[파이낸셜뉴스] 베리스모테라퓨틱스가 혈액암 치료제로 개발 중인 차세대 CAR-T치료제 ‘SynKIR-310’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 비호지킨 림프종(NHL) 분야에 대한 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 16일 베리스모에 따르면 이번 임상(CELESTIAL-301)은 재발성, 불응성 비호지킨 림프종 환자들을 대상으로 SynKIR-310의 안전성과 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 진행된다. 특히 기존에 CAR-T 치료 경험이 없는 환자들 뿐만 아니라, 이미 상용화된 CAR-T 항암제로 치료 후 재발했거나 내성을 보인 환자들까지 포함하고 있다. 이번 임상을 통해 차세대 CAR-T 치료제로서 차별화된 효능을 입증할 수 있을 것으로 예상된다. 통상 CAR-T 치료는 초기 반응률은 매우 높으나, 시간이 지남에 따라 약 40~50%의 환자에서 재발이 일어난다는 점에서 한계점도 뚜렷하다. 이러한 원인은 치료가 장기화되면서 T세포의 지속성이 점차 떨어지기 때문이다. 이로 인해 기존 CAR-T 치료 후 재발한 림프종 환자에서는 다른 치료 옵션이 매우 제한적이다. SynKIR-310은 베리스모가 독자 개발한 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로 새로운 CD19 바인더(DS191)를 활용해 T세포의 활성도를 높였다. KIR-CAR 플랫폼은 마치 스위치를 작동시키듯 평소에는 T세포가 비활성화 되어 있다가 암세포를 만날 경우에만 활성화되어, 항 종양 기능 및 지속성을 연장시키는 기능을 가지고 있다. 한편 베리스모는 현재 SynKIR-110을 난소암, 담관암, 중피종에 대한 치료제로 개발하기 위한 임상1상(STAR-101)을 진행 중으로, 임상 속도를 높이기 위해 지속적으로 임상 병원을 확대해 나가고 있다. 베리스모의 최고과학책임자(CSO)인 로라 존슨 박사는 "당사는 이번에 승인된 임상시험을 통해 CAR-T 치료 후 재발한 환자들을 포함, 불응성 비호지킨 림프종 환자의 치료에 있어 차별화된 대안을 제시할 수 있을 것이다"라며 "SynKIR-310 기술은 T세포의 항 종양 활동을 강화하고 효능의 지속시간까지 연장할 수 있어, 난치성 림프종 환자들의 치료 및 재발 방지를 위해 뛰어난 이점 제공을 기대한다"라고 말했다. 한편 HLB와 HLB제약은 지난 2021년 베리스모의 최대주주로 올라서며, CAR-T 치료제 분야로 파이프라인을 확대한 바 있다. 이후 HLB이노베이션이 베리스모 주식을 추가로 취득하며 임상 지원 및 협력을 강화하고 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 다올투자증권은 20일 앱클론에 대해 연구개발(R&D) 모멘텀이 유효하다며 약물 효과 확인 시 국내 계열 내 최고신약(Best in class)으로 기술수출(LO)이 가능할 것이라고 전망했다. 투자의견과 목표주가는 제시하지 않았다. 앱클론은 신규 항체개발 플랫폼으로 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 개발하고 있다. AT101, AT501 등을 파이프라인으로 보유 중이며 림프종과 위암 등을 타겟으로 한다. 현재 재발성, 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 임상2상을 진행 중이다. AT101은 임상1상 중간결과에서 완전관해(CR) 75%로 객관적반응률(ORR) 91.7%를 기록했다. 안전성 측면에서는 3등급 이상 사이토카인방출 증후군(CRS) 8%, 신경 독성(ICANS) 8%를 기록했고 추적관찰 결과 재발 없이 장기간 효과가 유지되는 것도 확인됐다. 다올투자증권 이지수 연구원은 “AT101은 지난해 10월 임상2상을 시작해 올해 하반기 중 중간결과 발표가 예상된다”며 “임상2상 완료 후 긍정적인 결과 도출 시 조건부 품목허가를 신청할 계획”이라고 전했다. 이어 “올해 6월 '미국종양학회(ASCO)'에서 임상1상 추적관찰 데이터를 발표할 계획”이라며 “지속적인 약물 효과가 확인된다면 국내에서 계열 내 최고신약으로 시장 진출 및 기술수출이 가능할 전망”이라고 설명했다. 회사는 HER2를 타겟으로하는 고형암 치료제 AT501도 개발 중이다. 이 연구원은 “동물실험을 통해 스위치 분자가 스위처블 CAR-T(zCAR-T) 세포만을 선택적으로 활성화시키고, 스위치 농도에 따라 활성도가 달라지는 것을 확인했다”며 “향후 임상 진전에 따라 안전성과 유효성이 확인되면 고형암 CAR-T 치료제로 유의미한 성과를 기대해볼 수 있을 전망”이라고 말했다. 또 “어피맵(AffiMab)을 적용해 상피세포성장인자수용체(EGFR)와 T세포 표면에 발현된 CD137(4-1BB)를 표적하는 이중항체 AM105도 개발 중”이라며 “CD137 어피바디를 기반으로 다양한 항원 타겟 치료제 개발이 가능해 파이프라인 확대가 기대된다”고 덧붙였다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] IBK투자증권은 13일 앱클론에 대해 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)의 한계를 극복할 기술력을 보유하고 있다고 판단했다. 현재 시가총액이 저평가됐다는 분석이다. 투자의견은 제시하지 않았다. 앱클론은 혈액암 세포 표면에 'CD19'를 타겟하는 CAR-T 치료제 'AT101'를 보유하고 있다. 인간화 항체를 사용함으로써 면역원성을 최소화하고, 타겟 항원과의 빠른 해리 효과를 통해 '트로고사이토시스(trogocytosis)'를 최소화하는 전략으로 개발 중이다. IBK투자증권 이선경 연구원은 "임상1상 중간 결과를 통해 높은 초기 반응율과 6개월 추적관찰 데이터에서의 경쟁사 대비 우월성을 입증했다"며 "12개월 추적관찰 데이터는 올해 'ASCO(미국임상종양학회)'에서 발표할 것으로 기대된다"고 말했다. 앱클론과 비슷한 전략을 취하고 있는 영국 오토루스 테라퓨틱스(Autolus Therapeutics)에도 주목했다. 오토루스는 앱클론과 동일한 독일 밀테니(Miltenyi) 기기를 사용하고 있지만 앱클론의 중증 친화도(moderate affinity) 접근법이 효능 측면에서 우월하다는 최신 연구결과가 다수 존재한다는 설명이다. 이 연구원은 "지난 2월 독일 바이오엔테크(BioNtech)는 공동연구 및 생산시설 사용을 목적으로 오토루스에 5000만달러(약 660억원)의 현금을 지급하고, 별도로 2억달러(약 2600억원) 규모의 오토루스 주식을 매입했다"며 "오토루스의 딜 사례와 현재 시가총액을 고려할 경우 앱클론의 가치는 저평가됐다"고 전했다. 지난 12일(현지시간) 종가 기준 오토루스의 시가총액은 9억4000만달러(약 1조2000억원)다. 이 연구원은 "스위쳐블 CAR-T 플랫폼은 이종성(heterogeneity)을 해결할 수 있게 설계한 신규 접근법으로, 오는 'AACR(미국암연구학회)'에서 고형암 대상의 비임상 결과를 발표한다"며 "이번 비임상을 기반으로 향후 임상에서 재현성 입증에 성공한다면 항암 치료제 시장의 새로운 역사를 쓸 것"이라고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 큐로셀이 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제 ‘안발셀(Anbal-cel)’의 임상 2상시험 톱라인 데이터를 수령했다고 7일 밝혔다. 임상2상 최종 데이터 분석 결과 임상시험 유효성 분석 대상자 73명 중 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다. 이는 글로벌 시장에 출시된 CAR-T 치료제들의 기존 임상시험 결과와 비교해 가장 우수한 완전관해율이다. 또한 일차 평가변수인 객관적반응률(전체 환자에서 약물의 객관적 반응이 나타난 환자 비율·ORR)은 75.3%이었다. 최종 결과는 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다. 이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 LBCL 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상시험을 통해 얻어진 것이다. 이 임상은 지난 2022년 3월부터 2023년 10월까지 만 22세~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 임상 2상으로 국내 최초다. 큐로셀은 이번 임상 결과를 토대로 올해 하반기 국내 신약허가를 신청할 예정이다. 안발셀의 신약허가 획득 시 우리나라는 미국, 중국, 인도에 이어 자체적으로 CAR-T 치료제를 개발한 네 번째 국가가 될 전망이다. 큐로셀은 국내 최대 규모(1만636㎡)이자 글로벌 수준의 CAR-T 치료제 전용 상업용 제조·품질관리기준(GMP)을 보유한만큼 신약허가 획득 후 국내 제조를 통한 공급을 진행할 계획이다. 큐로셀 김건수 대표는 “지난 3년간 매진했던 임상시험을 성공적으로 마무리했다"며 "이번 최종 결과에서 안발셀의 높은 경쟁력을 확인한 만큼 향후 신약허가와 출시가 빠르게 진행되도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 여의도성모병원은 최근 암세포를 표적으로 하는 혁신적 치료법인 CAR-T 세포치료를 본격 실시했다고 22일 밝혔다. 이 병원은 글로벌 제약사 노바티스사와 협력을 통해 세포면역항암치료제인 ‘킴리아’의 도입을 완료, 인증과정을 거쳐 특수시설 등 승인절차를 마무리하고 최종 승인을 획득했다. 세계적으로 이미 5년 이상 사용되고 있는 CAR-T 치료는 효과성으로 인해 빠르게 발전하고 있다. 여의도성모병원 림프종센터에서 시행하는 ‘CAR-T 치료제 연계모델’은 국내에서 처음으로 시행 방식으로, 서울성모병원 특수 세포치료시설의 의약품 제조·품질관리기준(GMP)을 활용하고 주 치료는 여의도성모병원에서 진행한다. 이는 향후 다른 기관에서도 CAR-T 치료를 제약 없이 진행할 수 있는 가능성을 열어줄 전망이다.  국내에서는 법적 행정적 제약이 많아 현재까지도 일부 기관에서만 CAR-T 치료가 가능해 많은 환자들이 적시에 치료를 받지 못하는 상황이다. 여의도성모병원의 CAR-T 세포치료 도입은 림프종 환자를 치료하면서 발생하는 최신 세포치료제에 대한 미충족 수요를 해결하며 더 많은 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 혈액내과 전영우 교수(림프종센터장)은 “세계적인 치료 성과와 국내외 최고 수준의 전문성을 갖춘 여의도성모병원이 킴리아 도입을 통해 CAR-T 치료 접근성을 획기적으로 개선하게 됐다”며 ”국내 혈액암 치료 패러다임 전환의 계기와 더불어 세계적인 치료 추세에 발맞춰 국내 환자들에게도 동일한 수준의 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다"고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] HK이노엔은 최근 CAR-T세포치료제 연구과제가 국가신약개발사업단으로부터 국가신약개발 지원 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다. HK이노엔은 CAR-T세포에 면역관문인자 'HLA-G'의 활동을 억제하는 항체를 접목한 세포치료제를 개발하고 있다. HLA-G 양성 고형암용으로 비임상시험을 진행 중으로 이번 국가신약개발사업 지원을 통해 임상1상시험에 착수하는 것이 목표다. HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자다. 태반을 제외한 정상 세포에서는 나타나지 않고 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다. HK이노엔은 종양(암) 세포를 죽이는 동시에 환자의 면역반응을 회복시켜 정확도와 안전성을 높인 치료제를 개발할 예정이다. HK이노엔 R&D총괄 송근석 부사장은 "첨단바이오의약품의 대표주자인 세포·유전자치료제의 가치에 주목하고 자체연구 및 공동연구, 위탁개발 및 생산(CDMO), 위탁생산(CMO)을 진행 중"이라며 "국가신약개발사업 지원 과제로 선정된 만큼 국가와 환자에 기여하는 혁신 치료제를 개발하도록 더욱 노력하겠다"고 말했다. 한편 세포치료제는 환자의 세포를 치료에 걸맞게 개량한 후 다시 환자에 주입해 암세포를 죽이는 치료제다. CAR-T세포치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 ‘키메릭 항원 수용체(CAR)’를 넣어 암세포를 보다 효율적으로 파괴할 수 있도록 만든 치료제를 말한다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 유틸렉스의 진행성 간세포암 환자 대상 4세대 CAR-T 치료제인 ‘307’이 ‘국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년도 제3차 신규지원 대상 과제’로 선정되어 2년간 연구개발비를 지원받는다. 유틸렉스는 앞서 지난 10월 재단법인 국가신약개발사업의 지원과제로 선정되어 이에 따른 정식 계약 체결이 완료되었다고 12일 밝혔다. 과제로 선정된 ‘307’은 정상 간세포에 영향 없이 간세포암에 특이적으로 과발현하는 GPC3 암항원을 타깃으로 한다. 또한 IL-18 생성을 통해 CAR-T의 기능향상 및 종양미세환경을 개선하도록 한 4세대 CAR-T 치료제이다. ‘307’ 과제를 담당하는 장영균 PM(Pipeline Manager)는 “간세포암은 표준 치료제의 반응성이 낮고, 마땅한 대체의약품도 없는 의학적 수요가 매우 높은 질환”이라며 “이번 국책과제 선정으로 연구개발비도 지원을 받는 만큼 4세대 CAR-T 치료제 ‘307’ 임상에 더 힘을 쏟을 계획”이라고 밝혔다. 한편 ‘307’은 지난 2월 고형암 치료용 CAR-T 치료제로 국내 상장사 최초의 임상시험계획(1상) 승인을 받았다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥시장 입성을 앞둔 큐로셀이 세계 시장에서 혁신적인 항암 면역세포치료제 기업으로 자리매김하겠다는 포부를 밝혔다.  김건수 큐로셀 대표는 20일 기업공개(IPO) 간담회에서 "큐로셀은 대한민국 최초의 CAR-T 치료제 상업화를 시작으로, 차별화된 차세대 CAR-T 기술과 글로벌 수준의 연구개발 역량을 앞세울 것"이라며 이같이 말했다. 큐로셀은 2016년 설립된 CAR-T 치료 신약 개발 전문 기업이다. CAR-T 치료제는 환자에게서 면역세포를 추출한 후 그 세포 표면에 암세포를 인지하는 수용체를 삽입해 강력한 힘을 가진 세포(CAR)를 만든 뒤 환자에게 다시 주입하는 방식으로 만들어진다.  큐로셀은 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(Anbal-cel, 성분명: 안발캅타진 오토류셀)을 개발해 국내 최초로 식품의약품안전처의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다. 안발셀은 글로벌 시장에 출시된 일반 CAR-T 치료제의 약효를 개선하기 위해 추가로 ‘PD-1’과 ‘TIGIT’이라는 2종의 면역관문수용체 발현을 억제시키는 OVISTM 기술이 적용됐다. 큐로셀의 총 공모주식수는 160만주로, 주당 공모 희망가는 2만9800~3만3500원이다. 이번 공모를 통해 약 536억원(공모가 상단 기준)을 조달한다. 오는 26일까지 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 최종 공모가를 확정할 예정이다. 이후 이달 31일~11월 1일 일반 청약을 받은 후 내달 상장할 예정이다. 대표주관회사는 삼성증권과 미래에셋증권이다.  zoom@fnnews.com 이주미 기자

【파이낸셜뉴스 울산=최수상 기자】 전국 최대 규모 CAR-T(카티)세포치료센터가 울산대학교병원에서 개소식을 갖고 운영에 들어갔다. 카티세포 치료는 몸속에 있는 면역세포인 T세포를 추출·편집해 암세포를 공격하게 만드는 환자 맞춤형 혈액암 치료법이다. 울산대학교병원은 21일 국내에서 유일하게 세포처리시설 2실을 갖춘 카티세포치료센터를 개소했다.  개소식에는 김두겸 울산시장, 오연천 울산대학교 총장, 이용훈 울산과학기술원 총장, 김종훈 울산 동구청장, 한국노바티스 관계자 등이 참석했다. 카티세포치료센터가 서울이 아닌 지역에 개소한 것은 이번이 최초다. 울산대병원은 지역 필수의료 강화와 원정진료 불편 해소, 지역 혈액암 환자 생존율 향상을 위해 카티세포치료 도입을 결정했다고 전했다. 병원은 약 1년 반 동안 15억원을 투입해 시설, 장비, 인력 등을 갖춘 국내 최대 규모 세포처리시설을 마련하고 식약처 허가를 받았다. 센터는 지난 20일 카티세포치료를 위한 첫 환자의 혈액을 채집한 데 이어, 세포처리 과정과 배양을 거친 뒤 다음 달 치료제를 투여할 계획이다. 조재철 카티세포치료센터장은 "이번 개소는 수도권과의 의료격차를 허무는 시발점으로, 지역 환자들도 수도권과 동일한 의료 서비스를 받을 수 있게 됐다는 점에서 의미가 있다"라며 "그간의 노하우와 경험을 바탕으로 지역 혈액암 환자 치료를 위해 최선을 다하겠다"라고 밝혔다. ulsan@fnnews.com 최수상 기자

[파이낸셜뉴스] 고려대학교 안암병원이 지난 4일 카티(CAR-T) 항암치료센터를 개소했다. 고려대학교 안암병원은 지난달 21일 식품의약품안전처로부터 시설에 대한 허가를 받아 국내에서 6번째로 CAR-T 항암치료센터를 개소했다고 6일 밝혔다. 이 센터에서는 혈액내과, 소아청소년과, 진단검사의학과 등 다학제간 협력을 통해 치료를 시작한다. CAR-T 세포 치료제는 환자의 면역세포(T세포)를 이용한 것이다. 환자의 혈액에서 얻은 면역세포가 암세포를 능동적으로 찾아내 파괴할 수 있도록 유전자 변화를 한 후 다시 환자의 몸속에 넣는 치료법이다. 정상 세포의 손상을 최소화하며 암세포를 효과적으로 치료할 수 있어 전 세계적으로 주목받는 치료법이나 우수의약품 제조·관리 기준(GMP) 시설 등 첨단 인프라를 갖춰야 하기 때문에 국내에서는 소수의 병원에서만 치료법 적용이 가능하다. 윤을식 의무부총장 겸 의료원장은 “CAR-T 항암치료센터는 암세포 치료의 새로운 패러다임을 열 것”이라고 말했다. 한승범 안암병원장은 “CAR-T 항암치료센터 개소를 통해 고려대학교 안암병원이 최첨단 의료바이오를 구현하는 연구중심병원으로의 입지를 다지게 됐다”며 “CAR-T 항암치료센터를 기반으로 앞으로도 첨단 의학의 발전과 환자 중심의 치료, 의료의 질 향상을 위해 노력하겠다”고 전했다. 박용 CAR-T 항암치료센터장(혈액내과)은 “앞으로 시설이 서울 동북부 지역 난치성 암환자 치료를 위해 잘 활용될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 고려대 안암병원은 CAR-T 치료제 등 항암면역세포 치료제 임상용 의약품 생산을 추진 중에 있으며, 혈액내과 김병수 교수가 CAR-T 개발에 관련한 연구과제를 수주하는 등 최첨단 세포치료와 관련한 산학연병 협력 생태계를 구축하고 있다. camila@fnnews.com 강규민 기자