[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 최근 동물의약품 글로벌 1위 제약사와 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 및 내재면역제어 면역염증치료제 iCP-NI의 라이선싱 아웃(L/O)을 위한 협의를 진행 중이라고 16일 밝혔다. 셀리버리는 지난 6월 미국 샌디에이고에서 개최된 '2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention)'에서 동물의약품 전문 글로벌 톱10 제약사 중 5곳의 제약사들과 TSDT 플랫폼기술과 이를 통해 개발된 면역염증치료제 iCP-NI를 동물의약품 시장에 진출시키는 사업개발을 진행 중이라고 밝힌 바 있다. 특히, 글로벌 동물의약품 1위 제약사는 다른 경쟁회사들 보다도 염증치료신약 iCP-NI에 큰 관심을 보이며 라이선싱 아웃을 위한 프로세스에 매우 적극적이라고 회사 측은 밝혔다. 이 동물의약품 1위 제약사 연구담당 부사장(Vice President, R&D)과 6명의 수석연구원(Head Scientist) 들로 구성된 전담 팀이 iCP-NI를 동물의약품으로 상용화하기 위한 라이선싱과 더불어 TSDT 플랫폼기술 도입에 대한 적극적인 의지를 표명하고 있다. 위 제약사는 경제동물에 심각한 손상을 입히는 소함포성 폐렴(bovine respiratory disease, BRD) 과 염증성 장질환(inflammatory bowel disease, IBD), 반려동물의 자가면역 아토피피부염(atopic dermatitis)에 대해 iCP-NI를 치료제로 도입하는 것과 동시에 TSDT 플랫폼기술을 자체 개발중인 복수의 신약물들에 적용시키고 싶어하는 것으로 파악됐다. 셀리버리는 이미 글로벌 동물의약품 톱10 제약사 중에서 3곳과 비밀유지계약(CDA)을 맺고 iCP-NI 라이선싱 및 공동개발 절차를 밟는 중이다. 회사 측은 "이는 iCP-NI가 현재 의약품 시장에는 존재하지 않는 독특한 사이토카인 폭풍 억제 및 면역염증조절 기전을 가지고 있다"라며 "이러한 기전이 동물의약품 시장에서 활용가치가 높고 절실히 필요한 상황이라는 것이 현재 인간대상 의약품뿐만 아니라, 동물의약품 분야의 상황"이라고 밝혔다. 셀리버리 사업개발 책임자는 “글로벌 동물의약품 1위 제약사의 연구진들은 TSDT 플랫폼기술과 관련한 모든 저널 논문에 대해서 완벽하게 숙지하고 있었으며 지식재산권(IP) 및 기술 라이센싱 현황에 대한 매우 높은 이해도를 갖고 임하고 있다”라며 "현재 협의가 순조롭게 진행중인 만큼 빠른 시간 안에 가시적인 성과가 이루어질 수 있을 것으로 기대된다” 라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 오는 13일부터 16일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 '2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention)'에 조대웅 대표이사를 비롯한 사업개발본부 본부장 이하 전원이 참석한다고 9일 밝혔다. 이 회사는 그간 비대면으로 논의를 진행했던 글로벌 제약 파트너사와 대면 라이선싱 협의를 진행할 예정이다.. 바이오·제약 업계의 세계 최대 행사인 이번 바이오인터내셔널은 팬데믹(세계적 대유행) 이후 대면 미팅 방식으로 전환돼 진행된다. 셀리버리는 이번 행사에서 그동안 비대면으로 논의를 진행했던 TSDT 플랫폼기술 및 신약후보물질의 라이선싱 아웃을 조율 중인 세계 10위권 글로벌 제약 파트너사와 최종 기술이전 협상에 집중할 예정이라고 밝혔다. 지난 4월 이 파트너 제약사의 주재국 방문 이후 도출된 추가 데이터와 특허 및 과학 실사(IP & Scientific Due Diligence) 결과를 바탕으로 라이선싱 조건에 대한 구체적인 논의가 이뤄질 예정이다. 지난 5월 말 계약기간이 연장된 프리드리히 운동실조증 치료제 공동연구개발에 대한 라이선싱 협의도 진행될 것으로 보인다. 라이선싱 협상뿐만 아니라, 이 글로벌 제약 파트너사의 관심이 집중되고 있는 TSDT 플랫폼기술과 이를 적용한 유전자치료법과의 융합 그리고 감염병 치료신약인 iCP-NI 등 주요 신약후보물질의 라이선싱 및 지역판권 등에 대한 협의도 예정하고 있어 그 결과 역시 관심이 주목된다. 셀리버리 사업개발본부 본부장은 “그동안 비대면으로 소통했던 글로벌 파트너 사업개발본부와 드디어 얼굴을 맞대고 본격적인 협상을 진행하게 돼 기쁘게 생각한다"며 "이번 라이선싱 협상을 통해 우리의 플랫폼기술과 후보물질의 가치를 확고히 주지시키고 최선을 다해 빠른 성과창출을 이루어 낼 것이다”라고 말했다. 한편, 셀리버리는 샌디에이고에서의 바이오인터내셔널 컨벤션에 이어 곧바로 미국 뉴욕에서 한미연합 라이선싱 협상팀과 회동해 구체적 대응전략에 대해 합의를 본 후 최종결정을 내릴 것으로 알려졌다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 뷰티 및 헬스케어 신사업 진출을 위해 인수 후 개발(A&D) 방식으로 설립한 셀리버리 리빙앤헬스와 TSDT 플랫폼 기술의 기술이전 및 물질이전 계약을 체결했다고 2일 밝혔다. 셀리버리는 이번 기술이전 계약 체결을 통해 셀리버리 리빙앤헬스에 세포막 투과 펩타이드 aMTD 서열 및 활용에 관한 특허의 통상실시권을 이전한다. 그에 대한 대가로 기술료선급금, 단계별기술료를 비롯해 특허기술을 사용한 제품판매 매출액의 일정 비율을 경상실시료로 지급받는 조건이다. 총 기술이전 규모는 1009억원에 달하는 것으로 알려졌다. 또 셀리버리는 물질이전 계약을 통해 계약 체결 후 항염효과 및 무독성 등 유효성과 안전성이 입증된 면역조절제 iCP-NI 및 TSDT 플랫폼 기술이 적용된 약리 및 기능성 물질을 셀리버리 리빙앤헬스에게 독점 공급하는 계약을 체결했다. 그 규모는 iCP-NI의 소요량을 감안할 때 673억원 이상이 될 것이라고 회사 측은 밝혔다. 셀리버리의 경영기획본부장은 “본 계약을 통해 계약기간 동안 셀리버리 리빙앤헬스에게 TSDT 플랫폼 기술의 통상실시권을 부여하는 조건으로 기술이전료 및 매년 경상기술료를 수령할 뿐만 아니라, iCP-NI 등의 뷰티 및 헬스케어 제품군에 대한 원료공급을 통해서도 막대한 수익이 예상된다"며 "이는 셀리버리의 핵심사업에 재투자돼 안정적인 신약 연구개발이 지속될 수 있을 것”이라고 말했다. 앞서 셀리버리는 지난 10개월간 신사업 진출을 위한 준비과정을 거쳐 뷰티 및 헬스케어 사업을 핵심 비즈니스로 영위하는 독립법인 셀리버리 리빙앤헬스를 출범했다. 셀리버리 리빙앤헬스 뷰티사업 본부장은 “셀리버리와의 이번 기술이전 계약을 통해 면역계제어 약리물질인 iCP-NI를 이용해 뷰티 및 생활건강 헬스케어 전 분야에 걸쳐 다양한 제품군 출시를 계획하고 있다"며 "현재 공인 임상시험기관에서 1차 150명을 대상으로 자외선 및 화학적 자극에 대한 효능평가 임상시험을 완료했고 2차로 219명을 대상으로 스킨, 헤어 및 덴탈케어 제품군에 대한 임상시험이 진행 중이다"라고 말했다. 그는 이어 "이번 달 내로 임상시험이 모두 마무리되면 다양한 면역계강화 및 기능성 헬스케어 제품군을 접할 수 있을 것"이라며 “공격적인 마케팅으로 3년 후 코스닥시장 상장을 통해 글로벌 종합헬스케어 전문기업으로 도약할 것”이라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 현대차증권은 25일 셀리버리에 대해 TSDT 기술 플랫폼을 이용한 세포 및 혈뇌장벽(BBB) 투과 원천기술을 보유하고 있다며 다양한 파이프라인 확장이 가능하다는 점에서 기업가치 상승을 전망했다. 엄민용 현대차증권 연구원은 "세포 투과 플랫폼 TSDT를 통해 다양한 파이프라인 확장이 가능하다는 점에서 기업의 가치는 꾸준하게 확장될 것으로 예상된다"라고 말했다. 그는 이어 "3·4분기 코로나19 치료제의 유럽 임상1상 가시화와 기존 치료제 및 경쟁사 연구 대비 명확한 치료 기전을 가진 파킨슨병 치료제의 4·4분기 임상1상 가시화 및 기술이전 협의가 구체화 될 것으로 기대된다"라고 덧붙였다. 아울러 그는 "셀리버리의 iCP-Parkin 대량생산 성공으로 임상1상에 진입할 경우 재평가의 기간이 도래할 것"이라며 "현재 기업가치는 저평가 상태"라고 판단했다. 이에 따르면 iCP-Parkin은 파킨슨병 외에 알츠하이머 환자의 아밀로이드-베타 응집체도 제거하는 동물실험 결과를 보여 치매와 루이소체 치매(파킨슨+치매 동반)에도 처방할 가능성이 있다. 또 iCP-NI는 체내 사이토카인 폭풍으로 인한 염증 치료 물질로 코로나19 치료제에 대해 변이 바이러스와 무관하게 폐 섬유화 및 체내 조직 손상을 억제해 궁극적 사망 위험율 감소 및 치료가 가능하다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리가 해외 학술대회에서 독자적 플랫폼 기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)을 접목시킨 코로나19 등 감염병 치료제 'iCP-NI'의 연구개발 성과를 발표했다. 28일 셀리버리 관계자는 "지난 20, 21일 양일간 이탈리아 로마에서 개최된 '국제감염병학회(Infectious Diseases 2023)'에서 자사의 코로나19 치료제 연구개발 결과를 발표하고 높은 학술적, 산업적 가치를 인정받았다"고 말했다. 이번 학회에는 세계보건기구(WHO) 등 세계 각처 감염병 분야의 제1선에서 종사하는 국제기관을 비롯해 학계 및 산업계 책임자들이 참석했다. 셀리버는 이번 학회에서 주사제형 코로나19 치료제 뿐만 아니라, 흡입제형의 기술적 가치에 대해서도 소개했다. 단순히 염증을 억제하는 것이 아니라 염증을 유도하는 ‘염증 관련 전사인자(IATFs)들을 사전에 차단해 염증 기전을 공유하는 질환들에도 접목할 수 있다는 설명이다. WTO 관계자는 발표를 듣고 “넒은 적용 가능성이 보인다"며 "바로 이런 업적을 공유하기 위해 이 학술대회가 있는 것"이라고 평가했다. 셀리버리 사업개발부 관계자는 “이번 발표에서 가장 각광받은 부분은 감염병 치료제의 제형 확장성이었다"고 강조했다. 그는 이어 "참가자들은 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 임상이 진행되고 있는 iCP-NI가 코로나19 치료를 위한 주사제형과 흡입제형에서 효과가 탁월하다는 것에 놀라움을 표했다"고 말했다. 이 관계자는 또 "다른 염증 질환에 적용 가능한 점안제, 연고제 등으로 확장 가능하다는 사실에 주목했다"며 "본 행사에서 다루는 코로나19 치료제를 포함한 많은 지역사회 감염병 치료제는 아직 스테로이드, 항생제 등이 대부분이어서 커다란 부작용을 감수해야 하기 때문에 면역염증제어 기전의 감염병 치료제에 대한 관심이 높았다"고 설명했다. 아울러 그는 "장기 투여가 필요한 만성 질병에 대한 치료제로 iCP-NI가 세계 각국, 학계 및 산업계 전문가들로부터 가치를 인정받은 점이 이번 행사의 최대 수확이다”라고 덧붙였다. 셀리버리는 발표 마지막에 "현재 미국에서 진행 중인 코로나19 치료제 주사제형 임상시험에 이어, 흡입제형 치료제의 임상시험을 2023년 중에 미국에서 진행할 것"이라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

"해외 제약사와 라이선스 아웃이 임박했다. 구체적인 계약 시기와 규모를 밝힐 순 없지만 총액에 대한 합의를 마치고 세부사항을 논의하고 있다." 조대웅 셀리버리 사장(사진)은 26일 파이낸셜뉴스와 인터뷰에서 "머지않은 시기에 계약 공시가 진행될 것으로 예상한다"며 이같이 말했다. 조 사장은 "국내 제약·바이오기업의 기술수출 사례와 비교해 임팩트 있는 규모의 라이선싱 딜을 예상한다"고 했다. 시장 일각에서 최근 불거진 "특례상장 이후 라이선스 아웃 성과가 전무했다"는 지적에 대한 해명으로 보인다. 임상 특성상 관련 절차를 거쳐야 하기에 시간이 소요될 수 있지만 기술경쟁력 약화 등 내부적 요인으로 기술수출이 늦어진 것은 아니라는 설명이다. 조 사장은 미국에서 유학하던 1998년부터 의약품과 헬스케어 제품에 동시 적용할 수 있는 물질을 개발하고 관련 특허와 논문을 발표해왔다. 조 사장은 "TSDT 플랫폼 기술은 현 유전자 치료법이 가진 한계를 극복할 수 있다. 파킨슨, 알츠하이머와 같은 질병 치료의 효율성을 높인다는 것을 입증했다"며 "TSDT 플랫폼 기술의 적용 유무에 따라 행동 및 인지기능 능력의 치료 효능이 현격한 차이를 보였다"고 말했다. 자회사 셀리버리 리빙앤헬스는 셀리버리의 독자적 플랫폼 기술을 적용한 미래 성장동력이다. 창립 1년여 만에 3개 브랜드를 론칭했고 하루 평균 매출은 이미 지난해 상반기보다 10배 가까이 성장했다. 조 사장은 안정적 경영권 유지에 대한 자신감도 나타냈다. 그는 2019년 1월부터 2020년 말까지 총 11차례에 걸쳐 자사주 약 70억원치를 사들인 바 있다. 일부에서 환매조건부 계약에 따른 지분 매각 우려를 제기했으나 그는 "경영권 유지에는 문제가 없다"고 단언했다. 조 사장은 "계약은 신용대출 및 주식담보대출 일부를 상환하기 위한 것으로 보유지분을 장내에서 매도한 것이 아니다"며 "계약기간 안에 주식 환매를 진행할 예정이어서 지분 변동과는 무관하다"고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] "해외 제약사와 라이선스 아웃이 임박했다. 구체적인 계약 시기와 규모를 밝힐 순 없지만 총액에 대한 합의를 마치고 세부사항을 논의하고 있다."  조대웅 셀리버리 사장( 사진)은 26일 파이낸셜뉴스와 인터뷰에서 "머지않은 시기에 계약 공시가 진행될 것으로 예상한다"며 이같이 말했다. 조 사장은 "국내 제약·바이오기업의 기술수출 사례와 비교해 임팩트 있는 규모의 라이선싱 딜을 예상한다"고 했다.  시장 일각에서 최근 불거진 "특례상장 이후 라이선스 아웃 성과가 전무했다"는 지적에 대한 해명으로 보인다. 임상 특성상 관련 절차를 거쳐야 하기에 시간이 소요될 수 있지만 기술경쟁력 약화 등 내부적 요인으로 기술수출이 늦어진 것은 아니라는 설명이다.  조 사장은 미국에서 유학하던 1998년부터 의약품과 헬스케어 제품에 동시 적용할 수 있는 물질을 개발하고 관련 특허와 논문을 발표해왔다.   조 사장은 "TSDT 플랫폼 기술은 현 유전자 치료법이 가진 한계를 극복할 수 있다. 파킨슨, 알츠하이머와 같은 질병 치료의 효율성을 높인다는 것을 입증했다"며 "TSDT 플랫폼 기술의 적용 유무에 따라 행동 및 인지기능 능력의 치료 효능이 현격한 차이를 보였다"고 말했다.  자회사 셀리버리 리빙앤헬스는 셀리버리의 독자적 플랫폼 기술을 적용한 미래 성장동력이다. 창립 1년여 만에 3개 브랜드를 론칭했고 하루 평균 매출은 이미 지난해 상반기보다 10배 가까이 성장했다.  조 사장은 안정적 경영권 유지에 대한 자신감도 나타냈다. 그는 2019년 1월부터 2020년 말까지 총 11차례에 걸쳐 자사주 약 70억원치를 사들인 바 있다. 일부에서 환매조건부 계약에 따른 지분 매각 우려를 제기했으나 그는 "경영권 유지에는 문제가 없다"고 단언했다.  조 사장은 "계약은 신용대출 및 주식담보대출 일부를 상환하기 위한 것으로 보유지분을 장내에서 매도한 것이 아니다"며 "계약기간 안에 주식 환매를 진행할 예정이어서 지분 변동과는 무관하다"고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리 테라퓨틱스(이하 셀리버리)는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제로 개발 중인 내재면역제어 면역염증치료제 'iCP-NI'의 임상시험계획(IND)에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 임상 개시 승인 공식문서를 전달 받았다고 18일 밝혔다. 미국 FDA는 임상시험개시 신청을 접수한 뒤로 30일 이내에 리뷰 과정을 거쳐 응답하게 된다. 리뷰 결과에 따라 임상 보류되거나 제출된 임상 프로토콜대로 진행해도 좋다는 임상 개시 승인 공문을 전달한다. FDA에 의해 임상신청이 보류되면 특정한 질문이 완전 해소되기 전까지 임상을 시작 할 수 없다. 셀리버리에서 임상 개발 중인 코로나19 치료제 iCP-NI는 소동물 및 대동물 대상 독성평가를 통해 약리농도에서의 완전 무독성을 검증해 안전성을 확보했다. 코로나19 감염 영장류 대상 치료효능평가를 필두로 많은 코로나19 치료효능 결과가 이미 인정받았다. 셀리버리의 감염병 치료신약 iCP-NI는 미국 FDA가 코로나19 치료제 개발을 앞당기기 위해 마련한 비상 프로그램인 코로나 치료제 개발 가속프로그램으로 신속히 진행할 수 있고, 미국과 한국을 포함한 글로벌 임상2상에 곧바로 진입할 수 있게 된다. 회사 측은 "iCP-NI에 대한 FDA의 승인은 셀리버리 리딩 파이프라인의 중요한 이정표가 될 것"이라며 "이번 승인으로 셀리버리는 iCP-NI에 대한 전임상 데이터를 기반으로 전 세계에서 아직까지도 코로나로 인해 고통받는 수천만명의 환자들을 치유하기 위한 내재면억제어 면역염증치료제 약물을 개발할 기회를 얻게 됐다"라고 밝혔다. 이어 "다른 회사들은 스테로이드계 면역억제제를 개발하는 반면, 셀리버리는 독자적인 약물전달 TSDT 플랫폼기술을 이용해 내재면역제어 치료제를 개발하는 최초의 회사다"라며 "이번 미국 임상승인으로 iCP-NI가 전임상 시험에서 증명한 면역세포 활성억제, 염증성 사이토카인 생성억제, 감염질병모델에서의 치료효능 결과에 대한 인간대상 임상 데이터를 확보할 기회를 얻었다"라고 덧붙였다. 셀리버리 임상개발 책임자는 “이번 임상시험승인은 iCP-NI 뿐만 아니라, 셀리버리가 보유하고 있는 플랫폼기술 자체의 안전성 또한 미국 규제기관으로부터 인정받은 것으로 이는 추후 글로벌 제약사들과의 iCP-NI에 대한 라이선싱 뿐만 아니라, 원천기술 TSDT 플랫폼의 글로벌 라이센싱 협상에서도 유리한 포지션을 취할 수 있게 됐다”라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 면역염증치료신약 'iCP-NI'를 자가면역질환 아토피 피부염 치료제로 개발하던 중 '2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention)'에서 만난 프랑스 소재 글로벌 동물의약품 제약기업으로부터 라이선싱 아웃(L/O)을 전제로 데이터패키지를 요청받아 최근 송부했다고 29일 밝혔다. 해당 글로벌 제약사는 현재 전 세계 250여종의 의약품을 판매하고 있는 프랑스 소재 대형 글로벌 제약사로 알려졌다. 이 회사는 iCP-NI가 가정 반려동물과 축산 산업동물들의 아토피 피부염 및 기타 염증질환 치료제로써 효능 시험결과에 큰 반향을 보여 공동 개발 및 라이선싱 아웃을 위해 현재까지의 연구 및 개발 상황 전체의 데이터패키지를 요청했다. 이에 따라 셀리버리는 상세한 후보물질 도출 과정과 기전 증명자료, 아토피 피부염 질환모델 대상 효능 평가 결과를 포함한 완전한 데이터패키지를 송부했다고 밝혔다. 셀리버리 측 아토피 피부염 치료제 개발 책임자는 "최근 글로벌 아토피 피부염 치료제 시장에서 중증 이상의 아토피 피부염에 대해 국소투여 연고제형보다 주사제형의 치료제 개발이 주를 이루고 있다"라며 "당사에서도 iCP-NI 피하주사의 아토피 피부염 치료 효능을 새롭게 증명했다"고 밝혔다. 이 관계자는 이어 "iCP-NI 피하주사 투여를 통해 아토피 피부염 질환모델의 피부각질화로 인한 피부 두께가 최대 86%까지 회복됐다"라며 "부검 연구 결과, 알레르기 및 염증 발생의 주 요인인 비반세포의 피부 침윤이 67% 감소했고 아토피 피부염 유발에 관여하는 염증성 사이토카인인 인터류킨-4와 인터페론-감마가 질환그룹 대비 각각 98%, 122% 감소했다"고 설명했다. 셀리버리 사업개발본부 책임자는 “최근 다양한 글로벌 제약사로부터 iCP-NI에 대한 기술이전 협의 제안이 이어지고 있다"라며 "주사제형의 코로나19 임상개발 상황 속에서 당사의 플랫폼 기술인 약리물질 생체 내 전송기술 'TSDT'와 iCP-NI에 대한 신뢰가 쌓이고 있는 것이 보인다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발 중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1, DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(ASO) 치료제의 세포 내 전송 및 질병 유발 특정 유전자의 발현억제효능 증명에 성공go 새로운 신약물질 개발에 성공했다고 26일 밝혔다. 셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여종의 안티센스 올리고핵산을 찰스리버에서 디자인하고, 이를 유럽 전문위탁생산기관(CMO)인 유로젠텍에서 합성, 정제한 후 37종 ASO의 효력을 검증해 질병원인 유전자의 발현억제효능이 확실한 5종의 핵산치료제 후보물질을 도출했다. 이후 세포막 투과 펩타이드(aMTD) 5종과의 화학적 접합을 통해 펩타이드-핵산 (aMTD-ASO)의 독특한 구조 및 성질의 새로운 신약후보물질 25종을 도출했다. 이어 효능평가시험을 통해 치료효능이 확실한 펩타이드-핵산 접합체 1종을 최종 신약물질로 개발하는데 성공했다. 근위축성 이영양증은 전 세계적으로 약 8000명중 1명의 환자가 있을 정도로 환자 수가 많은 유전질환이다. 발병인자인 근긴장성 이영양증 단백질 카이네이즈(DMPK) 유전자의 이상발현으로 전신의 근육이 약화됨에 따라 걷기가 힘들어지며 심장근육의 이상, 위장기능 장애, 지능 장애, 백내장 등 다양한 증상이 유발된다. 특히 호흡근의 결함에 의해 폐기능이 퇴보하므로 심각한 호흡곤란이 오며 최종 사망에 이르게 하는 무서운 유전병이다. 그러나 이런 심각한 희귀유전질환임에도 불구하고 치료제가 전혀 존재하지 않는 실정이다. 현재 미국 바이오제약사 아이오니스에서도 발병 유전자 발현 억제를 위해 핵산치료제 ASO를 개발하고 있다. 또 다른 미국 제약사 다인테라퓨틱스에서도 이 기술로 치료제 개발을 시도하고 있으나, 핵산치료물질을 개발해도 이 약리물질을 세포 안으로 집어넣을 수 있는 기술의 부재로 개발이 정체되고 있다고 알려져 있는 상황이다. 셀리버리 신약개발연구소 핵산치료제 개발책임자는 ”단일 유전자의 결함으로 인해 발생하는 이 희귀유전질환인 근위축성 이영양증의 근본적인 원인을 치료하기 위해서 유전적 변이에 대한 높은 선택성을 갖는 안티센스 올리고핵산을 도입하고 여기에 생체 내 세포 안으로 이 물질을 넣어줄 수 있는 TSDT 플랫폼 기술을 적용해 펩타이드-핵산 접합체 CP-DMPK라 명명된 혁신신약(first-in-class) 개발에 성공했다“라고 밝혔다. 이 CP-DMPK는 발병 유전자 발현을 74%(통계적 유의성 99% 신뢰수준) 수준으로 억제시킴을 증명했다. 이 관계자는 이어 ”셀리버리의 제 3세대 세포막 투과 펩타이드 aMTD가 접합된 복합체 CP-DMPK는 세포막 직접투과 메카니즘으로 질병원인 유전자의 발현 50% 저해농도(IC50)를 최대 13배까지 향상시키는 것을 증명하고 신약물 개발에 성공했다”라고 덧붙였다. 이 개발책임자는 또 “최근 미국 특허 출원을 완료했고 지난 수년 간 글로벌 대형 제약사들과의 핵산치료신약 공동개발로 충분한 경험과 노하우를 확보한 만큼, 능동적이고 도전적인 입장으로 새로운 핵산기반 신약분야 신사업에 과감히 투자하고 개발하겠다"라며 "이를 통해 글로벌 제약사들의 관심사인 불·난치성 희귀유전질환 핵산치료제 분야에 새로운 개념의 신약 파라다임을 제시하고 사업화 할 수 있을 것이다”라고 기대감을 나타냈다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자