[파이낸셜뉴스] 지씨셀은 지난 5월 식품의약품안전처에 제출한 T세포 림프종 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(CD5 CAR-NK)’에 대한 임상1상 임상시험계획승인신청서(IND)를 14일 승인받았다고 밝혔다. GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로, T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5 마커를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보여 다양한 아형 림프종을 위한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다. T세포 림프종은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종이다. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며 크게 피부 T 세포 림프종(CTCL)과 말초 T세포 림프종(PTCL)으로 나뉜다. 말초 T세포 림프종은 약 36종의 다양한 아형으로 분류될 수 있다. 특히 말초 T세포 림프종은 일반적으로 B세포 림프종에 비해 예후가 훨씬 더 나쁘며, 치료 옵션이 부족해 미충족 의료 수요가 높은 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. GCC2005는 CAR와 IL-15를 공동 발현하여 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR NK 세포 치료제이다. 또한 지씨셀의 대량 생산 및 동결보존 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 가격 경쟁력이 높고 즉시 투여가 가능한 장점을 갖추고 있다. 기존 CAR-T 치료제는 CD5를 발현하는 CAR-T를 서로 죽이는 동족살해 현상, 악성 CAR-T 생성, 지속적인 체내 T세포 무형성증 등의 문제를 야기할 수 있다. GCC2005는 위와 같은 CAR-T의 한계를 극복할 수 있을 것으로 예상된다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서는 GCC2005의 비임상 효능평가 결과를 발표했으며 뛰어난 암세포 살상능과 개선된 체내 지속성으로 T세포 림프종에 대한 혁신 신약으로서의 가능성을 보여줌으로써 업계의 주목을 받았다. 지씨셀은 이번 IND 승인 후 약 6개의 연구기관과 계약을 체결하고, 환자 모집 후 재발성 또는 불응성 T세포 악성 종양 환자 치료에서 림프구 제거 화학요법과 병용하는 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하기 위한 임상 1상 시험을 연내에 돌입한다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] HK이노엔은 최근 CAR-T세포치료제 연구과제가 국가신약개발사업단으로부터 국가신약개발 지원 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다. HK이노엔은 CAR-T세포에 면역관문인자 'HLA-G'의 활동을 억제하는 항체를 접목한 세포치료제를 개발하고 있다. HLA-G 양성 고형암용으로 비임상시험을 진행 중으로 이번 국가신약개발사업 지원을 통해 임상1상시험에 착수하는 것이 목표다. HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자다. 태반을 제외한 정상 세포에서는 나타나지 않고 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다. HK이노엔은 종양(암) 세포를 죽이는 동시에 환자의 면역반응을 회복시켜 정확도와 안전성을 높인 치료제를 개발할 예정이다. HK이노엔 R&D총괄 송근석 부사장은 "첨단바이오의약품의 대표주자인 세포·유전자치료제의 가치에 주목하고 자체연구 및 공동연구, 위탁개발 및 생산(CDMO), 위탁생산(CMO)을 진행 중"이라며 "국가신약개발사업 지원 과제로 선정된 만큼 국가와 환자에 기여하는 혁신 치료제를 개발하도록 더욱 노력하겠다"고 말했다. 한편 세포치료제는 환자의 세포를 치료에 걸맞게 개량한 후 다시 환자에 주입해 암세포를 죽이는 치료제다. CAR-T세포치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 ‘키메릭 항원 수용체(CAR)’를 넣어 암세포를 보다 효율적으로 파괴할 수 있도록 만든 치료제를 말한다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션 관계사인 지아이셀은 자가면역질환을 위한 조절 T세포 치료제 파이프라인인 '드론 트레그'가 미국에서 특허 등록 결정을 받았다고 8일 밝혔다.  지아이셀은 전세계 바이오의약품 시장의 60% 점유율을 가지고 있는 미국에서 특허 등록이 결정됨에 따라 드론트레그의 글로벌 진출 발판을 마련하게 됐다.  이번에 등록 결정된 특허는 지아이셀의 면역세포 배양플랫폼으로 부터 선별된 이중 융합단백질을 포함한 조절T 세포의 대량배양 기술에 관한 것이다. 지아이셀은 일반적으로 사용되는 사이토카인 등 배양조성물을 첨가한 배양 방법 대비 월등한 배양 능력을 입증했다.  조절 T세포는 자가면역질환을 위한 근본적 치료제로 각광받고 있는 면역세포로 면역 억제 조절을 통해 면역계의 항상성을 유지하는 세포다. 글로벌 데이터에 따르면, 글로벌 자가면역질환 치료제 시장은 2017년 1098억 달러 규모에서 2025년에는 1533억 달러에 달할 것으로 전망된다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  엔케이맥스가 강세다. 국내 바이오 기업인 유틸렉스의 킬러T세포치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 소식에 관련 테마주로 관심이 몰린데 따른 영향으로 보인다. 28일 오전 10시 23분 현재 엔케이맥스는 전일 대비 500원(+3.85%) 상승한 1만3500원에 거래되고 있다. 이날 역항암제 전문기업 유틸렉스는 킬러T세포치료제 ‘EU204(EBViNT, 앱비앤티)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 28일 공시했다. 앞서 유틸렉스는 지난 7월1일 EU204 희귀의약품 지정 신청을 했다고 밝힌 바 있다. 미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 신속 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 임상 보조금 지원, 임상 2상 이후 조건부 판매 등의 혜택이 제공된다. 이같은 소식에 NK세포를 활용해 암 살상 능력을 키운 '슈퍼NK(SNK)'를 머크와 화이자 등 다국적 기업들과 글로벌 임상중인 엔케이맥스에도 기대 매수세가 몰렸다는 관측이 나온다. NK세포 전문기업 엔케이맥스는 현재 인체 배양기술과 동결기술을 통해 이런 한계를 극복하고 암 살상 능력을 키운 '슈퍼NK(SNK)'를 개발 중이다. 실제 최근 엔케이맥스는 슈퍼NK를 활용한 자가 NK세포 치료제 'SNK01'로 CAR-T세포 치료제가 입증하지 못한 고형암 치료 효과를 확인했다고 밝혔다. 육종암 말기 환자를 대상으로 SNK01와 키트루다, 바벤시오를 병용투여해 완전관해 결과와 더불어 무진행생존율(PFS)이 최대 52주까지 연장되는 것을 확인하는 등 가시적 성과도 보여주고 있다는 설명이다. 또 세계폐암학회 WCLC에서 발표한 4기 비소세포폐암 2년 추적관찰 결과에서도 무진행생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)이 개선되는 것을 확인해 최근 주목을 받았다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]면역항암제 전문기업 유틸렉스가 T세포치료제 글로벌 경쟁력 강화 및 기술 보호를 위한 미국 특허 등록이 완료됐다고 22일 공시했다. 유틸렉스가 취득한 특허는 ‘암 항원 특이적 세포독성 T세포(Cancer Antigen-Specific Cytotoxic T cells)’로, 4-1BB를 활용해 특정 암항원에 반응하는 킬러T세포(Cytotoxic T cell)만 고순도로 고속 대량 배양하는 세포치료제 조성물에 관한 내용이다. 이번 특허 기술은 유틸렉스 고유의 T세포치료제 배양기술로, 타 T세포치료제보다 공정과정이 단순하고 규격화된 생산이 가능해 상용화에 유리하다고 평가받고 있다. 유틸렉스는 해당 기술에 대해 이미 PCT(Patent Cooperation Treaty)로 특허 취득을 완료한 한국,일본, 중국, 유럽, 홍콩에 이어 이번 미국까지 글로벌 특허를 확보하며 원천 기술의 보호 및 기술 이전 등에서 유리한 고지를 점하게 됐다. 유틸렉스 에드윈 권 부사장은 "미국 특허 등록은 글로벌 시장에서 기술력을 인정받은 것" 이라며, "지속적인 글로벌 특허 포트폴리오를 구축하는 한편, 향후 미국 임상 및 상용화도 추진할 예정"이라고 밝혔다.  한편, 유틸렉스는 현재 EBV양성 암환자 대상의 EU204(EBViNT, 앱비앤티) 및 WT1 양성 암종 대상의 EU210(WTiNT, 위티앤티) 국내 임상을 진행 중이며 곧 글로벌 임상으로 확대할 예정이다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]면역항암제 전문기업 유틸렉스는 킬러T세포치료제 임상1상 결과를 면역항암학회(SITC)에서 발표할 예정이라고 20일 밝혔다. SITC에서 임상 결과 발표 예정인 킬러T세포치료제는 WT1 타깃의 EU210(WTiNT) 및 hTERT 타깃의 EU211(TERTiNT) 두 가지로, 모두 연구자임상(IIT)으로 진행됐다. EU210의 경우 임상결과보고서(CSR) 발표 이후 상업화 목적의 임상(SIT) 2상 신청 예정이다. EU210 및 EU211은 유틸렉스 고유의 4-1BB기반 T세포치료제 추출 및 배양 플랫폼 기술을 적용한 치료제로, 고형암에서도 강력한 치료 효과를 보였다. EU210은 대표적인 WT1 발현 암종인 뇌종양 환자에게 단 1회 투여만으로 완전관해(CR)가 확인된 바 있다. 대표적인 고형암인 비소세포폐암 및 유방암 환자에게서도 치료 효과 및 재발 방지 효과를 확인했기에 이번 임상1상 결과에 대한 기대감이 크다. 유틸렉스 권병세 대표이사는 “두 임상을 통해 한국 암환자에게 적합한 용량 및 방법을 결정할 수 있었으며, 이는 앞으로의 세포치료제 임상 진행에도 유용한 연구결과”라며 “이번 성과를 대표적인 면역항암제 학회 SITC에서 소개할 예정”이라고 전했다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 난치성 암인 말초 T세포 림프종 치료제를 희귀의약품으로 지정하면서 세계 최초 말초 T세포 림프종 표적 치료제 탄생 기대감에 아주IB투자에 장중 매수세가 몰리고 있다. 2일 오후 2시 15분 현재 아주IB투자는 전 거래일 대비 3.41% 오른 3485원에 거래되고 있다. 미국의 키메라 테라퓨틱스(Kymera Therapeutics)는 1일(현지시간) 미국 FDA가 자사의 단백질 표적 치료제 ‘KT-333’에 대해 말초 T세포 림프종 치료 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다. 이 제도는 환자가 10만명 이하인 희귀 난치성 질환 치료제 개발 및 승인을 위해 지원하는 FDA의 시스템이다. 지정 후 개발 프로세스 지원, 임상 보조금 지원, 특정 수수료 면제, 동일 계열 제품 중 최초 승인 시 7년간 독점 판매, 임상2상 시험 이후 조건부 승인 등의 혜택이 있다. 키메라 테라퓨틱스는 표적 단백질 분해제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업으로 향후 KT-333의 효력을 입증하기 위해 각 기관 및 단체와 협력할 예정이다. 아주IB투자의 미국 보스턴 현지법인 솔라스타벤처스를 통해 키메라 테라퓨틱스에 투자한 바 있어 매수세가 몰리는 것으로 풀이된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스가 TAG-72를 표적하는 CAR-T 세포치료 기술의 미국 특허를 취득했다고 15일 밝혔다. 해당 특허는 일본, 유럽, 미국에 등록됐으며, 현재 국내를 비롯해 중국, 홍콩, 호주, 캐나다 등에서 출원 등록을 기다리고 있다. 이번 특허는 항-시알릴 Tn 키메라 항원 수용체(ANTI-SIALYL TN CHIMERIC ANTIGEN RECEPTORS)를 발현하는 세포 및 이의 조성물에 대한 것이다. 이는 고형암에서 많이 발현되는 TAG-72(Tumor Associated Glycoprotein 72) 당단백질상에 시알릴 Tn(STn) 항원을 발현하는 암을 인지해 살상 효과를 보일 수 있는 CAR-T(chimeric antigen receptor-T) 세포치료제다. 헬릭스미스는 STn 항원을 특이적으로 인식할 수 있는 항-STn CAR-T 세포를 제작했고, TAG-72 당단백질상에 STn 항원을 발현하는 암세포에 대한 항종양 효과를 확인했다. 항-STn CAR-T 세포로 치료할 수 있는 암에는 TAG-72가 과발현되는 모든 암이 포함될 수 있다. 대장암, 난소암, 위암, 유방암, 식도암, 방광암, 폐암, 췌장암 등의 다양한 난치성 고형암이 이에 해당하며, 이들 난치암에 대한 암 치료제로 적용될 수 있을 것으로 기대된다. 헬릭스미스 유승신 대표이사는 “CAR-T 세포치료제는 기적의 항암제, 4세대 항암제 등으로 불리며 전세계적으로 가장 주목받는 유전자치료제다"면서 "관련 특허가 미국, 유럽, 일본 등에 등록되며 헬릭스미스의 CAR-T 치료제 기반기술이 글로벌에서 인정받고 있고 이를 기반으로 TAG-72가 과발현되는 난치암에 대한 항암 유전자세포치료제가 개발될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]면역항암제 전문기업 유틸렉스가 킬러T세포(CD8+T세포)치료제 앱비앤티(EBViNT)의 임상1/2상 첫 환자에게서 1회 투약만으로 완전관해를 확인했다는 소식에 이틀째 강세다. 6일 오전 9시 25분 현재 유틸렉스는 전 거래일 대비 4100원(15.19%) 오른 3만1850원에 거래 중이다. 유틸렉스에 따르면 이번 임상은 EBV양성 NK·T세포림프종 및 위암 환자 대상으로 진행되고 있으며, 지난 10월 첫 환자 투약을 마쳤다. 이번 완전관해 판정은 10월 첫 환자 투약 후 8주가 지난 시점에 영상적 평가(PET-CT)에 의해 확인된 것으로 안전성 지표 또한 충족됐다. 유틸렉스는 이미 임상1상에 참여한 NK·T세포림프종 환자 2명 모두 완전관해를 확인한 바 있다. 재발성 NK·T세포림프종은 생존 기간이 6개월 밖에 되지 않는 악성암이다. 이로써 이번 결과를 포함한 NK·T세포림프종 투약 3건 모두에서 완전관해를 보이며, 유틸렉스 고유의 4-1BB기반 T세포치료제 플랫폼 기술을 적용한 킬러T세포치료제 치료 효과를 재입증했다. 이번 완전관해 판정 환자는 독성 강한 기존 표준요법치료가 불가한 81세 고령 환자다. 부작용이 미미한 세포치료제 앱비앤티 투약을 결정한 후 1회 투약만으로 얻은 결과이기에 혁신적인 면역치료제의 장점이 최대로 부각됐다는 점에서 의미가 있다고 회사 측은 설명했다. 권병세 유틸렉스 대표이사는 "앱비앤티는 EBV 암항원에 반응하는 T세포만 추출, 배양하므로 타겟 암세포에 대한 선별 치료 효과가 높다"며 "글로벌 제약사들이 아직 도전하지 않은 니치마켓의 혁신 신약을 개발하는 것이 목표"라고 포부를 전했다. 회사는 본 치료제를 NK·T세포림프종 및 위암 뿐만 아니라, 미만성 거대 B세포 림프종, 호치킨림프종, 두경부암 등 다수의 EBV양성 암종에 확대 적용할 계획이다. EBV양성 암종 중 위암의 경우 1차 표준치료법이 없어 미충족 의료수요(Medical Unmet Needs)가 높은 적응증이므로 빠른 임상 진행 및 허가가 가능할 것으로 예상된다.   kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스] 면역항암제 전문기업 유틸렉스가 킬러T세포(CD8+T세포)치료제 앱비앤티(EBViNT)의 임상1/2상 첫 환자에게서 1회 투약만으로 완전관해를 확인했다고 5일 밝혔다. 본 임상은 EBV양성 NK·T세포림프종 및 위암 환자 대상으로 진행되고 있으며, 지난 10월 첫 환자 투약을 마쳤다. 이번 완전관해 판정은 10월 첫 환자 투약 후 8주가 지난 시점에 영상적 평가(PET-CT)에 의해 확인된 것으로 안전성 지표 또한 충족됐다. 유틸렉스는 이미 임상1상에 참여한 NK·T세포림프종 환자 2명 모두 완전관해를 확인한 바 있다. 재발성 NK·T세포림프종은 생존 기간이 6개월 밖에 되지 않는 악성암이다. 이로써 이번 결과를 포함한 NK·T세포림프종 투약 3건 모두에서 완전관해를 보이며, 유틸렉스 고유의 4-1BB기반 T세포치료제 플랫폼 기술을 적용한 킬러T세포치료제 치료 효과를 재입증했다. 이번 완전관해 판정 환자는 독성 강한 기존 표준요법치료가 불가한 81세 고령 환자다. 부작용이 미미한 세포치료제 앱비앤티 투약을 결정한 후 1회 투약만으로 얻은 결과이기에 혁신적인 면역치료제의 장점이 최대로 부각됐다는 점에서 의미가 있다고 회사 측은 설명했다. 권병세 유틸렉스 대표이사는 "앱비앤티는 EBV 암항원에 반응하는 T세포만 추출, 배양하므로 타겟 암세포에 대한 선별 치료 효과가 높다"며 "글로벌 제약사들이 아직 도전하지 않은 니치마켓의 혁신 신약을 개발하는 것이 목표"라고 포부를 전했다. 한편, 회사는 본 치료제를 NK·T세포림프종 및 위암 뿐만 아니라, 미만성 거대 B세포 림프종, 호치킨림프종, 두경부암 등 다수의 EBV양성 암종에 확대 적용할 계획이다. EBV양성 암종 중 위암의 경우 1차 표준치료법이 없어 미충족 의료수요(Medical Unmet Needs)가 높은 적응증이므로 빠른 임상 진행 및 허가가 가능할 것으로 예상된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자