[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀 장종욱 대표가 세포유전자 치료제 역할을 알리는 전도사로 나서 눈길을 끈다. 17일 이엔셀에 따르면 장 대표는 지난 15일 재생의료진흥재단, 한국조직공학·재생의학회, 한국줄기세포학회, 한국유전자세포치료학회가 공동 주최한 2025 첨단재생의료 인재양성 포럼에서 “세포유전자치료제의 전임상부터 상용화까지: CDMO의 핵심적 역할”이라는 주제로 구두 발표를 진행했다. 장 대표는 구두 발표를 통해 세포유전자치료제(Cell and Gene Therapy, 이하 CGT)의 글로벌 트렌드와 산업 분석을 공유했고, 이엔셀 창업 이후 경험과 사례를 소개하며 CGT 산업 발전을 위한 제언에 나섰다. 이엔셀은 우리나라가 자체 개발한 CGT 원천기술을 수탁해 100% 국산화를 위한 발판을 마련해 산업 전체의 발전에 이바지했고, 그 동안 해외에서 전량 수입할 수밖에 없었던 유전자치료제를 사례로 들며 최근 이엔셀이 한국생명공학연구원과 체결한 57억원 규모 맞춤형 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산에 대한 소회도 언급했다. 한국생명공학연구원과 이엔셀은 국가의 차세대 먹거리가 될 수 있는 맞춤형 AAV 유전자 치료제 개발을 위한 임상 생산 플랫폼을 구축하고, 우리나라에도 국내 원천기술로 상용화된 AAV 유전자치료제가 도입될 수 있도록 기반을 다진다는 계획이다. 또한, 장 대표는 국내 CGT 시장이 태동기에서 성장기로 접어들며 바이오 산업에도 새로운 흐름을 일으키는 촉매 역할을 하고 있다고 강조했다. 특히, 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 이런 기술력을 인정받아 이엔셀은 지금까지 18개 회사로부터 34개의 프로젝트를 수주했고 CDMO 부문 누적 매출 314억원을 달성하며 매출액 및 점유율 기준 국내 1위의 세포유전자치료제 CDMO 기업으로 성장했다. 장 대표는 산업의 특성상 이엔셀이 산학연병의 협력에 구심점으로 희귀난치 환자들에게 양질의 첨단바이오의약품의 공급할 수 있는 발판을 마련했다는 점에 큰 의미를 부여했다. 이엔셀이 개발 중인 신약 파이프라인 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어, 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 장 대표는 “미래가 유망한 첨단재생 및 CGT 분야의 새로운 흐름과 앞으로의 발전 방향에 대해 논할 수 있는 뜻깊은 자리였다’며, “창업 이후 CGT 시장 전체를 성장시키기 위한 이엔셀의 노력을 발판으로 바이오산업의 산업의 흐름이 다양한 분야로 퍼질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 신라젠은 혈액암 분야 최고 권위 학회 중 하나인 유럽혈액학회(EHA 2025)에서 현재 개발 중인 항암제 ‘BAL0891’ 임상 및 전임상 연구 2건을 발표했다고 17일 밝혔다. 지난 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 개최된 EHA 2025는 미국혈액학회(ASH)와 함께 혈액암 분야를 대표하는 글로벌 학회다. 신라젠은 현재 고형암을 대상으로 개발 중인 BAL0891을 급성골수성백혈병(AML) 등 혈액암 영역으로 확장하고 있다. 이번 EHA 발표를 통해 임상시험 진행 계획 및 전임상 결과 모두에서 유의미한 가능성을 제시하며 글로벌 무대에서 기술력을 입증했다는 설명이다. 이번 학회의 첫 번째 발표는 미국 식품의약국(FDA)의 승인 하에 진행될 예정인 재발성·불응성 AML 환자 대상 BAL0891의 임상 1상이었다. 이 임상은 안전성, 내약성, 최대내약용량(MTD), 권장 2상 용량(RP2D)을 평가했다. 약동학(PK)·약력학(PD) 분석 및 AML 치료 반응, 미세잔존질환(MRD) 분석, RNA 시퀀싱 기반 유전자 발현 시그니처 분석 등을 포함했다. 두 번째는 가톨릭대학교 서울성모병원 조병식 교수 연구팀이 진행한 BAL0891의 전임상 연구 발표였다. AML 세포주 및 동물 모델에서의 실험 결과가 소개됐다. 연구에 따르면 BAL0891은 단독으로도 강한 항암 효과를 보였으며 베네토클락스 또는 아자시티딘과 병용 시 세포사멸 효과가 더욱 증가했다. 또한 동물 모델에서 BAL0891은 생존 기간 연장 및 종양 증식 억제 효과를 나타냈다. 신라젠 관계자는 “이번 학회 발표는 BAL0891이 혈액암에서도 효과적인 치료 대안이 될 수 있다는 가능성을 보여준 성과”라며 “향후 임상에서 유의미한 결과를 도출한다면 고형암과 혈액암 모두를 아우르는 플랫폼 파이프라인으로 발전시킬 것”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 신라젠이 항암제 후보물질 ‘BAL0891’의 전임상 연구성과 발표에 나섰다. 신라젠은 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 분야에서 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있는 항암제 후보물질 ‘BAL0891’의 전임상 연구 성과를 오는 6월 유럽혈액학회(EHA 2025)에서 최초로 공개한다고 20일 밝혔다. 해당 연구는 국내 혈액암 권위자인 가톨릭대학교 서울성모병원 조병식 교수팀 주도로 진행됐다. 이번 연구 결과는 미국의 MD앤더슨 암센터와 예일대 암센터 등 세계적인 암 연구기관들의 주목을 받으며, 이들 기관의 임상 참여를 이끌어냈다. 업계에서는 신라젠이 임상 초기 단계부터 이처럼 세계적 기관과 협력하는 것을 이례적인 성과라고 평가하고 있다. AML은 성인에게 흔하게 발생하는 혈액암이다. 하지만 치료 성과가 수십 년째 정체 상태에 머물러 있고 재발 및 불응 환자의 생존율은 여전히 낮다. 따라서 이번 BAL0891의 연구 발표는 업계의 기대와 관심을 동시에 모으고 있다. 신라젠은 BAL0891은 기존 치료제인 ‘베네토클락스’와의 병용 요법은 물론 단독 투여로도 항암 효과와 생존 기간 연장 효과를 보여주며 새로운 치료 패러다임을 제시할 것으로 기대하고 있다. 베네토클락스는 고령 AML 환자에서 의미 있는 치료 반응을 유도했지만, 내성 및 재발 문제가 지적되어 병용 전략이 요구돼 왔다. BAL0891은 이러한 니즈에 부합하는 치료 후보로 주목받고 있다. 해당 항암제는 세포분열에 관여하는 두 인산화효소(TTK·PLK1)를 동시에 억제해 암세포에 치명적인 유사분열 오류를 일으키는 기전으로 작용한다. 특정 유전자 변이에 구애받지 않고 고형암과 혈액암에 모두 적용 가능한 ‘하이브리드 항암제’로도 평가된다. 신라젠 관계자는 “이번 연구 성과를 바탕으로 이미 참여가 확정된 글로벌 임상기관 외에도 복수의 세계적 기관이 추가 참여 의사를 밝히고 있다”며 “추가적인 미국 유수 연구기관의 합류도 임박한 상태”라고 밝혔다. 한편 신라젠은 미국 내 임상 1상 진입을 위한 윤리위원회(IRB) 심사를 조속히 마무리하고, AML 환자 등록을 시작으로 본격적인 임상 절차에 돌입할 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 한미약품의 차세대 메신저 리보핵산(mRNA) 플랫폼 기반 면역항암 신약 전략이 글로벌 학계의 주목을 받았다. 한미약품은 미국 시카고에서 열린 미국암연구학회(AACR) 2025에서 7개 신약 후보에 대한 11건의 연구 결과를 공개해 3년 연속 국내 제약사 중 최다 성과 발표 기록을 이어갔다고 13일 밝혔다. 이번 발표에서 가장 큰 관심을 받은 것은 '스팅(STING) mRNA 항암 신약'이다. 이 신약은 암세포와 면역세포에서 강력한 면역 반응을 유도하며, 기존 STING 작용제의 한계를 극복하고 ‘면역계 리부트’ 전략을 제시했다. 대장암 동물모델에서 단독 투여만으로도 종양 억제 효과를 입증했다. 또 p53 mRNA 항암 신약도 주목받았다. 폐암과 난소암 모델에서 암세포의 자멸을 유도하며, 화학요법과의 병용에서 강력한 시너지 효과를 나타냈다. 한미는 이중항체 플랫폼 ‘펜탐바디’를 적용한 BH3120의 비임상 연구도 공개했다. 간독성 평가 및 암조직 내 유전자 분석을 통해 현재 글로벌 임상과 병렬 진행 중인 개발 전략의 기틀을 마련했다. 이외에도 △EZH1·2 이중저해제 △HER2 선택적 저해제 △MAT2A 저해제 △SOS1 저해제 등 표적항암 신약 연구도 함께 소개되며 다양한 암종에 대한 차세대 치료 가능성을 제시했다. 한미약품 관계자는 “AACR을 시작으로 ESE(5월), ADA(6월)에서도 희귀질환과 대사질환 분야의 성과를 이어갈 것”이라며 글로벌 연구개발(R&D) 경쟁력을 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 차바이오텍의 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지가 오는 13일부터 17일까지 미국 뉴올리언스에서 열리는 ‘2024 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)’에 참가해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 전략을 본격화한다고 9일 밝혔다. ASGCT는 유전자·세포치료제(CGT) 분야의 세계적 학술행사다. 6000명 이상의 전문가가 참여하며 300개 이상의 글로벌 기업이 기술 교류와 파트너링을 진행한다. 마티카 바이오는 이번 행사에서 단독 부스를 운영하며 자체 보유한 미국 텍사스 CDMO 시설 및 CGT 전문 역량을 바탕으로 잠재 고객사 발굴과 신규 수주 확보에 나선다. 2024년 상반기에만 미국 현지 바이오기업 10곳과 100여억원 규모의 계약을 체결한 데 이어 올해 200억원 이상 수주를 목표로 하고 있다. 최근 미국 정부의 관세 및 생물보안법 등 변화하는 규제 환경에 유연하게 대응할 수 있는 강점 또한 부각된다. 마티카 바이오는 이러한 점을 기반으로 미국 진출을 추진 중인 다국적 제약사와 바이오 기업을 적극 공략할 계획이다. 차바이오그룹은 미국 마티카 바이오, 한국의 분당차병원 GMP, 마티카바이오랩스, 일본 마티카바이오재팬 등 3개국에 글로벌 CGT CDMO 네트워크를 구축해 ‘마티카 바이오’ 통합 브랜드 전략을 강화하고 있다. 임상 설계부터 품목 허가까지 CGT 개발 전주기를 지원하며 분석개발(AD)과 공정개발(PD) 특화 역량을 기반으로 CGT 상업화를 위한 통합 솔루션을 제공한다. 한편 현재 제2 판교테크노밸리에는 'CGB'가 건설 중이다. 아시아 생산기지로서 mRNA, 바이럴벡터, 플라스미드 DNA까지 동시 생산 가능한 통합형 제조 인프라를 갖추게 된다. 줄기세포·NK세포 등 전 세포군을 저장할 수 있는 바이오뱅크도 함께 조성된다. 폴 김 마티카 바이오 대표는 “ASGCT는 글로벌 파트너사와의 협력을 확대할 수 있는 중요한 기회”라며 “현지 기업과의 실질적인 파트너링을 통해 북미 시장 내 입지를 더욱 강화하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 서울아산병원 연구진이 심부전을 일으키는 주요 원인인 ‘심근병증’ 발병에 관여하는 유전자를 밝혀내고 치료 가능성을 제시했다.  8일 서울아산병원에 따르면 심장내과 이상언· 병리과 황희상 교수팀은 심근병증 환자 37명을 대상으로 심장조직 내 특정 위치에서 어떤 유전자가 어떻게 작동하는지를 보여주는 ‘공간 전사체학’을 활용해 분석한 결과, 심근병증 발병에 관여하는 유전자를 밝혀냈다. 이번 연구는 미국의 의학연구소인 스크립스연구소·한국과학기술원(KAIST)과 공동으로 진행됐으며 세계적으로 권위있는 ‘유럽심장학회지’에 최근 게재됐다. 심근병증은 환자마다 양상이 다양하고 복잡할 뿐 아니라, 환자 한 명의 심장조직 내에서도 세포 구성이나 손상 정도가 매우 다양하게 나타난다. 따라서 기존 분석법으로는 조직적으로 복잡한 심근병증을 정밀하게 파악하는 데 한계가 있었다. 이를 극복하는 최신 분석법인 공간 전사체학은 세포 내 유전자 발현을 분석하는 기존 기술에 조직 내 위치 정보를 결합한 분석법이다. 조직이 정상인 부위나 손상이 있는 부위 등 특정 부위에서 어떤 세포가 어떤 유전자를 발현하는지를 시각화할 수 있다.  이상언·황희상 교수팀은 2018년 1월부터 2021년 4월까지 심근병증 환자 37명과 대조군 7명의 심장조직을 공간 전사체학을 활용해 1만2800개 유전자를 도출해 대규모 분석을 시행했다. 연구팀은 심근병증이 진행되는 과정에서 세포의 종류뿐 아니라 섬유화·퇴행 등 조직의 손상 양상에 따라 유전자 발현이 어떻게 달라지는지를 정밀하게 밝혀냈다. 연구팀은 심근병증 환자의 심장조직 중에서도 심장 기능이 비교적 유지된 초기 보상기와 기능이 급격히 저하된 말기 비보상기 상태에서 서로 상반되게 조절되는 유전자들을 발견했다고 강조했다. 이 과정에서 TAX1BP3·PFKFB2·CRIP3 등 기존에 심근병증과의 연관성이 잘 알려지지 않았던 유전자를 새롭게 규명했고, 이는 향후 심근병증을 유발하거나 진행을 결정짓는 핵심 표적이 될 가능성을 보인다. 더 나아가 연구팀은 심근병증의 복잡한 병태생리를 전 세계 연구자 누구나 직접 데이터를 탐색하고 활용해 추가 연구를 진행할 수 있도록 웹 기반 플랫폼을 구축했다.  황희상 서울아산병원 병리과 교수는 “기존의 유전자 분석이 간과했던 세포별, 부위별 차이를 반영해 심근병증을 분석한 최초의 연구"라면서 "이를 바탕으로 심근병증의 병태생리 기반 정밀진단이 가능해지고 향후 정밀의학 기반 맞춤치료제 개발에도 큰 단서를 제공할 것으로 기대된다”고 말했다. 이상언 서울아산병원 심장내과 교수는 “심근병증은 심부전이나 급사를 초래할 수 있는 치명적인 질환임에도 불구하고, 현재까지는 심장 기능 저하에 따른 공통된 생리적 반응을 조절하는 데 초점이 맞춰져 있었다”며 “이번 연구는 심근병증의 다양한 병리적 양상과 세포 반응을 정밀하게 분석할 수 있는 기반 데이터를 구축한 데 의의가 있으며, 이를 바탕으로 궁극적으로 심근병증 자체를 표적하는 치료제 개발로 이어질 수 있도록 지속적으로 연구하겠다”고 설명했다. 한편 이번 연구는 보건복지부의 ‘연구중심병원 육성 연구개발 사업과제’ 지원을 받아 시행되었다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 유한양행은 '미국 암연구학회(AACR) 2025' 연례 학술대회에서 항암 신약 파이프라인인 표적항암제 YH42946(JIN-A04) 및 면역항암제 YH32364(ABL104)의 전임상 연구 결과를 발표했다고 30일 밝혔다. 해당 결과는 미국 시카고에서 진행 중인 AACR 2025에서 포스터 발표 형식으로 공개됐다. 관련 초록은 지난 3월 25일 학회 홈페이지를 통해 게재된 바 있다. YH42946은 사람 표피 성장인자 수용체 2(HER2) 및 표피 성장 인자 수용체(EGFR) 변이를 표적으로 하는 티로신 키나제 억제제(TKI) 계열의 항암제다. HER2 엑손 20 삽입을 포함한 다양한 돌연변이와 HER2 증폭 및 과발현, 그리고 EGFR 엑손20 삽입 변이에 대해서도 우수한 항종양 활성을 보였다. 특히 비소세포폐암 환자에서의 HER2 및 EGFR 엑손 20 삽입 변이는 기존의 TKI 치료에 잘 반응하지 않았다. 이에 환자들이 사용할 수 있는 치료제가 매우 제한적이다. 이번 학회에서 연세암병원 조병철 교수 연구팀은 YH42946의 비소세포폐암의 EGFR 엑손 20 삽입 변이에 대한 항암효과 관련 환자유래 세포(PDC)를 포함해 다양한 세포실험 기반 주요 전임상 결과를 발표했다. 그 결과 YH42946은 기존의 HER2 엑손 20 삽입 변이에 대한 활성뿐만 아니라 EGFR 엑손 20 삽입변이에 대해서도 넓은 범위에서 억제 효과가 확인됐다. YH42946은 유한양행이 2023년 제이인츠바이오로부터 기술이전 받은 신약 후보물질이다. 현재 HER2 및 EGFR 유전자 변이를 동반한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 글로벌 임상 1·2상이 진행 중이다. YH32364는 유한양행과 에이비엘바이오가 공동 연구를 통해 개발한 이중 작용 면역항암제다. EGFR을 발현하는 종양세포에 특이적으로 결합해 성장 신호를 차단하고 T세포 활성 수용체(4-1BB)를 자극해 면역세포의 항암 활성을 증가시키는 작용 기전을 보인다. 세포기반시험 결과 YH32364는 EGFR을 발현하면서 KRAS 변이를 가진 폐암, 대장암 세포에서 경쟁약물대비 T세포 활성화를 비롯해 강력한 항종양 효과를 나타냈다. 또 두경부암 종양세포에서는 'anti-PD1' 항체와의 병용 효능을 확인했다. 동물 모델에서는 종양 내 면역세포 침윤 증가 및 종양 미세환경 개선, 면역 기억을 통한 장기적인 항암 효과와 함께 표준치료제와의 병용을 통한 우수한 내약성 및 항종양 효능도 확인했다. 유한양행은 전임상 효력시험을 바탕으로 다양한 EGFR 발현 고형암 환자에 대한 유망한 치료옵션이 될 것으로 기대하고 있다. 해당 후보물질은 지난 7일 식품의약품안전처로부터 임상 1·2상 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며 올해 상반기 중 임상시험 개시를 목표로 하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 한국 제약바이오 기업들이 세계 최대 암 학회인 미국암연구학회(AACR) 2025에서 의미 있는 연구 결과를 연이어 발표하며 글로벌 무대에서 주목받고 있다. 유한양행은 AACR에서 에이비엘바이오와 공동 개발한 이중항체 면역항암제 'YH32367(ABL105)'의 임상 1상 결과를 발표했다고 29일 밝혔다. YH32367은 'HER2' 발현 종양세포를 표적으로 T세포 활성 수용체 '4-1BB'를 자극, 종양 특이적 면역 반응을 유도하는 신개념 면역항암제다. 한국과 호주에서 진행된 임상 결과 치료 관련 이상반응이 경미한 수준에 그쳤다. 객관적 반응률(ORR) 23%, 질병 조절률(DCR) 55%를 기록했다. 현재는 2개 후보 용량을 기반으로 한국, 호주, 미국에서 추가 임상이 진행 중이다. 유한양행은 진행성 비소세포폐암 치료제인 렉라자(레이저티닙)의 1차 치료제 사용 이후 저항성 기전 분석 결과도 함께 발표했다. 차세대 염기서열 분석(NGS) 결과 표피 성장인자 수용체(EGFR) 관련 변이와 기타 유전자 변이들이 일부 확인됐다. 순환 종양 DNA(ctDNA) 소실율이 94%로 높게 나타나 렉라자의 강력한 항암 효과를 재확인했다. HK이노엔도 차세대 면역항암제와 비소세포폐암 표적항암제 후보를 소개했다. 우선 HPK1 저해제 'IN-122517'으로 대장암 모델에서 PD-1 항체 대비 높은 항암 효과와 장기 면역기억 반응을 유도했다. 2026년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 개발 중이다. 2번째는 동아ST와 공동개발 중인 EGFR 변이 단백질 분해제 'IN-207039(SC2073)'이다. 정상 EGFR은 보존하면서 돌연변이 EGFR만 선택적으로 분해하는 차별화된 기전으로 기존 치료제 내성 극복 가능성을 제시했다. HK이노엔은 이번 연구 결과를 바탕으로 글로벌 파트너십 기회도 적극 모색할 계획이다. JW중외제약의 자회사인 C&C신약연구소는 급성골수성백혈병(AML) 치료제 후보물질 'CNC-01'의 비임상 결과를 발표했다. 이 물질은 STAT5와 STAT3을 동시에 억제하는 경구용 이중 억제제다. 기존 표준 치료제 대비 뛰어난 항암 효능을 보였다. 비임상 모델에서 'FLT3 돌연변이'나 'BCL-2 억제제' 내성을 가진 AML 동물모델을 대상으로 CNC-01 단독 및 병용 투여 모두에서 완전관해(CR) 및 생존기간 연장 효과가 관찰됐다. 이 후보물질은 JW그룹의 인공지능 기반 신약개발 플랫폼 ‘제이웨이브’를 통해 발굴된 혁신 파이프라인으로 글로벌 기술이전 가능성도 기대되고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 장종욱 대표가 지난 18일 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최한 SMC CGTI 제12회 국제 심포지엄에서 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다.  장종욱 대표는 이날 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 중간엽줄기세포(MSC) 및 아데노연관바이러스(AAV) 기반 접근 방식'을 주제로 이엔셀이 보유한 이엔셀기술(ENCT)을 소개했다. 이 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다. 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 당시 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가했다. 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여도 조만간 마무리 돼 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마칠 계획이다. 특히 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 또한 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 장 대표는 이날 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했다. 그는 "향후 (이것이) 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황"이라고 말했다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 바이러스벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보했다. 장 대표는 “우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알리겠다”고 설명했다. jimnn@fnnews.com 신지민 기자

[파이낸셜뉴스] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 이 회사 장종욱 대표가 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최하는 SMC CGTI 제 12회 국제 심포지엄에서 지난 18일 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 MSC(Mesenchymal Stem Cell) 및 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 접근 방식'이라는 주제로 온라인 구두 발표를 진행했다고 21일 알렸다. 장종욱 대표는 구두 발표를 통해 이엔셀이 보유한 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술을 소개하고, ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다. 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여가 조만간 마무리해 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다. 특히, EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어, 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 또한, 장종욱 대표는 AAV 글로벌 기술 개발 동향에 대한 발표를 이어 가며 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했으며, 향후 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황이라고 발표했다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다. 장 대표는 “우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 독보적인 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며, “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알려 지속적인 성장을 위한 디딤돌이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 언급했다. 한편, 올해로 12회를 맞이한 SMC CGTI 국제 심포지엄에서는 줄기세포 재생의학 및 세포·유전자치료 분야의 최신 연구 동향과 발전을 조망하는 자리로 기초 연구부터 중개연구, 임상 적용은 물론, 빠르게 변화하는 첨단재생의학 정책 분야까지 폭넓은 주제들이 다뤄졌다. kakim@fnnews.com 김경아 기자