 안전성을 입증받았기 때문에 임상 2a상에서도 성공할 것으로 확신한다”며 “NP-201은 폐섬유증 치료제뿐 아니라 염증성장질환 치료제로도 임상2상 진입을 계획하고 있으며, 빠른 임상을 통해 글로벌 시장 진출을 가속화할 것”이라고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자